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Trattamento con ecopipam del comportamento autolesionistico in soggetti con malattia di Lesch-Nyhan

18 aprile 2024 aggiornato da: Emalex Biosciences Inc.

Uno studio ambulatoriale di fase 3 sull'efficacia dell'ecopipam (PSYRX 101) nel trattamento sintomatico del comportamento autolesionistico nei soggetti con malattia di Lesch-Nyhan

Lo scopo di questo studio di ricerca è raccogliere informazioni scientifiche sull'efficacia e la sicurezza del farmaco in studio, Ecopipam (PSYRX 101), per il trattamento di comportamenti autolesivi rispetto all'efficacia e alla sicurezza del placebo (sostanza inattiva) nei soggetti con malattia di Lesch-Nyhan.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio sarà condotto in circa 6 centri in circa 4 paesi e saranno inclusi circa 24 soggetti. Questo studio è diviso in due parti. La prima è una porzione in doppio cieco che dura fino a 18 settimane in totale. La seconda porzione è un'estensione opzionale in aperto e dura fino a 54 settimane in totale. La durata totale dello studio, se scegli di partecipare a entrambe le parti, dovrebbe essere fino a circa 78 settimane.

La prima parte di questo studio è in doppio cieco e l'assegnazione a un gruppo di trattamento avviene in modo casuale. In questo studio, ci sono due gruppi di trattamento. Un gruppo riceverà Ecopipam per un periodo di 6 settimane e placebo per due periodi di 6 settimane, e l'altro gruppo riceverà Ecopipam per due periodi di 6 settimane e placebo per un periodo di 6 settimane.

I soggetti che non hanno manifestato effetti collaterali clinicamente significativi durante la parte in cieco dello studio possono essere idonei a partecipare a un'estensione in aperto che può durare fino a 54 settimane.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

9

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Spagna
      • Madrid, Spagna
        • Hospital Universitario La Paz
  • Stati Uniti
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • H.J. Jinnah

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 66 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • I soggetti devono avere la LND classica come definita da (a) sindrome clinica caratteristica (evidenza di sovrapproduzione di acido urico, distonia generalizzata grave, comportamento autolesionistico frequente e persistente (SIB) e compromissione cognitiva) e (b) conferma di laboratorio per la mutazione di il gene HPRT o grave carenza dell'enzima associato.
  • I soggetti devono avere un punteggio combinato minimo di 20 nelle sottoscale SIB dell'inventario dei problemi di comportamento (BPI) per la frequenza e la gravità valutate dal caregiver.
  • I soggetti devono avere un punteggio minimo di 4 sulla scala di gravità della Physician's Global Impression (PGI).
  • Il soggetto deve avere ≥ 6 anni.
  • I soggetti devono pesare > 10 kg.

Criteri di esclusione:

  • Soggetti che sono attualmente trattati con farmaci per le convulsioni.
  • Soggetti che assumono neurolettici o agenti che riducono la dopamina.
  • Soggetti con funzionalità renale compromessa definita da una creatinina sierica > 1,5 mg/dL.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Ecopipam
Sostanza attiva in fase di test, per via orale una volta al giorno prima di coricarsi
Droga: Ecopipam
Antagonista del recettore della dopamina D1
Altri nomi:
  • SCH 39166
  • PSYRX 101
Comparatore placebo: Placebo
Sostanza inattiva in fase di test, per via orale una volta al giorno prima di coricarsi
Droga: Placebo
Placebo per Ecopipam

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Inventario dei problemi comportamentali - Sottoscala del comportamento autolesionistico
Lasso di tempo: Basale, fine del periodo 1 (6 settimane), fine del periodo 2 (12 settimane), fine del periodo 3 (18 settimane),
L'endpoint primario è il BPI (sottoscale SIB - totale per frequenza e gravità) come valutato dal caregiver. La sottoscala del comportamento autolesionistico BPI varia da 0 a 45, con punteggi più alti che indicano un comportamento più autolesionistico.
Basale, fine del periodo 1 (6 settimane), fine del periodo 2 (12 settimane), fine del periodo 3 (18 settimane),

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Effetto del ritiro e del mantenimento di Ecopipam
Lasso di tempo: Basale, 6 settimane, 12 settimane, 18 settimane
Gli obiettivi secondari di questo studio sono valutare l'effetto della sospensione e il mantenimento degli effetti di ecopipam nei soggetti con LND. Misurato dal numero di partecipanti il ​​cui punteggio cambia in modo significativo rispetto al basale con ecopipam o placebo
Basale, 6 settimane, 12 settimane, 18 settimane
Riepilogo sulla sicurezza dell'ecopipam nei pazienti con malattia di Lesch-Nyhan: numero totale di eventi avversi gravi e non gravi riscontrati durante 3 periodi crossover in doppio cieco
Lasso di tempo: Durata totale durante la quale i partecipanti hanno ricevuto ecopipam in doppio cieco o placebo, fino a 6 o 12 settimane
Un ulteriore obiettivo dello studio è valutare la sicurezza di ecopipam in soggetti con LND fino a 52 settimane. Numero totale di eventi avversi gravi e non gravi sperimentati dai partecipanti durante il trattamento con ecopipam o placebo. Per ulteriori dettagli, vedere Eventi avversi
Durata totale durante la quale i partecipanti hanno ricevuto ecopipam in doppio cieco o placebo, fino a 6 o 12 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Emalex Biosciences Inc.

Collaboratori

Psyadon Pharma

Investigatori

  • Investigatore principale: H J Jinnah, MD, Emory University

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 dicembre 2012

Completamento primario (Effettivo)

1 dicembre 2013

Completamento dello studio (Effettivo)

1 dicembre 2014

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 dicembre 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 dicembre 2012

Primo Inserito (Stimato)

18 dicembre 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

22 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 aprile 2024

Ultimo verificato

1 ottobre 2015

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PSY102

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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