Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Miejscowa terapia antyangiogenna dla teleangiektazji w HHT: dowód koncepcji

24 sierpnia 2023 zaktualizowane przez: Unity Health Toronto

Dziedziczna krwotoczna teleangiektazja (HHT) to dziedziczna choroba naczyniowa charakteryzująca się rozwojem nieprawidłowych połączeń między tętnicami i żyłami w całym ciele, zwanych malformacjami naczyniowymi. Te nieprawidłowe naczynia krwionośne nazywane są malformacjami tętniczo-żylnymi (AVM), jeśli są duże, i teleangiektazjami, jeśli są małe. Teleangiektazje rozwijają się z powodu nieregularnego wzrostu naczyń krwionośnych.

Terapia antyangiogenna, taka jak lek Apo-Timop, hamuje wzrost nowych naczyń krwionośnych. Apo-Timop należy do grupy leków zwanych beta-blokerami. Terapie antyangiogenne wywierają korzystny wpływ na wiele sposobów: poprzez unieruchomienie czynników aktywujących i promujących wzrost komórek lub poprzez bezpośrednie blokowanie wzrostu komórek naczyń krwionośnych.

Badacze uważają, że terapia antyangiogenna może prowadzić do zmniejszenia teleangiektazji u osób z HHT. Badacze mają nadzieję, że to badanie dostarczy nam dowodów na słuszność tej koncepcji i może doprowadzić do opracowania i zbadania terapii antyangiogennych, które pomogą poprawić jakość życia osób z malformacjami naczyniowymi.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to małe badanie 10 pacjentów ze szpitala św. Michała, którzy mają HHT i co najmniej 5 typowych teleangiektazji.

Pacjenci, którzy spodziewają się poważnego zabiegu chirurgicznego podczas tego badania lub są w ciąży, karmią piersią lub przyjmują inne leki beta-adrenolityczne, nie mogą zostać włączeni do tego badania.

To badanie trwa 12 tygodni. W tym czasie badani będą aplikować kroplę Apo-timop 0,5% lub roztwór placebo na 4 teleangiektazje dwa razy dziennie.

Aktywny badany lek nosi nazwę Apo-Timop i jest klarownym płynnym roztworem przechowywanym w butelce. Do aplikacji służy zakraplacz do oczu.

  • Apo-timop zostanie zastosowany na 3 teleangiektazje i
  • placebo zostanie zastosowane na jedną teleangiektazję. Placebo jest substancją nieaktywną, nie zawiera aktywnego leku i wygląda tak samo jak prawdziwy lek. Nie ma potencjalnej szkody związanej z otrzymaniem placebo. Konieczne jest zastosowanie placebo, aby mieć pewność, że działanie preparatu Apo-timop można określić bez żadnych odchyleń.

Badani otrzymają cztery ponumerowane butelki na każdy 28-dniowy okres, jak również zdjęcie, które wskazuje, która butelka ma być zastosowana do której teleangiektazji.

Ani badany, ani personel badawczy nie będą wiedzieć, które teleangiektazje otrzymają placebo.

Apo-timop nie jest częścią standardowego schematu leczenia HHT. Jest to lek zatwierdzony przez Health Canada, który jest stosowany w postaci kropli do oczu, który, jak wykazano, zmniejsza ciśnienie w oku i jest powszechnie stosowany w leczeniu jaskry.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

5

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5B 1W8
        • St. Michael's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Zdecydowana kliniczna lub genetyczna diagnoza HHT
  2. Znana mutacja ENG lub ALK1 (osobista lub rodzinna)
  3. Wiek>=18 lat
  4. Co najmniej 5 typowych (okrągłych/jajowatych, nie pajęczych lub liniowych) skórnych teleangiektazji (zakres wielkości 2-5 mm) na dłoniach (nie licząc zmian w stawach międzypaliczkowych) lub twarzy

Kryteria wyłączenia:

  1. Przeciwwskazania do ogólnoustrojowego beta-blokera (ciężka astma, ciężka POChP, bradykardia zatokowa, blok przedsionkowo-komorowy II lub III stopnia, jawna niewydolność serca, niedociśnienie, alergia/nietolerancja/nadwrażliwość na tymolol)
  2. Obecne leczenie ogólnoustrojowym beta-blokerem
  3. Bieżący udział w innym badaniu terapeutycznym dotyczącym HHT
  4. Obecna ciąża lub karmienie piersią.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: Maleinian tymololu do stosowania miejscowego

Lek: • Maleinian tymololu do stosowania miejscowego 0,5% krople

  • Maleinian tymololu do stosowania miejscowego 0,5% krople
  • Stosować 2 razy dziennie przez 12 tygodni (84 dni) lub do ustąpienia zmian
  • Krople badawcze zostaną zastosowane na 3 skórne teleangiektazje na pacjenta (telangiektazja na pacjenta).
Lek: Miejscowo maleinian tymololu
  • Miejscowo maleinian tymololu 0,5% w kroplach
  • Stosować dwa razy dziennie przez 12 tygodni (84 dni) lub do czasu ustąpienia zmian chorobowych
  • Badane krople zostaną nałożone na 3 teleangiektazje skórne na pacjenta
Inne nazwy:
  • Maleinian tymololu do stosowania miejscowego 0,5% krople
Komparator placebo: Placebo

krople soli placebo

- Stosować dwa razy dziennie przez 12 tygodni (84 dni) lub do zaniku zmian chorobowych w jednej skórnej teleangiektazji na pacjenta.
Lek: krople soli fizjologicznej placebo
Stosować dwa razy dziennie przez 12 tygodni (84 dni) lub do czasu ustąpienia zmian chorobowych w postaci 1 teleangiektazji skórnej na pacjenta.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana obszaru uszkodzenia leczonych teleangiektazji.
Ramy czasowe: 84 dni
Zmiana obszaru zmiany (w porównaniu z pomiarem wyjściowym) leczonych teleangiektazji.
84 dni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Opisowe zmiany w histopatologii w zmianach wyjściowych i leczonych
Ramy czasowe: 84 dni
84 dni
Markery angiogenne w surowicy
Ramy czasowe: 84 dni
84 dni
Stabilność obszaru nieleczonych teleangiektazji w okresie 84 dni
Ramy czasowe: 84 dni
84 dni
Prędkość przepływu krwi i natężenie przepływu objętościowego
Ramy czasowe: 84 dni
84 dni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Unity Health Toronto

Współpracownicy

The Hospital for Sick Children
Sunnybrook Health Sciences Centre
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
University of California, San Francisco
University of Toronto
Toronto Metropolitan University

Śledczy

  • Główny śledczy: Marie E Faughnan, MD MSc FRCPC, Unity Health Toronto

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 maja 2013

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

30 sierpnia 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

30 sierpnia 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

14 grudnia 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 grudnia 2012

Pierwszy wysłany (Szacowany)

18 grudnia 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

21 września 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

24 sierpnia 2023

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • BVMC 6207
  • 2U54NS065705-06 (Grant/umowa NIH USA)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Miejscowo maleinian tymololu

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Gabon

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj