Ecopipam 治疗 Lesch-Nyhan 病患者的自伤行为
2024年4月18日 更新者：Emalex Biosciences Inc.
Ecopipam (PSYRX 101) 对症治疗 Lesch-Nyhan 病患者自伤行为的门诊 3 期疗效研究
本研究的目的是收集有关研究药物 Ecopipam (PSYRX 101) 的有效性和安全性的科学信息，与安慰剂（非活性物质）在受试者中的有效性和安全性相比，用于治疗自伤行为患有 Lesch-Nyhan 病。
研究概览
详细说明
这项研究将在大约 4 个国家的大约 6 个中心进行，将包括大约 24 个受试者。 本研究分为两部分。 第一个是双盲部分，总共持续长达 18 周。 第二部分是可选的开放标签扩展，总共持续 54 周。 如果您选择参加这两个部分，研究的总持续时间预计最多约为 78 周。
该研究的第一部分是双盲的，并且随机分配到治疗组。 在这项研究中，有两个治疗组。 一组将接受一个为期 6 周的 Ecopipam 和两个为期 6 周的安慰剂，另一组将接受两个 6 周的 Ecopipam 和一个为期 6 周的安慰剂。
在研究的盲法部分没有经历任何临床显着副作用的受试者可能有资格参加可能持续长达 54 周的开放标签扩展。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
9
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
2年 至 66年 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 受试者必须具有典型的 LND，定义为 (a) 特征性临床综合征（尿酸过量产生的证据、严重的全身性肌张力障碍、频繁和持续的自伤行为 (SIB) 和认知障碍）和 (b) 实验室确认突变HPRT 基因或相关酶的严重缺乏。
- 受试者的行为问题量表 (BPI) SIB 子量表的频率和严重程度的最低综合得分必须达到 20，由护理人员评估。
- 受试者必须在医师总体印象 (PGI) 严重程度量表上获得至少 4 分。
- 受试者必须年满 6 岁。
- 受试者的体重必须 > 10 公斤。
排除标准：
- 目前正在接受癫痫药物治疗的受试者。
- 使用抗精神病药或多巴胺耗竭剂的受试者。
- 肾功能受损的受试者定义为血清肌酐>1.5 mg/dL。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：交叉作业
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：环丙咪嗪
正在测试的活性物质，每天睡前口服一次
|
多巴胺 D1 受体拮抗剂
其他名称：
|
|
安慰剂比较：安慰剂
测试非活性物质，每天睡前口服一次
|
Ecopipam 的安慰剂
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
行为问题量表 - 自伤行为子量表
大体时间：基线、第 1 期末（6 周）、第 2 期末（12 周）、第 3 期末（18 周）、
|
主要终点是由护理人员评估的 BPI（SIB 子量表 - 频率和严重程度的总和）。
BPI 自伤行为子量表的范围从 0 到 45，分数越高表明自伤行为越多。
|
基线、第 1 期末（6 周）、第 2 期末（12 周）、第 3 期末（18 周）、
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
Ecopipam 停药和维持的影响
大体时间：基线、6周、12周、18周
|
本研究的次要目标是评估 ecopipam 对 LND 受试者的戒断和维持效果。
以 ecopipam 或安慰剂的分数与基线相比显着变化的参与者人数来衡量
|
基线、6周、12周、18周
|
|
Ecopipam 在 Lesch-Nyhan 病患者中的安全性总结：在 3 个双盲交叉期间经历的严重和非严重不良事件总数
大体时间：参与者接受双盲 ecopipam 或安慰剂的总持续时间，长达 6 或 12 周
|
该研究的另一个目的是评估 ecopipam 在长达 52 周的 LND 受试者中的安全性。
参与者在接受 ecopipam 或安慰剂时经历的严重和非严重不良事件的总数。
有关更多详细信息，请参阅不良事件
|
参与者接受双盲 ecopipam 或安慰剂的总持续时间，长达 6 或 12 周
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
有用的网址
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2012年12月1日
初级完成 (实际的)
2013年12月1日
研究完成 (实际的)
2014年12月1日
研究注册日期
首次提交
2012年12月14日
首先提交符合 QC 标准的
2012年12月14日
首次发布 (估计的)
2012年12月18日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年4月22日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年4月18日
最后验证
2015年10月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- PSY102
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.