Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Ecopipam Lesch-Nyhanin tautia sairastavien henkilöiden itsensä vahingoittavan käyttäytymisen hoito

torstai 18. huhtikuuta 2024 päivittänyt: Emalex Biosciences Inc.

Ecopipaamin (PSYRX 101) avohoitovaiheen 3 tehokkuustutkimus itsevammauttavan käyttäytymisen oireenmukaisessa hoidossa potilailla, joilla on Lesch-Nyhanin tauti

Tämän tutkimustutkimuksen tarkoituksena on kerätä tieteellistä tietoa tutkimuslääkkeen Ecopipam (PSYRX 101) tehokkuudesta ja turvallisuudesta itseään vahingoittavan käyttäytymisen hoidossa verrattuna lumelääkkeen (inaktiivisen aineen) tehokkuuteen ja turvallisuuteen koehenkilöillä. Lesch-Nyhanin taudin kanssa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä tutkimus tehdään noin kuudessa keskuksessa noin 4 maassa, ja siihen osallistuu noin 24 tutkittavaa. Tämä tutkimus on jaettu kahteen osaan. Ensimmäinen on kaksoissokkoutettu annos, joka kestää yhteensä jopa 18 viikkoa. Toinen osa on valinnainen avoin laajennus ja kestää yhteensä jopa 54 viikkoa. Tutkimuksen kokonaiskeston, jos päätät osallistua molempiin osiin, oletetaan olevan noin 78 viikkoa.

Tämän tutkimuksen ensimmäinen osa on kaksoissokkoutettu, ja hoitoryhmään jakaminen tehdään satunnaisesti. Tässä tutkimuksessa on kaksi hoitoryhmää. Yksi ryhmä saa Ecopipamia yhden 6 viikon jakson ja lumelääkettä kaksi 6 viikon jaksoa, ja toinen ryhmä saa Ecopipamia kaksi 6 viikon jaksoa ja lumelääkettä yhden 6 viikon jakson ajan.

Koehenkilöt, jotka eivät kokeneet kliinisesti merkittäviä sivuvaikutuksia tutkimuksen sokkoutetussa osassa, voivat olla kelvollisia osallistumaan avoimeen jatkotutkimukseen, joka voi kestää jopa 54 viikkoa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

9

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Espanja
      • Madrid, Espanja
        • Hospital Universitario La Paz
  • Yhdysvallat
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • H.J. Jinnah

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta - 66 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Koehenkilöillä on oltava klassinen LND, jonka määrittelevät (a) tyypillinen kliininen oireyhtymä (todisteet virtsahapon ylituotannosta, vakavasta yleistyneestä dystoniasta, usein toistuvasta ja jatkuvasta itsensä vahingoittavasta käyttäytymisestä (SIB) ja kognitiivisista häiriöistä) ja (b) laboratoriovarmistus HPRT-geeni tai siihen liittyvän entsyymin vakava puute.
  • Koehenkilöillä on oltava vähintään 20 yhdistetty pistemäärä Behavior Problems Inventory (BPI) SIB-ala-asteikoissa hoitajan arvioiman taajuuden ja vakavuuden osalta.
  • Tutkittavien vähintään pistemäärä on 4 lääkärin yleisvaikutelman (PGI) vakavuusasteikolla.
  • Kohteen on oltava vähintään 6 vuotta vanha.
  • Kohteiden tulee painaa > 10 kg.

Poissulkemiskriteerit:

  • Koehenkilöt, joita hoidetaan tällä hetkellä epilepsialääkkeillä.
  • Potilaat, jotka käyttävät neuroleptejä tai dopamiinia poistavia aineita.
  • Potilaat, joiden munuaisten toiminta on heikentynyt, kuten seerumin kreatiniiniarvo on >1,5 mg/dl.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Ecopipam
Vaikuttava aine testataan, suun kautta kerran päivässä nukkumaan mennessä
Lääke: Ecopipam
Dopamiini D1 -reseptorin antagonisti
Muut nimet:
  • SCH 39166
  • PSYRX 101
Placebo Comparator: Plasebo
Inaktiivinen aine testataan, suun kautta kerran päivässä nukkumaan mennessä
Lääke: Plasebo
Placebo Ecopipamille

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Käyttäytymisongelmien kartoitus – Itsetuhoisen käyttäytymisen alaasteikko
Aikaikkuna: Lähtötilanne, jakson 1 loppu (6 viikkoa), jakson 2 loppu (12 viikkoa), jakson 3 loppu (18 viikkoa),
Ensisijainen päätetapahtuma on hoitajan arvioima BPI (SIB-ala-asteikot – yleisyyden ja vakavuuden kokonaismäärä). BPI:n itsensä vahingoittavan käyttäytymisen alaasteikko vaihtelee välillä 0–45, ja korkeammat pisteet osoittavat itsevahinkoa.
Lähtötilanne, jakson 1 loppu (6 viikkoa), jakson 2 loppu (12 viikkoa), jakson 3 loppu (18 viikkoa),

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Ecopipamin poistamisen ja ylläpidon vaikutus
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 6 viikkoa, 12 viikkoa, 18 viikkoa
Tämän tutkimuksen toissijaisina tavoitteina on arvioida ekopipaamin vieroitusvaikutuksia ja niiden vaikutusten ylläpitoa potilailla, joilla on LND. Mitattu niiden osallistujien lukumäärällä, joiden pisteet muuttuvat merkittävästi ecopipaamin tai lumelääkkeen lähtötasosta
Lähtötilanne, 6 viikkoa, 12 viikkoa, 18 viikkoa
Ecopipamin turvallisuusyhteenveto Lesch-Nyhanin tautia sairastavilla potilailla: Vakavien ja ei-vakavien haittatapahtumien kokonaismäärä kolmen kaksoissokkoutetun risteytysjakson aikana
Aikaikkuna: Kokonaiskesto, jonka osallistujat saivat kaksoissokkoutettua ekopipaamia tai lumelääkettä, enintään 6 tai 12 viikkoa
Tutkimuksen lisätavoitteena on arvioida ekopipaamin turvallisuutta LND-potilailla enintään 52 viikon ajan. Osallistujien kokemien vakavien ja ei-vakavien haittatapahtumien kokonaismäärä ekopipaamia tai lumelääkettä saaessaan. Katso lisätietoja kohdasta Haittatapahtumat
Kokonaiskesto, jonka osallistujat saivat kaksoissokkoutettua ekopipaamia tai lumelääkettä, enintään 6 tai 12 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Emalex Biosciences Inc.

Yhteistyökumppanit

Psyadon Pharma

Tutkijat

  • Päätutkija: H J Jinnah, MD, Emory University

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Lauantai 1. joulukuuta 2012

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 1. joulukuuta 2013

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 1. joulukuuta 2014

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 14. joulukuuta 2012

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 14. joulukuuta 2012

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Tiistai 18. joulukuuta 2012

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 22. huhtikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 18. huhtikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. lokakuuta 2015

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • PSY102

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa