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HHT 毛细血管扩张的局部抗血管生成治疗:概念验证

2023年8月24日 更新者:Unity Health Toronto

遗传性出血性毛细血管扩张症 (HHT) 是一种遗传性血管疾病,其特征是全身动脉和静脉之间出现异常连接,称为血管畸形。 如果这些异常血管较大,则称为动静脉畸形 (AVM),如果它们较小,则称为毛细血管扩张症。 毛细血管扩张由于血管的不规则生长而发展。

抗血管生成疗法,例如药物 Apo-Timop,可抑制新血管的生长。 Apo-Timop 属于一类称为 β 受体阻滞剂的药物。 抗血管生成疗法以多种方式发挥其有益作用:通过禁用激活和促进​​细胞生长的药物,或通过直接阻断正在生长的血管细胞。

研究人员认为,抗血管生成疗法可能会导致 HHT 患者的毛细血管扩张缩小。 研究人员希望这项研究将为我们提供这一概念的证据,并可能导致抗血管生成疗法的开发和研究,以帮助改善血管畸形患者的生活。

研究概览

详细说明

这是一项针对来自圣迈克尔医院的 10 名 HHT 患者和至少 5 例典型毛细血管扩张症患者的小型研究。

预计在本研究期间进行大手术或怀孕、哺乳或服用其他 β 受体阻滞剂药物的患者不得参加本研究。

这项研究持续 12 周。 在此期间,受试者每天两次将一滴 Apo-timop 0.5% 或安慰剂溶液应用于 4 个毛细血管扩张。

活性研究药物称为 Apo-Timop,是一种储存在瓶子中的透明液体溶液。 滴管用于应用。

  • Apo-timop 将应用于 3 个毛细血管扩张和
  • 安慰剂会被应用到一个毛细血管扩张症 安慰剂是一种非活性物质,里面没有活性药物,看起来和真正的药物一样。 接受安慰剂没有潜在的危害。 有必要使用安慰剂来确保可以无偏倚地确定 Apo-timop 的效果。

受试者每 28 天将收到四个编号的瓶子,以及一张表明哪个瓶子适用于哪个毛细血管扩张的照片。

受试者和研究人员都不知道哪个毛细血管扩张会接受安慰剂。

Apo-timop 不是 HHT 标准治疗方案的一部分。 它是加拿大卫生部批准的一种药物,用作滴眼液,已被证明可以降低眼压,常用于治疗青光眼。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

5

阶段

  • 阶段2
  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

    • Ontario
      • Toronto、Ontario、加拿大、M5B 1W8
        • St. Michael's Hospital

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

描述

纳入标准:

  1. HHT 明确的临床或基因诊断
  2. 已知的 ENG 或 ALK1 突变(个人或家族)
  3. 年龄>=18岁
  4. 手部(不包括指间关节上方的病变)或面部至少有 5 个典型(圆形/卵形,不是蜘蛛状或线性)皮肤毛细血管扩张(尺寸范围 2-5 毫米)

排除标准:

  1. 全身性 β 受体阻滞剂的禁忌症(严重哮喘、严重 COPD、窦性心动过缓、二度或三度房室传导阻滞、明显心力衰竭、低血压、对噻吗洛尔过敏/不耐受/超敏反应)
  2. 目前全身性 β 受体阻滞剂治疗
  3. 目前参加其他 HHT 治疗试验
  4. 当前怀孕或哺乳。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 主要用途:治疗
  • 分配:随机化
  • 介入模型:并行分配
  • 屏蔽:四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
有源比较器:外用马来酸噻吗洛尔

药物: • 外用马来酸噻吗洛尔 0.5% 滴剂

  • 外用马来酸噻吗洛尔 0.5% 滴剂
  • 每天两次,持续 12 周(84 天)或直至病灶消失
  • 研究滴剂将应用于每位患者 3 次皮肤毛细血管扩张(每位患者的毛细血管扩张)。
  • 外用马来酸噻吗洛尔 0.5% 滴剂
  • 每天涂抹两次,持续 12 周(84 天)或直至病变消失
  • 研究滴剂将应用于每位患者 3 处皮肤毛细血管扩张症
其他名称:
  • 外用马来酸噻吗洛尔 0.5% 滴剂
安慰剂比较:安慰剂

安慰剂生理盐水滴剂

- 每天两次,持续 12 周(84 天)或直至每位患者 1 处皮肤毛细血管扩张的病变消失。

每天使用两次,持续 12 周(84 天)或直至每位患者出现 1 处皮肤毛细血管扩张病变消失。

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
治疗毛细血管扩张病变区域的变化。
大体时间:84天
治疗后的毛细血管扩张病灶面积的变化(与基线测量相比)。
84天

次要结果测量

结果测量
大体时间
基线与治疗病变组织病理学的描述性变化
大体时间:84天
84天
血清血管生成标志物
大体时间:84天
84天
84 天内未经治疗的毛细血管扩张面积的稳定性
大体时间:84天
84天
血流速度和体积流量
大体时间:84天
84天

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2013年5月1日

初级完成 (实际的)

2019年8月30日

研究完成 (实际的)

2019年8月30日

研究注册日期

首次提交

2012年12月14日

首先提交符合 QC 标准的

2012年12月17日

首次发布 (估计的)

2012年12月18日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2023年9月21日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年8月24日

最后验证

2023年8月1日

更多信息

与本研究相关的术语

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)?

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

研究美国 FDA 监管的设备产品

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