- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT01752049
Paikallinen antiangiogeeninen hoito telangiektasiaan HHT:ssä: käsitteen todiste
Perinnöllinen hemorraginen telangiektasia (HHT) on perinnöllinen verisuonisairaus, jolle on tunnusomaista epänormaalien valtimoiden ja suonien välisten yhteyksien kehittyminen koko kehossa, joita kutsutaan verisuonten epämuodostumiksi. Näitä epänormaaleja verisuonia kutsutaan arteriovenoosisiksi epämuodostumiksi (AVM), jos ne ovat suuria, ja telangiektasiaksi, jos ne ovat pieniä. Telangiektasiat kehittyvät verisuonten epäsäännöllisen kasvun vuoksi.
Antiangiogeeninen hoito, kuten lääke Apo-Timop, hillitsee uusien verisuonten kasvua. Apo-Timop sisältyy beetasalpaajiksi kutsuttujen lääkkeiden luokkaan. Antiangiogeeniset hoidot tuovat hyödyllisiä vaikutuksiaan useilla tavoilla: poistamalla käytöstä solujen kasvua aktivoivat ja edistävät aineet tai estämällä suoraan kasvavia verisuonisoluja.
Tutkijat uskovat, että antiangiogeeninen hoito voi johtaa telangiektasiaan kutistumiseen ihmisillä, joilla on HHT. Tutkijat toivovat, että tämä tutkimus antaa meille todisteita tästä käsitteestä ja saattaa johtaa antiangiogeenisten hoitojen kehittämiseen ja tutkimukseen, joka auttaa parantamaan sellaisten henkilöiden elämää, joilla on verisuonten epämuodostumia.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on pieni tutkimus 10 potilaalle St. Michael's Hospitalista, joilla on HHT ja vähintään 5 tyypillistä telangiektasiaa.
Potilaat, jotka odottavat suurta leikkausta tämän tutkimuksen aikana tai ovat raskaana, imettävät tai käyttävät muita beetasalpaajia, eivät voi ilmoittautua tähän tutkimukseen.
Tämä tutkimus kestää 12 viikkoa. Tänä aikana koehenkilöt levittävät tippa joko Apo-timop 0,5 % tai lumelääkeliuosta 4 telangiektasiaan kahdesti päivässä.
Aktiivinen tutkimuslääke on nimeltään Apo-Timop ja on kirkas nestemäinen liuos, joka säilytetään pullossa. Levittämiseen käytetään silmätippaa.
- Apo-timoppia käytetään 3 telangiektasiaan ja
- lumelääkettä käytetään yhteen telangiektasiaan. Plasebo on inaktiivinen aine, jossa ei ole aktiivista lääkettä, ja se näyttää samalta kuin oikea lääke. Plasebon saamisesta ei ole mahdollista haittaa. On tarpeen käyttää lumelääkettä sen varmistamiseksi, että Apo-timopin vaikutus voidaan määrittää ilman harhaa.
Koehenkilöt saavat neljä numeroitua pulloa 28 päivän jaksoa kohden sekä valokuvan, josta käy ilmi, mikä pullo mihinkin telangiektasiaan kiinnitetään.
Tutkittava tai tutkimushenkilöstö ei tiedä, mikä telangiektasia saa lumelääkettä.
Apo-timop ei ole osa HHT:n standardihoito-ohjelmaa. Se on Health Canadan hyväksymä lääke, jota käytetään silmätippana ja jonka on osoitettu alentavan silmänpainetta ja jota käytetään yleisesti glaukooman hoitoon.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5B 1W8
- St. Michael's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Varma kliininen tai geneettinen HHT-diagnoosi
- Tunnettu ENG- tai ALK1-mutaatio (henkilökohtainen tai perheellinen)
- Ikä>=18 vuotta
- Vähintään 5 tyypillistä (pyöreä/munamainen, ei hämähäkki tai lineaarinen) ihon telangiektasia (kokoalue 2–5 mm) käsissä (ei sisällä vaurioita falangien välisissä nivelissä) tai kasvoissa
Poissulkemiskriteerit:
- Systeemisen beetasalpaajan vasta-aihe (vaikea astma, vaikea COPD, sinusbradykardia, 2. tai 3. asteen AV-katkos, selvä sydämen vajaatoiminta, hypotensio, allergia/intoleranssi/yliherkkyys timololille)
- Nykyinen hoito systeemisellä beetasalpaajalla
- Osallistuminen muihin HHT:n terapeuttisiin tutkimuksiin
- Nykyinen raskaus tai imetys.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
---|---|
Active Comparator: Paikallinen timololimaleaatti
Lääke: • Paikallinen timololimaleaatti 0,5 % tippoja
|
Muut nimet:
|
Placebo Comparator: Plasebo
plasebo suolaliuostipat -Levitetään kahdesti päivässä 12 viikon (84 päivän) ajan tai kunnes leesiot häviävät yhdestä ihon telangiektasiasta potilasta kohti. |
Levitetään kahdesti päivässä 12 viikon (84 päivän) ajan tai kunnes leesiot häviävät 1 ihon telangiektasiaan potilasta kohti.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
---|---|---|
Muutos hoidetun telangiektasian vaurioalueella.
Aikaikkuna: 84 päivää
|
Muutos leesion alueella (verrattuna lähtötilanteen mittaukseen) hoidetussa telangiektasiassa.
|
84 päivää
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
---|---|
Kuvailevat muutokset histopatologiassa lähtötilanteessa vs. hoidetut leesiot
Aikaikkuna: 84 päivää
|
84 päivää
|
Seerumin angiogeeniset markkerit
Aikaikkuna: 84 päivää
|
84 päivää
|
Hoitamattoman telangiektasia-alueen vakaus 84 päivän ajan
Aikaikkuna: 84 päivää
|
84 päivää
|
Veren virtausnopeus ja tilavuusvirtausnopeudet
Aikaikkuna: 84 päivää
|
84 päivää
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Marie E Faughnan, MD MSc FRCPC, Unity Health Toronto
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Verisuonisairaudet
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Hematologiset sairaudet
- Hemorragiset häiriöt
- Hemostaattiset häiriöt
- Kardiovaskulaariset poikkeavuudet
- Verisuonten epämuodostumat
- Telangiektaasi
- Telangiektasia, perinnöllinen verenvuoto
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Adrenergiset beeta-antagonistit
- Adrenergiset antagonistit
- Adrenergiset aineet
- Neurotransmitterit
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Rytmihäiriötä estävät aineet
- Verenpainetta alentavat aineet
- Entsyymin estäjät
- Timolol
- Maleiinihappo
Muut tutkimustunnusnumerot
- BVMC 6207
- 2U54NS065705-06 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Paikallinen timololimaleaatti
-
Amazentis SAPrinceton Research CorporationValmisÄrsytys/Ärsyttävä | HerkistyminenYhdistynyt kuningaskunta
-
Center for Innovation and Research OrganizationKeskeytetty
-
3MUnited States Department of Defense; The University of Texas Health Science...Ei vielä rekrytointiaKirurginen haava | Kirurginen viilto | Haava | Traumaan liittyvä haava
-
Universidad de AntioquiaINNOVATION CORPORATION FOR THE DEVELOPMENT OF PRODUCTS FOR TROPICAL DISEASES... ja muut yhteistyökumppanitPeruutettu
-
Maruho Co., Ltd.Valmis
-
Alaa GamalRekrytointiLeikkauksen jälkeinen kurkkukipuEgypti
-
Hadassah Medical OrganizationValmisLuokan 1 välikalvon kyyneleetIsrael
-
Glaukos CorporationRekrytointiSilmän hypertensio | AvokulmaglaukoomaYhdysvallat