Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Лечение экопипамом самоповреждающего поведения у субъектов с болезнью Леша-Нихана

18 апреля 2024 г. обновлено: Emalex Biosciences Inc.

Амбулаторное исследование фазы 3 эффективности экопипама (PSYRX 101) при симптоматическом лечении самоповреждающего поведения у субъектов с болезнью Леша-Нихана

Целью данного исследования является сбор научной информации об эффективности и безопасности исследуемого препарата Экопипам (PSYRX 101) для лечения самоповреждающего поведения по сравнению с эффективностью и безопасностью плацебо (неактивного вещества) у субъектов. с болезнью Леша-Нихана.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это исследование будет проводиться примерно в 6 центрах примерно в 4 странах, и в него будут включены примерно 24 субъекта. Это исследование разделено на две части. Первая — это двойная слепая часть, общая продолжительность которой составляет до 18 недель. Вторая часть является дополнительным открытым продлением и длится до 54 недель. Ожидается, что общая продолжительность исследования, если вы решите участвовать в обеих частях, составит примерно 78 недель.

Первая часть этого исследования является двойной слепой, и назначение в группу лечения осуществляется случайным образом. В этом исследовании есть две группы лечения. Одна группа будет получать Экопипам в течение одного 6-недельного периода и плацебо в течение двух 6-недельных периодов, а другая группа будет получать Экопипам в течение двух 6-недельных периодов и плацебо в течение одного 6-недельного периода.

Субъекты, которые не испытали каких-либо клинически значимых побочных эффектов во время слепой части исследования, могут иметь право на участие в открытом расширении, которое может длиться до 54 недель.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

9

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 2 года до 66 лет (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Субъекты должны иметь классический LND, определяемый (а) характерным клиническим синдромом (доказательства гиперпродукции мочевой кислоты, тяжелой генерализованной дистонией, частым и постоянным самоповреждающим поведением (SIB) и когнитивными нарушениями) и (b) лабораторным подтверждением мутации ген HPRT или серьезный дефицит ассоциированного фермента.
  • Субъекты должны иметь минимальный совокупный балл 20 по подшкалам SIB опросника поведенческих проблем (BPI) для частоты и серьезности, по оценке лица, осуществляющего уход.
  • Субъекты должны иметь не менее 4 баллов по шкале серьезности общего впечатления врача (PGI).
  • Субъекту должно быть ≥ 6 лет.
  • Субъекты должны весить > 10 кг.

Критерий исключения:

  • Субъекты, которых в настоящее время лечат судорожными препаратами.
  • Субъекты, принимающие нейролептики или препараты, снижающие уровень дофамина.
  • Субъекты с нарушением функции почек, что определяется уровнем креатинина в сыворотке > 1,5 мг/дл.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Назначение кроссовера
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Экопипам
Испытываемое активное вещество, перорально один раз в день перед сном
Лекарство: Экопипам
Антагонист дофаминовых рецепторов D1
Другие имена:
  • СЧ 39166
  • ПСИРКС 101
Плацебо Компаратор: Плацебо
Тестируемое неактивное вещество, перорально один раз в день перед сном
Лекарство: Плацебо
Плацебо для Экопипама

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Опросник поведенческих проблем — подшкала самоповреждающего поведения
Временное ограничение: Исходный уровень, конец периода 1 (6 недель), конец периода 2 (12 недель), конец периода 3 (18 недель),
Первичной конечной точкой является BPI (субшкалы SIB - общая частота и тяжесть), оцениваемый лицом, осуществляющим уход. Подшкала самоагрессивного поведения BPI варьируется от 0 до 45, при этом более высокие баллы указывают на более самоагрессивное поведение.
Исходный уровень, конец периода 1 (6 недель), конец периода 2 (12 недель), конец периода 3 (18 недель),

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Эффект отмены и поддерживающей терапии Экопипамом
Временное ограничение: Исходный уровень, 6 недель, 12 недель, 18 недель
Второстепенными целями этого исследования являются оценка эффекта отмены и сохранения эффектов экопипама у субъектов с LND. Измеряется количеством участников, чьи баллы значительно изменились по сравнению с исходным уровнем при приеме экопипама или плацебо.
Исходный уровень, 6 недель, 12 недель, 18 недель
Резюме безопасности экопипама у пациентов с болезнью Леша-Нихана: общее количество серьезных и несерьезных нежелательных явлений, возникших в течение 3 двойных слепых перекрестных периодов
Временное ограничение: Общая продолжительность, в течение которой участники дважды слепо получали экопипам или плацебо, до 6 или 12 недель.
Дополнительной целью исследования является оценка безопасности экопипама у субъектов с ТЛН на срок до 52 недель. Общее количество серьезных и несерьезных нежелательных явлений, пережитых участниками при приеме экопипама или плацебо. Дополнительные сведения см. в разделе «Нежелательные явления».
Общая продолжительность, в течение которой участники дважды слепо получали экопипам или плацебо, до 6 или 12 недель.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Emalex Biosciences Inc.

Соавторы

Psyadon Pharma

Следователи

  • Главный следователь: H J Jinnah, MD, Emory University

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 декабря 2012 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 декабря 2013 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 декабря 2014 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

14 декабря 2012 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

14 декабря 2012 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

18 декабря 2012 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

22 апреля 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

18 апреля 2024 г.

Последняя проверка

1 октября 2015 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • PSY102

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться