Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Tratamento com Ecopipam de Comportamento Autolesivo em Indivíduos com Doença de Lesch-Nyhan

18 de abril de 2024 atualizado por: Emalex Biosciences Inc.

Um estudo de eficácia ambulatorial de fase 3 do Ecopipam (PSYRX 101) no tratamento sintomático do comportamento autolesivo em indivíduos com doença de Lesch-Nyhan

O objetivo deste estudo de pesquisa é reunir informações científicas sobre a eficácia e segurança do medicamento do estudo, Ecopipam (PSYRX 101), para o tratamento de comportamentos autolesivos quando comparado com a eficácia e segurança do placebo (substância inativa) em indivíduos com Doença de Lesch-Nyhan.

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este estudo será realizado em aproximadamente 6 centros em aproximadamente 4 países, e aproximadamente 24 indivíduos serão incluídos. Este estudo está dividido em duas partes. A primeira é uma porção duplo-cega com duração de até 18 semanas no total. A segunda porção é uma extensão aberta opcional e dura até 54 semanas no total. Prevê-se que a duração total do estudo, se você optar por participar de ambas as partes, seja de aproximadamente 78 semanas.

A primeira parte deste estudo é duplo-cego e a atribuição a um grupo de tratamento é feita aleatoriamente. Neste estudo, existem dois grupos de tratamento. Um grupo receberá Ecopipam por um período de 6 semanas e placebo por dois períodos de 6 semanas, e o outro grupo receberá Ecopipam por dois períodos de 6 semanas e placebo por um período de 6 semanas.

Os indivíduos que não experimentaram nenhum efeito colateral clinicamente significativo durante a parte cega do estudo podem ser elegíveis para participar de uma extensão aberta que pode durar até 54 semanas.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

9

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Espanha
      • Madrid, Espanha
        • Hospital Universitario La Paz
  • Estados Unidos
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • H.J. Jinnah

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 anos a 66 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Os indivíduos devem ter LND clássico, conforme definido por (a) síndrome clínica característica (evidência de superprodução de ácido úrico, distonia generalizada grave, comportamento autolesivo frequente e persistente (SIB) e comprometimento cognitivo) e (b) confirmação laboratorial para mutação de o gene HPRT ou deficiência grave da enzima associada.
  • Os indivíduos devem ter uma pontuação combinada mínima de 20 nas subescalas SIB do Inventário de Problemas Comportamentais (BPI) para frequência e gravidade, conforme avaliado pelo cuidador.
  • Os indivíduos devem ter uma pontuação mínima de 4 na escala de gravidade da impressão global do médico (PGI).
  • O sujeito deve ter ≥ 6 anos de idade.
  • Os indivíduos devem pesar > 10 kg.

Critério de exclusão:

  • Sujeitos que são atualmente tratados com medicamentos para convulsões.
  • Sujeitos que estão em uso de neurolépticos ou agentes depletores de dopamina.
  • Indivíduos com insuficiência renal definida por creatinina sérica >1,5 mg/dL.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Ecopipam
Substância ativa sendo testada, por via oral uma vez ao dia na hora de dormir
Medicamento: Ecopipam
Antagonista do receptor de dopamina D1
Outros nomes:
  • SCH 39166
  • PSYRX 101
Comparador de Placebo: Placebo
Substância inativa sendo testada, por via oral uma vez ao dia na hora de dormir
Medicamento: Placebo
Placebo para Ecopipam

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Inventário de Problemas de Comportamento - Subescala de Comportamento Autolesivo
Prazo: Linha de base, final do período 1 (6 semanas), final do período 2 (12 semanas), final do período 3 (18 semanas),
O endpoint primário é o BPI (subescalas SIB - total para frequência e gravidade) conforme avaliado pelo cuidador. A subescala de comportamento autolesivo do BPI varia de 0 a 45, com pontuações mais altas indicando mais comportamento autolesivo.
Linha de base, final do período 1 (6 semanas), final do período 2 (12 semanas), final do período 3 (18 semanas),

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Efeito da retirada e manutenção do Ecopipam
Prazo: Linha de base, 6 semanas, 12 semanas, 18 semanas
Os objetivos secundários deste estudo são avaliar o efeito da retirada e manutenção dos efeitos do ecopipam em indivíduos com LND. Medido pelo número de participantes cuja pontuação muda significativamente da linha de base com ecopipam ou placebo
Linha de base, 6 semanas, 12 semanas, 18 semanas
Resumo de segurança do Ecopipam em pacientes com doença de Lesch-Nyhan: número total de eventos adversos graves e não graves ocorridos durante 3 períodos duplo-cegos cruzados
Prazo: Duração total durante a qual os participantes receberam ecopipam ou placebo em dupla ocultação, até 6 ou 12 semanas
Um objetivo adicional do estudo é avaliar a segurança do ecopipam em indivíduos com LND por até 52 semanas. Número total de eventos adversos graves e não graves experimentados pelos participantes enquanto recebiam ecopipam ou placebo. Para detalhes adicionais, consulte Eventos Adversos
Duração total durante a qual os participantes receberam ecopipam ou placebo em dupla ocultação, até 6 ou 12 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Emalex Biosciences Inc.

Colaboradores

Psyadon Pharma

Investigadores

  • Investigador principal: H J Jinnah, MD, Emory University

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de dezembro de 2012

Conclusão Primária (Real)

1 de dezembro de 2013

Conclusão do estudo (Real)

1 de dezembro de 2014

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

14 de dezembro de 2012

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

14 de dezembro de 2012

Primeira postagem (Estimado)

18 de dezembro de 2012

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

22 de abril de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

18 de abril de 2024

Última verificação

1 de outubro de 2015

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • PSY102

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Se inscrever