Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Ecopipam Behandeling van zelfbeschadigend gedrag bij proefpersonen met de ziekte van Lesch-Nyhan

18 april 2024 bijgewerkt door: Emalex Biosciences Inc.

Een poliklinische fase 3-werkzaamheidsstudie van ecopipam (PSYRX 101) bij de symptomatische behandeling van zelfbeschadigend gedrag bij proefpersonen met de ziekte van Lesch-Nyhan

Het doel van deze onderzoeksstudie is om wetenschappelijke informatie te verzamelen over de effectiviteit en veiligheid van het onderzoeksgeneesmiddel, Ecopipam (PSYRX 101), voor de behandeling van zelfbeschadigend gedrag in vergelijking met de effectiviteit en veiligheid van placebo (niet-werkzame stof) bij proefpersonen met de ziekte van Lesch-Nyhan.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze studie zal worden uitgevoerd in ongeveer 6 centra in ongeveer 4 landen en er zullen ongeveer 24 proefpersonen worden opgenomen. Deze studie valt uiteen in twee delen. De eerste is een dubbelblind gedeelte dat in totaal tot 18 weken duurt. Het tweede deel is een optionele open-label extensie en duurt in totaal maximaal 54 weken. De totale duur van het onderzoek, als u ervoor kiest om aan beide delen deel te nemen, zal naar verwachting ongeveer 78 weken bedragen.

Het eerste deel van dit onderzoek is dubbelblind en toewijzing aan een behandelingsgroep gebeurt willekeurig. In deze studie zijn er twee behandelingsgroepen. De ene groep krijgt Ecopipam gedurende een periode van 6 weken en placebo gedurende twee perioden van 6 weken, en de andere groep krijgt Ecopipam gedurende twee perioden van 6 weken en placebo gedurende een periode van 6 weken.

Proefpersonen die tijdens het geblindeerde deel van het onderzoek geen klinisch significante bijwerkingen ondervonden, kunnen in aanmerking komen voor deelname aan een open-label verlenging die tot 54 weken kan duren.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

9

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Spanje
      • Madrid, Spanje
        • Hospital Universitario La Paz
  • Verenigde Staten
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • H.J. Jinnah

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 66 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Proefpersonen moeten klassieke LND hebben zoals gedefinieerd door (a) kenmerkend klinisch syndroom (bewijs van overproductie van urinezuur, ernstige gegeneraliseerde dystonie, frequent en aanhoudend zelfbeschadigend gedrag (SIB) en cognitieve stoornissen) en (b) laboratoriumbevestiging voor mutatie van het HPRT-gen of ernstige deficiëntie van het geassocieerde enzym.
  • Proefpersonen moeten een minimale gecombineerde score van 20 hebben op de Behavior Problems Inventory (BPI) SIB-subschalen voor frequentie en ernst zoals beoordeeld door de zorgverlener.
  • Proefpersonen moeten minimaal een score van 4 hebben op de ernstschaal van de Physician's Global Impression (PGI).
  • Proefpersoon moet ≥ 6 jaar oud zijn.
  • Proefpersonen moeten > 10 kg wegen.

Uitsluitingscriteria:

  • Proefpersonen die momenteel worden behandeld met medicijnen voor epileptische aanvallen.
  • Proefpersonen die neuroleptica of dopamine-afbrekende middelen gebruiken.
  • Proefpersonen met een verminderde nierfunctie zoals gedefinieerd door een serumcreatinine >1,5 mg/dL.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Crossover-opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Ecopipam
Werkzame stof wordt getest, eenmaal daags oraal voor het slapen gaan
Geneesmiddel: Ecopipam
Antagonist van de dopamine D1-receptor
Andere namen:
  • SCH 39166
  • PSYRX 101
Placebo-vergelijker: Placebo
Inactieve stof wordt getest, oraal eenmaal per dag voor het slapen gaan
Geneesmiddel: Placebo
Placebo voor Ecopipam

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Inventarisatie gedragsproblemen - Subschaal zelfbeschadigend gedrag
Tijdsspanne: Baseline, einde van periode 1 (6 weken), einde van periode 2 (12 weken), einde van periode 3 (18 weken),
Het primaire eindpunt is de BPI (SIB-subschalen - totaal voor frequentie en ernst) zoals beoordeeld door de zorgverlener. De subschaal BPI Zelfbeschadigend gedrag varieert van 0 tot 45, waarbij hogere scores duiden op meer zelfbeschadigend gedrag.
Baseline, einde van periode 1 (6 weken), einde van periode 2 (12 weken), einde van periode 3 (18 weken),

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Effect van intrekking en onderhoud van Ecopipam
Tijdsspanne: Basislijn, 6 weken, 12 weken, 18 weken
De secundaire doelstellingen van deze studie zijn het beoordelen van het effect van ontwenning en handhaving van de effecten van ecopipam bij proefpersonen met LND. Gemeten aan de hand van het aantal deelnemers van wie de score significant verandert ten opzichte van de uitgangswaarde op ecopipam of placebo
Basislijn, 6 weken, 12 weken, 18 weken
Veiligheidssamenvatting van Ecopipam bij patiënten met de ziekte van Lesch-Nyhan: totaal aantal ernstige en niet-ernstige ongewenste voorvallen tijdens 3 dubbelblinde crossover-periodes
Tijdsspanne: Totale duur gedurende welke deelnemers dubbelblind ecopipam of placebo kregen, tot 6 of 12 weken
Een bijkomend doel van het onderzoek is het beoordelen van de veiligheid van ecopipam bij proefpersonen met LND gedurende maximaal 52 weken. Totaal aantal ernstige en niet-ernstige bijwerkingen ervaren door deelnemers terwijl ze ecopipam of placebo kregen. Zie Bijwerkingen voor meer informatie
Totale duur gedurende welke deelnemers dubbelblind ecopipam of placebo kregen, tot 6 of 12 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Emalex Biosciences Inc.

Medewerkers

Psyadon Pharma

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: H J Jinnah, MD, Emory University

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 december 2012

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 december 2013

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 december 2014

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

14 december 2012

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

14 december 2012

Eerst geplaatst (Geschat)

18 december 2012

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

22 april 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 april 2024

Laatst geverifieerd

1 oktober 2015

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • PSY102

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren