Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Paikallinen antiangiogeeninen hoito telangiektasiaan HHT:ssä: käsitteen todiste

torstai 24. elokuuta 2023 päivittänyt: Unity Health Toronto

Perinnöllinen hemorraginen telangiektasia (HHT) on perinnöllinen verisuonisairaus, jolle on tunnusomaista epänormaalien valtimoiden ja suonien välisten yhteyksien kehittyminen koko kehossa, joita kutsutaan verisuonten epämuodostumiksi. Näitä epänormaaleja verisuonia kutsutaan arteriovenoosisiksi epämuodostumiksi (AVM), jos ne ovat suuria, ja telangiektasiaksi, jos ne ovat pieniä. Telangiektasiat kehittyvät verisuonten epäsäännöllisen kasvun vuoksi.

Antiangiogeeninen hoito, kuten lääke Apo-Timop, hillitsee uusien verisuonten kasvua. Apo-Timop sisältyy beetasalpaajiksi kutsuttujen lääkkeiden luokkaan. Antiangiogeeniset hoidot tuovat hyödyllisiä vaikutuksiaan useilla tavoilla: poistamalla käytöstä solujen kasvua aktivoivat ja edistävät aineet tai estämällä suoraan kasvavia verisuonisoluja.

Tutkijat uskovat, että antiangiogeeninen hoito voi johtaa telangiektasiaan kutistumiseen ihmisillä, joilla on HHT. Tutkijat toivovat, että tämä tutkimus antaa meille todisteita tästä käsitteestä ja saattaa johtaa antiangiogeenisten hoitojen kehittämiseen ja tutkimukseen, joka auttaa parantamaan sellaisten henkilöiden elämää, joilla on verisuonten epämuodostumia.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on pieni tutkimus 10 potilaalle St. Michael's Hospitalista, joilla on HHT ja vähintään 5 tyypillistä telangiektasiaa.

Potilaat, jotka odottavat suurta leikkausta tämän tutkimuksen aikana tai ovat raskaana, imettävät tai käyttävät muita beetasalpaajia, eivät voi ilmoittautua tähän tutkimukseen.

Tämä tutkimus kestää 12 viikkoa. Tänä aikana koehenkilöt levittävät tippa joko Apo-timop 0,5 % tai lumelääkeliuosta 4 telangiektasiaan kahdesti päivässä.

Aktiivinen tutkimuslääke on nimeltään Apo-Timop ja on kirkas nestemäinen liuos, joka säilytetään pullossa. Levittämiseen käytetään silmätippaa.

  • Apo-timoppia käytetään 3 telangiektasiaan ja
  • lumelääkettä käytetään yhteen telangiektasiaan. Plasebo on inaktiivinen aine, jossa ei ole aktiivista lääkettä, ja se näyttää samalta kuin oikea lääke. Plasebon saamisesta ei ole mahdollista haittaa. On tarpeen käyttää lumelääkettä sen varmistamiseksi, että Apo-timopin vaikutus voidaan määrittää ilman harhaa.

Koehenkilöt saavat neljä numeroitua pulloa 28 päivän jaksoa kohden sekä valokuvan, josta käy ilmi, mikä pullo mihinkin telangiektasiaan kiinnitetään.

Tutkittava tai tutkimushenkilöstö ei tiedä, mikä telangiektasia saa lumelääkettä.

Apo-timop ei ole osa HHT:n standardihoito-ohjelmaa. Se on Health Canadan hyväksymä lääke, jota käytetään silmätippana ja jonka on osoitettu alentavan silmänpainetta ja jota käytetään yleisesti glaukooman hoitoon.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

5

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5B 1W8
        • St. Michael's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Varma kliininen tai geneettinen HHT-diagnoosi
  2. Tunnettu ENG- tai ALK1-mutaatio (henkilökohtainen tai perheellinen)
  3. Ikä>=18 vuotta
  4. Vähintään 5 tyypillistä (pyöreä/munamainen, ei hämähäkki tai lineaarinen) ihon telangiektasia (kokoalue 2–5 mm) käsissä (ei sisällä vaurioita falangien välisissä nivelissä) tai kasvoissa

Poissulkemiskriteerit:

  1. Systeemisen beetasalpaajan vasta-aihe (vaikea astma, vaikea COPD, sinusbradykardia, 2. tai 3. asteen AV-katkos, selvä sydämen vajaatoiminta, hypotensio, allergia/intoleranssi/yliherkkyys timololille)
  2. Nykyinen hoito systeemisellä beetasalpaajalla
  3. Osallistuminen muihin HHT:n terapeuttisiin tutkimuksiin
  4. Nykyinen raskaus tai imetys.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: Paikallinen timololimaleaatti

Lääke: • Paikallinen timololimaleaatti 0,5 % tippoja

  • Paikallinen timololimaleaatti 0,5% tippoja
  • Levitetään kahdesti päivässä 12 viikon (84 päivän) ajan tai kunnes vauriot häviävät
  • Tutkimustipat levitetään 3 ihon telangiektasiaan potilasta kohti per potilas).
  • Paikallinen timololimaleaatti 0,5% tippoja
  • Levitetään kahdesti päivässä 12 viikon (84 päivän) ajan tai kunnes vauriot häviävät
  • Tutkimustipat annetaan kolmeen ihon telangiektasiaan potilasta kohden
Muut nimet:
  • Paikallinen timololimaleaatti 0,5% tippoja
Placebo Comparator: Plasebo

plasebo suolaliuostipat

-Levitetään kahdesti päivässä 12 viikon (84 päivän) ajan tai kunnes leesiot häviävät yhdestä ihon telangiektasiasta potilasta kohti.

Levitetään kahdesti päivässä 12 viikon (84 päivän) ajan tai kunnes leesiot häviävät 1 ihon telangiektasiaan potilasta kohti.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos hoidetun telangiektasian vaurioalueella.
Aikaikkuna: 84 päivää
Muutos leesion alueella (verrattuna lähtötilanteen mittaukseen) hoidetussa telangiektasiassa.
84 päivää

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Kuvailevat muutokset histopatologiassa lähtötilanteessa vs. hoidetut leesiot
Aikaikkuna: 84 päivää
84 päivää
Seerumin angiogeeniset markkerit
Aikaikkuna: 84 päivää
84 päivää
Hoitamattoman telangiektasia-alueen vakaus 84 päivän ajan
Aikaikkuna: 84 päivää
84 päivää
Veren virtausnopeus ja tilavuusvirtausnopeudet
Aikaikkuna: 84 päivää
84 päivää

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Keskiviikko 1. toukokuuta 2013

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 30. elokuuta 2019

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 30. elokuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 14. joulukuuta 2012

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 17. joulukuuta 2012

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Tiistai 18. joulukuuta 2012

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 21. syyskuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 24. elokuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. elokuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Paikallinen timololimaleaatti

3
Tilaa