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Ecopipam-Behandlung von selbstverletzendem Verhalten bei Patienten mit Lesch-Nyhan-Krankheit

18. April 2024 aktualisiert von: Emalex Biosciences Inc.

Eine ambulante Phase-3-Wirksamkeitsstudie von Ecopipam (PSYRX 101) bei der symptomatischen Behandlung von selbstverletzendem Verhalten bei Patienten mit Lesch-Nyhan-Krankheit

Der Zweck dieser Forschungsstudie besteht darin, wissenschaftliche Informationen über die Wirksamkeit und Sicherheit des Studienmedikaments Ecopipam (PSYRX 101) zur Behandlung von selbstverletzendem Verhalten im Vergleich zur Wirksamkeit und Sicherheit von Placebo (inaktive Substanz) bei Probanden zu sammeln mit Lesch-Nyhan-Krankheit.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie wird in ungefähr 6 Zentren in ungefähr 4 Ländern durchgeführt und ungefähr 24 Probanden werden eingeschlossen. Diese Studie ist in zwei Teile gegliedert. Die erste ist eine doppelblinde Portion, die insgesamt bis zu 18 Wochen dauert. Der zweite Teil ist eine optionale Open-Label-Verlängerung und dauert insgesamt bis zu 54 Wochen. Die Gesamtdauer der Studie wird voraussichtlich bis zu etwa 78 Wochen betragen, wenn Sie sich für die Teilnahme an beiden Teilen entscheiden.

Der erste Teil dieser Studie ist doppelblind und die Zuordnung zu einer Behandlungsgruppe erfolgt nach dem Zufallsprinzip. In dieser Studie gibt es zwei Behandlungsgruppen. Eine Gruppe erhält Ecopipam für einen 6-Wochen-Zeitraum und Placebo für zwei 6-Wochen-Zeiträume, und die andere Gruppe erhält Ecopipam für zwei 6-Wochen-Zeiträume und Placebo für einen 6-Wochen-Zeitraum.

Patienten, bei denen während des verblindeten Teils der Studie keine klinisch signifikanten Nebenwirkungen aufgetreten sind, können möglicherweise an einer Open-Label-Verlängerung teilnehmen, die bis zu 54 Wochen dauern kann.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

9

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Spanien
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Universitario La Paz
  • Vereinigte Staaten
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • H.J. Jinnah

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 66 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Die Probanden müssen eine klassische LND haben, definiert durch (a) charakteristisches klinisches Syndrom (Beweis einer Überproduktion von Harnsäure, schwere generalisierte Dystonie, häufiges und anhaltendes selbstverletzendes Verhalten (SIB) und kognitive Beeinträchtigung) und (b) Laborbestätigung für Mutation von das HPRT-Gen oder schwerer Mangel des zugehörigen Enzyms.
  • Die Probanden müssen eine kombinierte Mindestpunktzahl von 20 auf den SIB-Unterskalen des Behavior Problems Inventory (BPI) für Häufigkeit und Schwere haben, wie von der Pflegekraft beurteilt.
  • Die Probanden müssen eine Mindestpunktzahl von 4 auf der Schweregradskala des Physician's Global Impression (PGI) haben.
  • Das Subjekt muss ≥ 6 Jahre alt sein.
  • Die Probanden müssen > 10 kg wiegen.

Ausschlusskriterien:

  • Probanden, die derzeit mit Medikamenten gegen Anfälle behandelt werden.
  • Probanden, die Neuroleptika oder Dopamin-abbauende Mittel einnehmen.
  • Personen mit eingeschränkter Nierenfunktion, definiert durch ein Serum-Kreatinin >1,5 mg/dL.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Ecopipam
Zu testender Wirkstoff einmal täglich vor dem Schlafengehen oral
Arzneimittel: Ecopipam
Antagonist des Dopamin-D1-Rezeptors
Andere Namen:
  • SCH39166
  • PSIRX 101
Placebo-Komparator: Placebo
Zu testende inaktive Substanz, einmal täglich vor dem Schlafengehen oral
Arzneimittel: Placebo
Placebo für Ecopipam

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Verzeichnis der Verhaltensprobleme – Unterskala selbstverletzendes Verhalten
Zeitfenster: Baseline, Ende Periode 1 (6 Wochen), Ende Periode 2 (12 Wochen), Ende Periode 3 (18 Wochen),
Der primäre Endpunkt ist der BPI (SIB-Subskalen – Summe für Häufigkeit und Schweregrad), wie er von der Pflegekraft beurteilt wird. Die BPI-Unterskala für selbstverletzendes Verhalten reicht von 0 bis 45, wobei höhere Werte auf ein stärker selbstverletzendes Verhalten hindeuten.
Baseline, Ende Periode 1 (6 Wochen), Ende Periode 2 (12 Wochen), Ende Periode 3 (18 Wochen),

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wirkung von Ecopipam-Entzug und Wartung
Zeitfenster: Baseline, 6 Wochen, 12 Wochen, 18 Wochen
Die sekundären Ziele dieser Studie sind die Bewertung der Wirkung des Absetzens und der Aufrechterhaltung der Wirkung von Ecopipam bei Patienten mit LND. Gemessen an der Anzahl der Teilnehmer, deren Punktzahl sich unter Ecopipam oder Placebo gegenüber dem Ausgangswert signifikant verändert
Baseline, 6 Wochen, 12 Wochen, 18 Wochen
Sicherheitszusammenfassung von Ecopipam bei Patienten mit Lesch-Nyhan-Krankheit: Gesamtzahl der schwerwiegenden und nicht schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse, die während 3 doppelblinden Crossover-Perioden aufgetreten sind
Zeitfenster: Gesamtdauer, über die die Teilnehmer doppelblind Ecopipam oder Placebo erhielten, bis zu 6 oder 12 Wochen
Ein weiteres Ziel der Studie ist die Bewertung der Sicherheit von Ecopipam bei Patienten mit LND für bis zu 52 Wochen. Gesamtzahl der schwerwiegenden und nicht schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse, die bei Teilnehmern während der Behandlung mit Ecopipam oder Placebo auftraten. Weitere Einzelheiten finden Sie unter Nebenwirkungen
Gesamtdauer, über die die Teilnehmer doppelblind Ecopipam oder Placebo erhielten, bis zu 6 oder 12 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Emalex Biosciences Inc.

Mitarbeiter

Psyadon Pharma

Ermittler

  • Hauptermittler: H J Jinnah, MD, Emory University

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Dezember 2012

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Dezember 2013

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Dezember 2014

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

14. Dezember 2012

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

14. Dezember 2012

Zuerst gepostet (Geschätzt)

18. Dezember 2012

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

22. April 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

18. April 2024

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2015

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • PSY102

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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