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Lesch-Nyhan 질병 대상자의 자해 행위에 대한 Ecopipam 치료

2024년 4월 18일 업데이트: Emalex Biosciences Inc.

Lesch-Nyhan 질병 대상자의 자해 행동의 증상 치료에서 Ecopipam(PSYRX 101)의 외래 3상 효능 연구

본 연구의 목적은 자해 행동 치료를 위한 연구 약물인 에코피팜(PSYRX 101)의 효과 및 안전성에 대한 과학적 정보를 수집하는 것입니다. Lesch-Nyhan 질병.

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 연구는 약 4개국의 약 6개 센터에서 수행되며 약 24명의 피험자가 포함됩니다. 이 연구는 두 부분으로 나뉩니다. 첫 번째는 총 18주 동안 지속되는 이중 눈가림 부분입니다. 두 번째 부분은 선택적 오픈 라벨 연장이며 총 54주까지 지속됩니다. 연구의 총 기간은 귀하가 두 부분 모두에 참여하기로 선택한 경우 최대 약 78주가 될 것으로 예상됩니다.

이 연구의 첫 번째 부분은 이중 맹검이며 치료 그룹에 대한 할당은 무작위로 수행됩니다. 이 연구에는 두 가지 치료 그룹이 있습니다. 한 그룹은 에코피팜을 6주 1회, 위약을 6주 2회 투여하고, 다른 그룹은 에코피팜을 6주 2회, 위약을 6주 1회 투여한다.

연구의 맹검 부분 동안 임상적으로 유의미한 부작용을 경험하지 않은 피험자는 최대 54주 동안 지속될 수 있는 오픈 라벨 연장에 참여할 자격이 있을 수 있습니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

9

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30322
        • H.J. Jinnah
  • 스페인
      • Madrid, 스페인
        • Hospital Universitario La Paz

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

2년 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 피험자는 (a) 특징적인 임상 증후군(요산 과잉 생산의 증거, 심각한 전신 근긴장 이상, 빈번하고 지속적인 자해 행동(SIB) 및 인지 장애) 및 (b) HPRT 유전자 또는 관련 효소의 심각한 결핍.
  • 피험자는 간병인이 평가한 빈도 및 심각도에 대한 행동 문제 목록(BPI) SIB 하위 척도에서 최소 20점을 받아야 합니다.
  • 피험자는 PGI(Physician's Global Impression) 심각도 척도에서 최소 4점을 받아야 합니다.
  • 피험자는 6세 이상이어야 합니다.
  • 피험자의 체중은 > 10kg이어야 합니다.

제외 기준:

  • 현재 발작에 대한 약물 치료를 받고 있는 피험자.
  • 신경이완제 또는 도파민 고갈제를 복용 중인 피험자.
  • 혈청 크레아티닌 >1.5mg/dL로 정의되는 신장 기능 장애가 있는 피험자.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 크로스오버 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 에코피팜
시험 중인 활성 물질, 하루에 한 번 취침 시간에 구두로
의약품: 에코피팜
도파민 D1 수용체의 길항제
다른 이름들:
  • SCH 39166
  • 싸이알엑스 101
위약 비교기: 위약
검사 중인 비활성 물질, 하루에 한 번 취침 시간에 구두로
의약품: 위약
에코피팜의 위약

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
행동 문제 목록 - 자해 행동 하위 척도
기간: 기준선, 기간 1 종료(6주), 기간 2 종료(12주), 기간 3 종료(18주),
1차 종점은 간병인이 평가한 BPI(SIB 하위 척도 - 빈도 및 심각도에 대한 총계)입니다. BPI 자해 행동 하위 척도의 범위는 0에서 45까지이며 점수가 높을수록 자해 행위가 더 많은 것을 나타냅니다.
기준선, 기간 1 종료(6주), 기간 2 종료(12주), 기간 3 종료(18주),

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
에코피팜 철회 및 유지의 효과
기간: 기준선, 6주, 12주, 18주
이 연구의 2차 목적은 LND를 가진 피험자에서 에코피팜의 효과의 중단 및 유지의 효과를 평가하는 것입니다. 에코피팜 또는 플라시보 기준선에서 점수가 크게 변경된 참가자 수로 측정
기준선, 6주, 12주, 18주
Lesch-Nyhan 질병 환자에서 Ecopipam의 안전성 요약: 3개의 이중 맹검 교차 기간 동안 경험한 심각한 및 심각하지 않은 부작용의 총 수
기간: 참가자가 이중 맹검 에코피팜 또는 위약을 받은 총 기간, 최대 6주 또는 12주
연구의 추가 목적은 최대 52주 동안 LND를 가진 피험자에서 에코피팜의 안전성을 평가하는 것입니다. 참가자가 에코피팜 또는 위약을 투여받는 동안 경험한 심각하고 심각하지 않은 부작용의 총 수. 자세한 내용은 부작용을 참조하십시오.
참가자가 이중 맹검 에코피팜 또는 위약을 받은 총 기간, 최대 6주 또는 12주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Emalex Biosciences Inc.

협력자

Psyadon Pharma

수사관

  • 수석 연구원: H J Jinnah, MD, Emory University

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2012년 12월 1일

기본 완료 (실제)

2013년 12월 1일

연구 완료 (실제)

2014년 12월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2012년 12월 14일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2012년 12월 14일

처음 게시됨 (추정된)

2012년 12월 18일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 4월 22일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 4월 18일

마지막으로 확인됨

2015년 10월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • PSY102

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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