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Topische antiangiogene Therapie für Teleangiektasien bei HHT: Proof of Concept

24. August 2023 aktualisiert von: Unity Health Toronto

Hereditäre hämorrhagische Teleangiektasie (HHT) ist eine erbliche Gefäßerkrankung, die durch die Entwicklung abnormaler Verbindungen zwischen Arterien und Venen im ganzen Körper gekennzeichnet ist, die als vaskuläre Missbildungen bezeichnet werden. Diese abnormalen Blutgefäße werden als arteriovenöse Malformationen (AVM) bezeichnet, wenn sie groß sind, und Teleangiektasien, wenn sie klein sind. Teleangiektasien entstehen durch unregelmäßiges Wachstum von Blutgefäßen.

Eine antiangiogene Therapie, wie das Medikament Apo-Timop, hemmt das Wachstum neuer Blutgefäße. Apo-Timop gehört zu einer Klasse von Medikamenten, die als Betablocker bezeichnet werden. Anti-angiogenetische Therapien üben ihre vorteilhaften Wirkungen auf verschiedene Weise aus: durch Deaktivierung der Wirkstoffe, die das Zellwachstum aktivieren und fördern, oder durch direktes Blockieren der wachsenden Blutgefäßzellen.

Die Forscher glauben, dass eine anti-angiogenetische Therapie bei Menschen mit HHT zu einem Rückgang der Teleangiektasien führen kann. Die Forscher hoffen, dass diese Studie uns einen Beweis für dieses Konzept liefert und zur Entwicklung und Untersuchung von anti-angiogenen Therapien führen könnte, um das Leben von Menschen mit vaskulären Missbildungen zu verbessern.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine kleine Studie mit 10 Patienten des St. Michael's Hospital, die HHT und mindestens 5 typische Teleangiektasien haben.

Patienten, die während dieser Studie mit einer größeren Operation rechnen oder schwanger sind, stillen oder andere Betablocker-Medikamente einnehmen, dürfen nicht an dieser Studie teilnehmen.

Diese Studie dauert 12 Wochen. Während dieser Zeit tragen die Probanden zweimal täglich einen Tropfen Apo-timop 0,5 % oder eine Placebo-Lösung auf 4 Teleangiektasien auf.

Das aktive Studienmedikament heißt Apo-Timop und ist eine klare flüssige Lösung, die in einer Flasche aufbewahrt wird. Zum Auftragen wird eine Pipette verwendet.

  • Apo-timop wird bei 3 Teleangiektasien angewendet und
  • ein Placebo wird auf eine Teleangiektasie aufgetragen. Ein Placebo ist eine inaktive Substanz ohne Wirkstoffe und sieht genauso aus wie das echte Medikament. Es gibt keinen potenziellen Schaden durch die Einnahme des Placebos. Es ist notwendig, ein Placebo zu verwenden, um sicherzustellen, dass die Wirkung von Apo-timop unvoreingenommen bestimmt werden kann.

Die Probanden erhalten für jeden Zeitraum von 28 Tagen vier nummerierte Flaschen sowie ein Foto, das angibt, welche Flasche bei welcher Teleangiektasie angewendet werden soll.

Weder der Proband noch das Forschungspersonal wissen, welche Teleangiektasie das Placebo erhalten wird.

Apotimop ist nicht Teil des standardmäßigen therapeutischen Schemas für HHT. Es ist ein von Health Canada zugelassenes Medikament, das als Augentropfen angewendet wird, das nachweislich den Augeninnendruck senkt und häufig bei Glaukom eingesetzt wird.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

5

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5B 1W8
        • St. Michael's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Eindeutige klinische oder genetische Diagnose von HHT
  2. Bekannte ENG- oder ALK1-Mutation (persönlich oder familiär)
  3. Alter>=18 Jahre
  4. Mindestens 5 typische (runde/eiförmige, nicht spinnen- oder lineare) kutane Teleangiektasien (Größenbereich 2-5 mm) an Händen (ohne Läsionen an über den Interphalangealgelenken) oder im Gesicht

Ausschlusskriterien:

  1. Kontraindikation für systemische Betablocker (schweres Asthma, schwere COPD, Sinusbradykardie, AV-Block 2. oder 3. Grades, manifeste Herzinsuffizienz, Hypotonie, Allergie/Unverträglichkeit/Überempfindlichkeit gegen Timolol)
  2. Aktuelle Behandlung mit systemischem Betablocker
  3. Aktuelle Teilnahme an anderen therapeutischen Studien für HHT
  4. Aktuelle Schwangerschaft oder Stillzeit.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: Topisches Timololmaleat

Medikament: • Topisches Timololmaleat 0,5% Tropfen

  • Topisches Timololmaleat 0,5% Tropfen
  • Zweimal täglich für 12 Wochen (84 Tage) oder bis zum Verschwinden der Läsionen anwenden
  • Studientropfen werden auf 3 kutane Teleangiektasien pro Patient (Teleangiektasien pro Patient) aufgetragen.
Arzneimittel: Topisches Timololmaleat
  • Topische Timololmaleat 0,5 % Tropfen
  • Zweimal täglich über 12 Wochen (84 Tage) oder bis zum Verschwinden der Läsionen anwenden
  • Studientropfen werden auf 3 kutane Teleangiektasien pro Patient aufgetragen
Andere Namen:
  • Topisches Timololmaleat 0,5% Tropfen
Placebo-Komparator: Placebo

Placebo-Salzlösungstropfen

- Zweimal täglich für 12 Wochen (84 Tage) oder bis zum Verschwinden der Läsionen bei einer kutanen Teleangiektasie pro Patient angewendet.
Arzneimittel: Placebo-Kochsalztropfen
Zweimal täglich über 12 Wochen (84 Tage) oder bis zum Verschwinden der Läsionen angewendet, um 1 kutane Teleangiektasie pro Patient zu erreichen.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung im Läsionsbereich der behandelten Teleangiektasie.
Zeitfenster: 84 Tage
Veränderung der Läsionsfläche (im Vergleich zur Ausgangsmessung) der behandelten Teleangiektasie.
84 Tage

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Beschreibende Veränderungen in der Histopathologie bei Baseline-Läsionen im Vergleich zu behandelten Läsionen
Zeitfenster: 84 Tage
84 Tage
Angiogene Marker im Serum
Zeitfenster: 84 Tage
84 Tage
Stabilität des Bereichs unbehandelter Teleangiektasien über den Zeitraum von 84 Tagen
Zeitfenster: 84 Tage
84 Tage
Blutflussgeschwindigkeit und Volumenflussraten
Zeitfenster: 84 Tage
84 Tage

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Unity Health Toronto

Mitarbeiter

The Hospital for Sick Children
Sunnybrook Health Sciences Centre
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
University of California, San Francisco
University of Toronto
Toronto Metropolitan University

Ermittler

  • Hauptermittler: Marie E Faughnan, MD MSc FRCPC, Unity Health Toronto

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Mai 2013

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

30. August 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

30. August 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

14. Dezember 2012

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. Dezember 2012

Zuerst gepostet (Geschätzt)

18. Dezember 2012

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

21. September 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

24. August 2023

Zuletzt verifiziert

1. August 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • BVMC 6207
  • 2U54NS065705-06 (US NIH Stipendium/Vertrag)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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