Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Topisk anti-angiogen terapi för telangiektasi vid HHT: Proof of Concept

24 augusti 2023 uppdaterad av: Unity Health Toronto

Ärftlig hemorragisk telangiektasi (HHT) är ett ärftligt vaskulärt tillstånd som kännetecknas av utvecklingen av onormala kopplingar mellan artärer och vener i hela kroppen, så kallade vaskulära missbildningar. Dessa onormala blodkärl kallas arteriovenösa missbildningar (AVM) om de är stora och telangiektasier om de är små. Telangiektasier utvecklas på grund av oregelbunden tillväxt av blodkärl.

Anti-angiogen terapi, som läkemedlet Apo-Timop, bromsar tillväxten av nya blodkärl. Apo-Timop ingår i en klass av läkemedel som kallas betablockerare. Antiangiogena terapier utövar sina fördelaktiga effekter på ett antal sätt: genom att inaktivera de medel som aktiverar och främjar celltillväxt, eller genom att direkt blockera de växande blodkärlscellerna.

Utredarna tror att anti-angiogen terapi kan leda till att telangiektasi minskar hos personer med HHT. Utredarna hoppas att denna studie kommer att ge oss bevis på detta koncept och kan leda till utveckling och studier av anti-angiogena terapier för att förbättra livet för individer med vaskulära missbildningar.

Studieöversikt

Detaljerad beskrivning

Detta är en liten studie av 10 patienter från St. Michael's Hospital som har HHT och minst 5 typiska telangiektasier.

Patienter som förväntar sig en större operation under denna studie eller är gravida, ammar eller använder andra betablockerare kanske inte deltar i denna studie.

Denna studie pågår i 12 veckor. Under denna tid kommer försökspersonerna att applicera en droppe av antingen Apo-timop 0,5 % eller en placebolösning på 4 telangiektasier två gånger dagligen.

Den aktiva studiemedicinen kallas Apo-Timop och är en klar flytande lösning som förvaras i en flaska. En pipett används för applicering.

  • Apo-timop kommer att appliceras på 3 telangiektasier och
  • en placebo kommer att appliceras på en telangiektasi. En placebo är en inaktiv substans, utan aktiv medicin i sig, och den ser likadan ut som den riktiga medicinen. Det finns ingen potentiell skada av att få placebo. Det är nödvändigt att använda placebo för att säkerställa att effekten av Apo-timop kan bestämmas utan någon fördom.

Försökspersonerna kommer att få fyra numrerade flaskor för varje 28-dagarsperiod samt ett foto som anger vilken flaska som ska appliceras på vilken telangiectasia.

Varken försökspersonen eller forskarpersonalen kommer att veta vilken telangiektasi som kommer att få placebo.

Apo-timop, är inte en del av standardbehandlingsregimen för HHT. Det är ett Health Canada-godkänt läkemedel som appliceras som en ögondroppe, som har visat sig minska trycket i ögat och som ofta används för glaukom.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

5

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5B 1W8
        • St. Michael's Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Definitiv klinisk eller genetisk diagnos av HHT
  2. Känd ENG- eller ALK1-mutation (personlig eller familjär)
  3. Ålder>=18 år
  4. Minst 5 typiska (runda/äggformade, inte spindel- eller linjära) kutan telangiektasier (storleksintervall 2-5 mm) på händer (inte inklusive lesioner på över interfalangeala leder) eller ansikte

Exklusions kriterier:

  1. Kontraindikation för systemisk betablockerare (svår astma, svår KOL, sinusbradykardi, 2:a eller 3:e gradens AV-block, uppenbar hjärtsvikt, hypotoni, allergi/intolerans/överkänslighet mot timolol)
  2. Nuvarande behandling med systemisk betablockerare
  3. Nuvarande deltagande i annan terapeutisk prövning för HHT
  4. Pågående graviditet eller amning.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Aktuellt timololmaleat

Läkemedel: • Topikalt timololmaleat 0,5 % droppar

  • Topikalt timololmaleat 0,5% droppar
  • Appliceras två gånger dagligen i 12 veckor (84 dagar) eller tills lesionerna försvinner
  • Studiedroppar kommer att appliceras på 3 kutana telangiektasier per patient telangiektasier per patient).
  • Topikalt timololmaleat 0,5% droppar
  • Appliceras två gånger dagligen i 12 veckor (84 dagar) eller tills lesionerna försvinner
  • Studiedroppar kommer att appliceras på 3 kutana telangiektasier per patient
Andra namn:
  • Topikalt timololmaleat 0,5% droppar
Placebo-jämförare: Placebo

placebo saltlösning droppar

-Appliceras två gånger dagligen i 12 veckor (84 dagar) eller tills lesionerna försvinner på en kutan telangiektas per patient.

Appliceras två gånger dagligen i 12 veckor (84 dagar) eller tills lesionerna försvinner till 1 kutana telangiektasier per patient.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i lesionsområdet för behandlad telangiektasi.
Tidsram: 84 dagar
Förändring i lesionsområdet (jämfört med baslinjemätning) av behandlad telangiektasi.
84 dagar

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Beskrivande förändringar i histopatologi i baslinje vs behandlade lesioner
Tidsram: 84 dagar
84 dagar
Serum angiogena markörer
Tidsram: 84 dagar
84 dagar
Stabilitet för området med obehandlade telangiektasier under 84-dagarsperioden
Tidsram: 84 dagar
84 dagar
Blodflödeshastighet och volymflöde
Tidsram: 84 dagar
84 dagar

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 maj 2013

Primärt slutförande (Faktisk)

30 augusti 2019

Avslutad studie (Faktisk)

30 augusti 2019

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

14 december 2012

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

17 december 2012

Första postat (Beräknad)

18 december 2012

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

21 september 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

24 augusti 2023

Senast verifierad

1 augusti 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Ärftlig hemorragisk telangiektasi

Kliniska prövningar på Aktuellt timololmaleat

3
Prenumerera