Terapia antiangiogénica tópica para telangiectasia en HHT: prueba de concepto
La telangiectasia hemorrágica hereditaria (HHT, por sus siglas en inglés) es una afección vascular hereditaria caracterizada por el desarrollo de conexiones anormales entre las arterias y las venas en todo el cuerpo, llamadas malformaciones vasculares. Estos vasos sanguíneos anormales se denominan malformaciones arteriovenosas (MAV) si son grandes y telangiectasias si son pequeños. Las telangiectasias se desarrollan debido al crecimiento irregular de los vasos sanguíneos.
La terapia antiangiogénica, como el fármaco Apo-Timop, frena el crecimiento de nuevos vasos sanguíneos. Apo-Timop se incluye en una clase de medicamentos llamados betabloqueantes. Las terapias antiangiogénicas ejercen sus efectos beneficiosos de varias maneras: desactivando los agentes que activan y promueven el crecimiento celular, o bloqueando directamente las células de los vasos sanguíneos en crecimiento.
Los investigadores creen que la terapia antiangiogénica puede conducir a la reducción de la telangiectasia en personas con HHT. Los investigadores esperan que este estudio nos brinde una prueba de este concepto y pueda conducir al desarrollo y estudio de terapias antiangiogénicas para ayudar a mejorar la vida de las personas con malformaciones vasculares.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un pequeño estudio de 10 pacientes del St. Michael's Hospital que tienen HHT y al menos 5 telangiectasias típicas.
Los pacientes que anticipan una cirugía mayor durante este estudio o que están embarazadas, amamantando o tomando otros medicamentos betabloqueantes no pueden inscribirse en este estudio.
Este estudio tiene una duración de 12 semanas. Durante este tiempo, los sujetos aplicarán una gota de Apo-timop al 0,5 % o una solución de placebo a 4 telangiectasias dos veces al día.
El medicamento activo del estudio se llama Apo-Timop y es una solución líquida transparente almacenada en un frasco. Se utiliza un cuentagotas para la aplicación.
- Apo-timop se aplicará en 3 telangiectasias y
- se aplicará un placebo a una telangiectasia. Un placebo es una sustancia inactiva, sin medicamento activo, y tiene el mismo aspecto que el medicamento real. No hay daño potencial de recibir el placebo. Es necesario utilizar un placebo para asegurarse de que el efecto de Apo-timop pueda determinarse sin ningún sesgo.
Los sujetos recibirán cuatro frascos numerados por cada período de 28 días, así como una fotografía que indica qué frasco se aplicará a qué telangiectasia.
Ni el sujeto ni el personal de investigación sabrán qué telangiectasia recibirá el placebo.
Apo-timop, no es parte del régimen terapéutico estándar para HHT. Es un medicamento aprobado por Health Canada que se aplica como gotas para los ojos, que se ha demostrado que reduce la presión en el ojo y se usa comúnmente para el glaucoma.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canadá, M5B 1W8
- St. Michael's Hospital
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico clínico o genético definitivo de HHT
- Mutación conocida de ENG o ALK1 (personal o familiar)
- Edad>=18 años
- Al menos 5 telangiectasias cutáneas típicas (redondas/ovoides, no en forma de araña o lineales) (rango de tamaño de 2 a 5 mm) en las manos (sin incluir lesiones en las articulaciones interfalángicas) o la cara
Criterio de exclusión:
- Contraindicación para betabloqueantes sistémicos (asma grave, EPOC grave, bradicardia sinusal, bloqueo AV de segundo o tercer grado, insuficiencia cardíaca manifiesta, hipotensión, alergia/intolerancia/hipersensibilidad al timolol)
- Tratamiento actual con betabloqueante sistémico
- Participación actual en otro ensayo terapéutico para HHT
- Embarazo o lactancia actual.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Comparador activo: Maleato de timolol tópico
Fármaco: • Maleato de timolol tópico, gotas al 0,5 %
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Otros nombres:
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Comparador de placebos: Placebo
gotas salinas placebo -Aplicar dos veces al día durante 12 semanas (84 días) o hasta la desaparición de las lesiones a una telangiectasia cutánea por paciente. |
Aplicado dos veces al día durante 12 semanas (84 días) o hasta la desaparición de las lesiones a 1 telangiectasias cutáneas por paciente.
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Cambio en el área de la lesión de la telangiectasia tratada.
Periodo de tiempo: 84 días
|
Cambio en el área de la lesión (en comparación con la medición inicial) de la telangiectasia tratada.
|
84 días
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Cambios descriptivos en la histopatología en las lesiones basales frente a las tratadas
Periodo de tiempo: 84 días
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84 días
|
|
Marcadores angiogénicos séricos
Periodo de tiempo: 84 días
|
84 días
|
|
Estabilidad del área de telangiectasias no tratadas durante el período de 84 días
Periodo de tiempo: 84 días
|
84 días
|
|
Velocidad del flujo sanguíneo y tasas de flujo volumétrico
Periodo de tiempo: 84 días
|
84 días
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Marie E Faughnan, MD MSc FRCPC, Unity Health Toronto
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimado)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades cardiovasculares
- Enfermedades Vasculares
- Anomalías congénitas
- Enfermedades hematológicas
- Trastornos hemorrágicos
- Trastornos hemostáticos
- Anomalías cardiovasculares
- Malformaciones Vasculares
- Telangiectasias
- Telangiectasia Hemorrágica Hereditaria
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Beta-antagonistas adrenérgicos
- Antagonistas adrenérgicos
- Agentes adrenérgicos
- Agentes neurotransmisores
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes antiarrítmicos
- Agentes antihipertensivos
- Inhibidores de enzimas
- Timolol
- Ácido maleico
Otros números de identificación del estudio
- BVMC 6207
- 2U54NS065705-06 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
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Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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