Terapia Antiangiogênica Tópica para Telangiectasia em HHT: Prova de Conceito
A telangiectasia hemorrágica hereditária (THH) é uma condição vascular hereditária caracterizada pelo desenvolvimento de conexões anormais entre artérias e veias em todo o corpo, denominadas malformações vasculares. Esses vasos sanguíneos anormais são chamados de malformações arteriovenosas (MAV) se forem grandes e telangiectasias se forem pequenos. As telangiectasias se desenvolvem devido ao crescimento irregular dos vasos sanguíneos.
A terapia antiangiogênica, como o medicamento Apo-Timop, inibe o crescimento de novos vasos sanguíneos. Apo-Timop está incluído em uma classe de medicamentos chamada betabloqueadores. As terapias antiangiogênicas exercem seus efeitos benéficos de várias maneiras: desativando os agentes que ativam e promovem o crescimento celular ou bloqueando diretamente as células dos vasos sanguíneos em crescimento.
Os investigadores acreditam que a terapia antiangiogênica pode levar ao encolhimento da telangiectasia em pessoas com HHT. Os investigadores esperam que este estudo nos forneça uma prova deste conceito e possa levar ao desenvolvimento e estudo de terapias antiangiogênicas para ajudar a melhorar a vida de indivíduos com malformações vasculares.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um pequeno estudo de 10 pacientes do St. Michael's Hospital que têm HHT e pelo menos 5 telangiectasias típicas.
Pacientes que antecipam uma cirurgia de grande porte durante este estudo ou estão grávidas, amamentando ou tomando outro medicamento betabloqueador não podem se inscrever neste estudo.
Este estudo dura 12 semanas. Durante este tempo, os indivíduos aplicarão uma gota de Apo-timop 0,5% ou uma solução de placebo para 4 telangiectasias duas vezes ao dia.
A medicação ativa do estudo é chamada Apo-Timop e é uma solução líquida transparente armazenada em um frasco. Um conta-gotas é usado para aplicação.
- Apo-timop será aplicado em 3 telangiectasias e
- um placebo será aplicado a uma telangiectasia Um placebo é uma substância inativa, sem medicamento ativo, e tem a mesma aparência do medicamento real. Não há nenhum dano potencial de receber o placebo. É necessário usar um placebo para garantir que o efeito do Apo-timop possa ser determinado sem qualquer viés.
Os indivíduos receberão quatro frascos numerados para cada período de 28 dias, bem como uma foto que indica qual frasco será aplicado a qual telangiectasia.
Nem o sujeito nem a equipe de pesquisa saberão qual telangiectasia receberá o placebo.
Apo-timop, não faz parte do regime terapêutico padrão para HHT. É um medicamento aprovado pela Health Canada que é aplicado como um colírio, que demonstrou reduzir a pressão no olho e é comumente usado para glaucoma.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M5B 1W8
- St. Michael's Hospital
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico clínico ou genético definitivo de HHT
- Mutação ENG ou ALK1 conhecida (pessoal ou familiar)
- Idade>=18 anos
- Pelo menos 5 telangiectasias cutâneas típicas (redondas/ovóides, não aracniformes ou lineares) (tamanho variando de 2 a 5 mm) nas mãos (não incluindo lesões nas articulações interfalângicas) ou face
Critério de exclusão:
- Contraindicação ao betabloqueador sistêmico (asma grave, DPOC grave, bradicardia sinusal, bloqueio AV de 2º ou 3º grau, insuficiência cardíaca evidente, hipotensão, alergia/intolerância/hipersensibilidade ao timolol)
- Tratamento atual com betabloqueador sistêmico
- Participação atual em outro ensaio terapêutico para HHT
- Gravidez atual ou amamentação.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Comparador Ativo: Maleato de timolol tópico
Medicamento: • Maleato de timolol tópico 0,5% gotas
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Outros nomes:
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Comparador de Placebo: Placebo
placebo gotas salinas -Aplicado duas vezes ao dia por 12 semanas (84 dias) ou até o desaparecimento das lesões a uma telangiectasias cutâneas por paciente. |
Aplicado duas vezes ao dia durante 12 semanas (84 dias) ou até o desaparecimento das lesões a 1 telangiectasia cutânea por paciente.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração na área da lesão da telangiectasia tratada.
Prazo: 84 dias
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Alteração na área da lesão (em comparação com a medição inicial) da telangiectasia tratada.
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84 dias
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Mudanças descritivas na histopatologia em lesões basais versus lesões tratadas
Prazo: 84 dias
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84 dias
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Marcadores angiogênicos séricos
Prazo: 84 dias
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84 dias
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Estabilidade da área de telangiectasias não tratadas durante o período de 84 dias
Prazo: 84 dias
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84 dias
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Velocidade do fluxo sanguíneo e taxas de fluxo de volume
Prazo: 84 dias
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84 dias
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Marie E Faughnan, MD MSc FRCPC, Unity Health Toronto
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimado)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças cardiovasculares
- Doenças Vasculares
- Anomalias congénitas
- Doenças Hematológicas
- Distúrbios hemorrágicos
- Distúrbios hemostáticos
- Anormalidades cardiovasculares
- Malformações Vasculares
- Telangiectasia
- Telangiectasia Hemorrágica Hereditária
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Beta-antagonistas adrenérgicos
- Antagonistas Adrenérgicos
- Agentes Adrenérgicos
- Agentes Neurotransmissores
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes Antiarrítmicos
- Anti-hipertensivos
- Inibidores Enzimáticos
- Timolol
- Ácido maleico
Outros números de identificação do estudo
- BVMC 6207
- 2U54NS065705-06 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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