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Tratamiento con ecopipam del comportamiento auto agresivo en sujetos con enfermedad de Lesch-Nyhan

18 de abril de 2024 actualizado por: Emalex Biosciences Inc.

Un estudio ambulatorio de eficacia de fase 3 de ecopipam (PSYRX 101) en el tratamiento sintomático del comportamiento auto agresivo en sujetos con enfermedad de Lesch-Nyhan

El propósito de este estudio de investigación es recopilar información científica sobre la eficacia y seguridad del fármaco del estudio, Ecopipam (PSYRX 101), para el tratamiento de conductas autolesivas en comparación con la eficacia y seguridad del placebo (sustancia inactiva) en sujetos con la enfermedad de Lesch-Nyhan.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este estudio se realizará en aproximadamente 6 centros en aproximadamente 4 países, y se incluirán aproximadamente 24 sujetos. Este estudio se divide en dos partes. La primera es una porción doble ciego que dura hasta 18 semanas en total. La segunda parte es una extensión opcional de etiqueta abierta y dura hasta 54 semanas en total. Se anticipa que la duración total del estudio, si elige participar en ambas partes, será de aproximadamente 78 semanas.

La primera parte de este estudio es doble ciego y la asignación a un grupo de tratamiento se realiza al azar. En este estudio, hay dos grupos de tratamiento. Un grupo recibirá Ecopipam durante un período de 6 semanas y placebo durante dos períodos de 6 semanas, y el otro grupo recibirá Ecopipam durante dos períodos de 6 semanas y placebo durante un período de 6 semanas.

Los sujetos que no experimentaron efectos secundarios clínicamente significativos durante la parte ciega del estudio pueden ser elegibles para participar en una extensión abierta que puede durar hasta 54 semanas.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

9

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • España
      • Madrid, España
        • Hospital Universitario La Paz
  • Estados Unidos
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • H.J. Jinnah

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

4 años a 68 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Los sujetos deben tener LND clásico según lo definido por (a) síndrome clínico característico (evidencia de sobreproducción de ácido úrico, distonía generalizada grave, conducta autolesiva (SIB) frecuente y persistente y deterioro cognitivo) y (b) confirmación de laboratorio de mutación de el gen HPRT o deficiencia severa de la enzima asociada.
  • Los sujetos deben tener una puntuación combinada mínima de 20 en las subescalas SIB del Inventario de problemas de comportamiento (BPI) para la frecuencia y la gravedad según la evaluación del cuidador.
  • Los sujetos deben tener una puntuación mínima de 4 en la escala de gravedad de la Impresión global del médico (PGI).
  • El sujeto debe tener ≥ 6 años.
  • Los sujetos deben pesar > 10 kg.

Criterio de exclusión:

  • Sujetos que están siendo tratados actualmente con medicamentos para las convulsiones.
  • Sujetos que toman neurolépticos o agentes que reducen la dopamina.
  • Sujetos con insuficiencia renal definida por una creatinina sérica >1,5 mg/dl.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Ecopipam
Sustancia activa que se está probando, por vía oral una vez al día a la hora de acostarse
Droga: Ecopipam
Antagonista del receptor de dopamina D1
Otros nombres:
  • SCH 39166
  • PSIRX 101
Comparador de placebos: Placebo
Sustancia inactiva que se está probando, por vía oral una vez al día a la hora de acostarse
Droga: Placebo
Placebo para Ecopipam

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Inventario de problemas de comportamiento - Subescala de comportamiento auto agresivo
Periodo de tiempo: Línea de base, final del período 1 (6 semanas), final del período 2 (12 semanas), final del período 3 (18 semanas),
El criterio principal de valoración es el BPI (subescalas SIB - total de frecuencia y gravedad) evaluado por el cuidador. La subescala de comportamiento auto agresivo de BPI varía de 0 a 45, y las puntuaciones más altas indican un comportamiento auto agresivo.
Línea de base, final del período 1 (6 semanas), final del período 2 (12 semanas), final del período 3 (18 semanas),

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Efecto de la Retiro y Mantenimiento de Ecopipam
Periodo de tiempo: Línea de base, 6 semanas, 12 semanas, 18 semanas
Los objetivos secundarios de este estudio son evaluar el efecto de la abstinencia y el mantenimiento de los efectos de ecopipam en sujetos con LND. Medido por el número de participantes cuya puntuación cambia significativamente desde el inicio con ecopipam o placebo
Línea de base, 6 semanas, 12 semanas, 18 semanas
Resumen de seguridad de ecopipam en pacientes con enfermedad de Lesch-Nyhan: número total de eventos adversos graves y no graves experimentados durante 3 períodos cruzados doble ciego
Periodo de tiempo: Duración total durante la cual los participantes recibieron ecopipam doble ciego o placebo, hasta 6 o 12 semanas
Un objetivo adicional del estudio es evaluar la seguridad de ecopipam en sujetos con LND hasta por 52 semanas. Número total de eventos adversos graves y no graves experimentados por los participantes mientras recibían ecopipam o placebo. Para obtener más detalles, consulte Eventos adversos
Duración total durante la cual los participantes recibieron ecopipam doble ciego o placebo, hasta 6 o 12 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Emalex Biosciences Inc.

Colaboradores

Psyadon Pharma

Investigadores

  • Investigador principal: H J Jinnah, MD, Emory University

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de diciembre de 2012

Finalización primaria (Actual)

1 de diciembre de 2013

Finalización del estudio (Actual)

1 de diciembre de 2014

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

14 de diciembre de 2012

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de diciembre de 2012

Publicado por primera vez (Estimado)

18 de diciembre de 2012

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

22 de abril de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de abril de 2024

Última verificación

1 de octubre de 2015

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • PSY102

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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