HHT における毛細血管拡張症に対する局所抗血管新生療法: 概念実証
遺伝性出血性毛細血管拡張症 (HHT) は、血管奇形と呼ばれる全身の動脈と静脈の間の異常な接続の発生を特徴とする遺伝性の血管疾患です。 これらの異常な血管は、大きい場合は動静脈奇形 (AVM) と呼ばれ、小さい場合は毛細血管拡張症と呼ばれます。 毛細血管拡張症は、血管の不規則な成長により発症します。
Apo-Timop などの抗血管新生療法は、新しい血管の成長を抑制します。 Apo-Timop は、ベータ遮断薬と呼ばれる薬のクラスに含まれています。 抗血管新生療法は、細胞増殖を活性化および促進する薬剤を無効にすることによって、または成長する血管細胞を直接ブロックすることによって、多くの方法で有益な効果を発揮します。
研究者らは、抗血管新生療法がHHT患者の毛細血管拡張症の縮小につながる可能性があると考えています. 研究者は、この研究がこの概念の証拠を提供し、血管奇形を持つ個人の生活を改善するのに役立つ抗血管新生療法の開発と研究につながることを願っています.
調査の概要
詳細な説明
これは、HHT と少なくとも 5 つの典型的な毛細血管拡張症を患っている St. Michael's Hospital の 10 人の患者の小さな研究です。
この研究中に大手術が予想される患者、または妊娠中、授乳中、または他のベータ遮断薬を服用している患者は、この研究に登録しない場合があります。
この研究は12週間続きます。 この間、被験者は 4 つの毛細血管拡張症に 1 日 2 回、Apo-timop 0.5% またはプラセボ溶液のいずれかを 1 滴塗布します。
アクティブな治験薬は Apo-Timop と呼ばれ、ボトルに保存された透明な溶液です。 塗布には点眼薬を使用します。
- Apo-timop は 3 つの毛細血管拡張症に適用され、
- プラセボは 1 つの毛細血管拡張症に適用されます。プラセボは不活性な物質であり、有効な薬剤が含まれておらず、実際の薬剤と同じように見えます。 プラセボを受けることによる潜在的な害はありません。 アポチモップの効果を偏りなく判断できるようにするには、プラセボを使用する必要があります。
被験者は、28 日間ごとに 4 つの番号付きボトルと、どのボトルがどの毛細血管拡張症に適用されるかを示す写真を受け取ります。
被験者も研究スタッフも、どの毛細血管拡張症がプラセボを投与されるかを知りません。
Apo-timop は、HHT の標準的な治療レジメンの一部ではありません。 これは、カナダ保健省が承認した点眼薬であり、眼圧を下げることが示されており、緑内障に一般的に使用されています。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
研究場所
-
-
Ontario
-
Toronto、Ontario、カナダ、M5B 1W8
- St. Michael's Hospital
-
-
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- -HHTの明確な臨床的または遺伝的診断
- -既知のENGまたはALK1変異(個人的または家族的)
- 年齢>=18歳
- 手(指節間関節上の病変を除く)または顔に少なくとも5つの典型的な(円形/卵形、クモまたは線形ではない)皮膚毛細血管拡張症(サイズ範囲2〜5mm)
除外基準:
- -全身性ベータ遮断薬の禁忌(重度の喘息、重度のCOPD、洞性徐脈、2度または3度の房室ブロック、顕性心不全、低血圧、アレルギー/不耐性/チモロールに対する過敏症)
- 全身性ベータ遮断薬による現在の治療
- HHTの他の治療試験への現在の参加
- 現在の妊娠中または授乳中。
研究計画
研究はどのように設計されていますか?
デザインの詳細
- 主な目的:処理
- 割り当て:ランダム化
- 介入モデル:並列代入
- マスキング:4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
---|---|
アクティブコンパレータ:外用チモロールマレイン酸塩
薬物: • チモロール マレイン酸局所 0.5% ドロップ
|
他の名前:
|
プラセボコンパレーター:プラセボ
プラセボ生理食塩水滴 -1日2回、12週間(84日間)、または病変が消失するまで、患者1人あたり1回の皮膚毛細血管拡張症に適用。 |
1日2回、12週間(84日間)、または患者1人あたり1件の皮膚毛細血管拡張症に対して病変が消失するまで適用します。
|
この研究は何を測定していますか?
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
---|---|---|
治療された毛細血管拡張症の病変面積の変化。
時間枠:84日
|
治療された毛細血管拡張症の病変面積の変化(ベースライン測定と比較)。
|
84日
|
二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
---|---|
ベースライン病変と治療病変における組織病理学の記述的変化
時間枠:84日
|
84日
|
血清血管新生マーカー
時間枠:84日
|
84日
|
84日間にわたる未治療の毛細血管拡張症領域の安定性
時間枠:84日
|
84日
|
血流速度と体積流量
時間枠:84日
|
84日
|
協力者と研究者
スポンサー
協力者
捜査官
- 主任研究者:Marie E Faughnan, MD MSc FRCPC、Unity Health Toronto
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (推定)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- BVMC 6207
- 2U54NS065705-06 (米国 NIH グラント/契約)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
局所マレイン酸チモロールの臨床試験
-
University of OxfordMahidol Oxford Tropical Medicine Research Unit; Department of Medical Research, Lower Myanmar引きこもった合併症のない熱帯熱マラリア | アルテミシニン耐性