Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Ecopipam behandling av självskadebeteende hos personer med Lesch-Nyhans sjukdom

18 april 2024 uppdaterad av: Emalex Biosciences Inc.

En poliklinisk fas 3-effektivitetsstudie av Ecopipam (PSYRX 101) vid symtomatisk behandling av självskadebeteende hos personer med Lesch-Nyhans sjukdom

Syftet med denna forskningsstudie är att samla in vetenskaplig information om effektiviteten och säkerheten av studieläkemedlet, Ecopipam (PSYRX 101), för behandling av självskadebeteenden jämfört med effektiviteten och säkerheten för placebo (inaktiv substans) hos försökspersoner med Lesch-Nyhans sjukdom.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Denna studie kommer att göras på cirka 6 centra i cirka 4 länder, och cirka 24 ämnen kommer att inkluderas. Denna studie är uppdelad i två delar. Den första är en dubbelblind portion som varar upp till 18 veckor totalt. Den andra delen är en valfri öppen förlängning och varar upp till 54 veckor totalt. Den totala varaktigheten av studien, om du väljer att delta i båda delarna, förväntas vara upp till cirka 78 veckor.

Den första delen av denna studie är dubbelblind och tilldelning till en behandlingsgrupp görs slumpmässigt. I denna studie finns två behandlingsgrupper. En grupp kommer att få Ecopipam under en 6-veckorsperiod och placebo under två 6-veckorsperioder, och den andra gruppen kommer att få Ecopipam under två 6-veckorsperioder och placebo under en 6-veckorsperiod.

Försökspersoner som inte upplevde några kliniskt signifikanta biverkningar under den blindade delen av studien kan vara berättigade att delta i en öppen förlängning som kan vara i upp till 54 veckor.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

9

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • H.J. Jinnah
  • Spanien
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Universitario La Paz

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år till 66 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Försökspersoner måste ha klassisk LND enligt definitionen av (a) karakteristiskt kliniskt syndrom (bevis på överproduktion av urinsyra, allvarlig generaliserad dystoni, frekvent och ihållande självskadebeteende (SIB) och kognitiv funktionsnedsättning) och (b) laboratoriebekräftelse för mutation av HPRT-genen eller allvarlig brist på det associerade enzymet.
  • Försökspersonerna måste ha minst ett sammanlagt betyg på 20 på SIB-underskalorna för beteendeproblemsinventering (BPI) för frekvens och svårighetsgrad som bedömts av vårdgivaren.
  • Försökspersonerna måste ha ett minsta betyg på 4 på Physician's Global Impression (PGI) allvarlighetsskalan.
  • Försökspersonen måste vara ≥ 6 år gammal.
  • Försökspersonerna måste väga > 10 kg.

Exklusions kriterier:

  • Försökspersoner som för närvarande behandlas med mediciner mot anfall.
  • Försökspersoner som är på neuroleptika eller dopaminnedbrytande medel.
  • Patienter med nedsatt njurfunktion enligt definitionen av serumkreatinin >1,5 mg/dL.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Crossover tilldelning
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Ecopipam
Aktiv substans testas, oralt en gång om dagen vid sänggåendet
Läkemedel: Ecopipam
Antagonist av dopamin D1-receptorn
Andra namn:
  • SCH 39166
  • PSYRX 101
Placebo-jämförare: Placebo
Inaktiv substans testas, oralt en gång om dagen vid sänggåendet
Läkemedel: Placebo
Placebo för Ecopipam

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Inventering av beteendeproblem - Subscale för självskadebeteende
Tidsram: Baslinje, slutet av period 1 (6 veckor), slutet av period 2 (12 veckor), slutet av period 3 (18 veckor),
Det primära effektmåttet är BPI (SIB-subskalor - totalt för frekvens och svårighetsgrad) som bedömts av vårdgivaren. BPI Self-Injurious Behavior Subscale sträcker sig från 0 till 45, med högre poäng som indikerar mer självskadande beteende.
Baslinje, slutet av period 1 (6 veckor), slutet av period 2 (12 veckor), slutet av period 3 (18 veckor),

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Effekt av uttag och underhåll av Ecopipam
Tidsram: Baslinje, 6 veckor, 12 veckor, 18 veckor
De sekundära målen för denna studie är att bedöma effekten av abstinens och bibehållande av ekopipams effekter hos personer med LND. Mätt som antalet deltagare vars poäng ändras signifikant från baslinjen på ekopipam eller placebo
Baslinje, 6 veckor, 12 veckor, 18 veckor
Säkerhetssammanfattning av Ecopipam hos patienter med Lesch-Nyhans sjukdom: Totalt antal allvarliga och icke-allvarliga biverkningar som upplevts under 3 dubbelblinda korsningsperioder
Tidsram: Total varaktighet under vilken deltagarna fick dubbelblind ekopipam eller placebo, upp till 6 eller 12 veckor
Ett ytterligare syfte med studien är att utvärdera säkerheten för ekopipam hos personer med LND i upp till 52 veckor. Totalt antal allvarliga och icke-allvarliga biverkningar som deltagare upplevt när de fick ekopipam eller placebo. För ytterligare information, se Biverkningar
Total varaktighet under vilken deltagarna fick dubbelblind ekopipam eller placebo, upp till 6 eller 12 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Emalex Biosciences Inc.

Samarbetspartners

Psyadon Pharma

Utredare

  • Huvudutredare: H J Jinnah, MD, Emory University

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 december 2012

Primärt slutförande (Faktisk)

1 december 2013

Avslutad studie (Faktisk)

1 december 2014

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

14 december 2012

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

14 december 2012

Första postat (Beräknad)

18 december 2012

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

22 april 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

18 april 2024

Senast verifierad

1 oktober 2015

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • PSY102

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera