- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Klinisk prövning NCT01752049
Topisk anti-angiogen terapi för telangiektasi vid HHT: Proof of Concept
Ärftlig hemorragisk telangiektasi (HHT) är ett ärftligt vaskulärt tillstånd som kännetecknas av utvecklingen av onormala kopplingar mellan artärer och vener i hela kroppen, så kallade vaskulära missbildningar. Dessa onormala blodkärl kallas arteriovenösa missbildningar (AVM) om de är stora och telangiektasier om de är små. Telangiektasier utvecklas på grund av oregelbunden tillväxt av blodkärl.
Anti-angiogen terapi, som läkemedlet Apo-Timop, bromsar tillväxten av nya blodkärl. Apo-Timop ingår i en klass av läkemedel som kallas betablockerare. Antiangiogena terapier utövar sina fördelaktiga effekter på ett antal sätt: genom att inaktivera de medel som aktiverar och främjar celltillväxt, eller genom att direkt blockera de växande blodkärlscellerna.
Utredarna tror att anti-angiogen terapi kan leda till att telangiektasi minskar hos personer med HHT. Utredarna hoppas att denna studie kommer att ge oss bevis på detta koncept och kan leda till utveckling och studier av anti-angiogena terapier för att förbättra livet för individer med vaskulära missbildningar.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en liten studie av 10 patienter från St. Michael's Hospital som har HHT och minst 5 typiska telangiektasier.
Patienter som förväntar sig en större operation under denna studie eller är gravida, ammar eller använder andra betablockerare kanske inte deltar i denna studie.
Denna studie pågår i 12 veckor. Under denna tid kommer försökspersonerna att applicera en droppe av antingen Apo-timop 0,5 % eller en placebolösning på 4 telangiektasier två gånger dagligen.
Den aktiva studiemedicinen kallas Apo-Timop och är en klar flytande lösning som förvaras i en flaska. En pipett används för applicering.
- Apo-timop kommer att appliceras på 3 telangiektasier och
- en placebo kommer att appliceras på en telangiektasi. En placebo är en inaktiv substans, utan aktiv medicin i sig, och den ser likadan ut som den riktiga medicinen. Det finns ingen potentiell skada av att få placebo. Det är nödvändigt att använda placebo för att säkerställa att effekten av Apo-timop kan bestämmas utan någon fördom.
Försökspersonerna kommer att få fyra numrerade flaskor för varje 28-dagarsperiod samt ett foto som anger vilken flaska som ska appliceras på vilken telangiectasia.
Varken försökspersonen eller forskarpersonalen kommer att veta vilken telangiektasi som kommer att få placebo.
Apo-timop, är inte en del av standardbehandlingsregimen för HHT. Det är ett Health Canada-godkänt läkemedel som appliceras som en ögondroppe, som har visat sig minska trycket i ögat och som ofta används för glaukom.
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Fas 2
- Fas 1
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5B 1W8
- St. Michael's Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Definitiv klinisk eller genetisk diagnos av HHT
- Känd ENG- eller ALK1-mutation (personlig eller familjär)
- Ålder>=18 år
- Minst 5 typiska (runda/äggformade, inte spindel- eller linjära) kutan telangiektasier (storleksintervall 2-5 mm) på händer (inte inklusive lesioner på över interfalangeala leder) eller ansikte
Exklusions kriterier:
- Kontraindikation för systemisk betablockerare (svår astma, svår KOL, sinusbradykardi, 2:a eller 3:e gradens AV-block, uppenbar hjärtsvikt, hypotoni, allergi/intolerans/överkänslighet mot timolol)
- Nuvarande behandling med systemisk betablockerare
- Nuvarande deltagande i annan terapeutisk prövning för HHT
- Pågående graviditet eller amning.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Aktiv komparator: Aktuellt timololmaleat
Läkemedel: • Topikalt timololmaleat 0,5 % droppar
|
Andra namn:
|
Placebo-jämförare: Placebo
placebo saltlösning droppar -Appliceras två gånger dagligen i 12 veckor (84 dagar) eller tills lesionerna försvinner på en kutan telangiektas per patient. |
Appliceras två gånger dagligen i 12 veckor (84 dagar) eller tills lesionerna försvinner till 1 kutana telangiektasier per patient.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
---|---|---|
Förändring i lesionsområdet för behandlad telangiektasi.
Tidsram: 84 dagar
|
Förändring i lesionsområdet (jämfört med baslinjemätning) av behandlad telangiektasi.
|
84 dagar
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
---|---|
Beskrivande förändringar i histopatologi i baslinje vs behandlade lesioner
Tidsram: 84 dagar
|
84 dagar
|
Serum angiogena markörer
Tidsram: 84 dagar
|
84 dagar
|
Stabilitet för området med obehandlade telangiektasier under 84-dagarsperioden
Tidsram: 84 dagar
|
84 dagar
|
Blodflödeshastighet och volymflöde
Tidsram: 84 dagar
|
84 dagar
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Marie E Faughnan, MD MSc FRCPC, Unity Health Toronto
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Beräknad)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Hjärt-kärlsjukdomar
- Kärlsjukdomar
- Medfödda abnormiteter
- Hematologiska sjukdomar
- Hemorragiska störningar
- Hemostatiska störningar
- Kardiovaskulära avvikelser
- Vaskulära missbildningar
- Telangiektas
- Telangiectasia, ärftlig hemorragisk
- Läkemedels fysiologiska effekter
- Adrenerga beta-antagonister
- Adrenerga antagonister
- Adrenerga medel
- Neurotransmittormedel
- Molekylära mekanismer för farmakologisk verkan
- Medel mot arytmi
- Antihypertensiva medel
- Enzyminhibitorer
- Timolol
- Maleinsyra
Andra studie-ID-nummer
- BVMC 6207
- 2U54NS065705-06 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på Ärftlig hemorragisk telangiektasi
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS); Therapeutics...AvslutadGNE Myopati | Hereditary Inclusion Body Myopathy (HIBM)Förenta staterna
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAvslutadHereditary Inclusion Body Myopathy (HIBM)Förenta staterna
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAvslutadGNE Myopati | Hereditary Inclusion Body Myopathy (HIBM)Förenta staterna, Israel
-
NobelpharmaAvslutadGNE Myopati | Nonakas sjukdom | Distal myopati med kantade vakuoler (DMRV) | Hereditary Inclusion Body Myopathy (hIBM)Japan
Kliniska prövningar på Aktuellt timololmaleat
-
Fraser HealthIndragenIschemisk optisk neuropati | Optisk neuropati, ischemisk | Främre ischemisk optisk neuropati | Optisk neuropati, främre ischemiskKanada
-
National Institute of Diabetes and Digestive and...Yale UniversityAvslutadLevercirros | Esofagus och magvaricer | Portal hypertoniFörenta staterna, Spanien, Storbritannien
-
VA Northern California Health Care SystemAvslutadGlaukom, öppen vinkel | Kroniska sårFörenta staterna
-
Qlaris Bio, Inc.AvslutadPrimär glaukom med öppen vinkel | Okulär hypertoniFörenta staterna
-
Maruho Co., Ltd.Avslutad
-
Maruho Co., Ltd.AvslutadAcne vulgarisFörenta staterna
-
Alcon ResearchAvslutadEffekt och tolerabilitet av AZARGA® som ersättningsterapi hos patienter på COMBIGAN®-terapi i KanadaOkulär hypertoni | Glaukom | Öppenvinkelglaukom
-
Amazentis SAPrinceton Research CorporationAvslutadIrriterande/irriterande | SensibiliseringStorbritannien
-
Center for Innovation and Research OrganizationUpphängd