- ICH GCP
- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT01752049
Thérapie anti-angiogénique topique pour la télangiectasie dans le THH : preuve de concept
La télangiectasie hémorragique héréditaire (THH) est une affection vasculaire héréditaire caractérisée par le développement de connexions anormales entre les artères et les veines dans tout le corps, appelées malformations vasculaires. Ces vaisseaux sanguins anormaux sont appelés malformations artério-veineuses (MAV) s'ils sont gros et télangiectasies s'ils sont petits. Les télangiectasies se développent en raison de la croissance irrégulière des vaisseaux sanguins.
La thérapie anti-angiogénique, comme le médicament Apo-Timop, freine la croissance de nouveaux vaisseaux sanguins. Apo-Timop fait partie d'une classe de médicaments appelés bêta-bloquants. Les thérapies anti-angiogéniques exercent leurs effets bénéfiques de plusieurs façons : en désactivant les agents qui activent et favorisent la croissance cellulaire, ou en bloquant directement la croissance des cellules des vaisseaux sanguins.
Les chercheurs pensent que la thérapie anti-angiogénique peut entraîner une diminution de la télangiectasie chez les personnes atteintes de HHT. Les chercheurs espèrent que cette étude nous fournira la preuve de ce concept et pourrait conduire au développement et à l'étude de thérapies anti-angiogéniques pour aider à améliorer la vie des personnes atteintes de malformations vasculaires.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Il s'agit d'une petite étude de 10 patients de l'hôpital St. Michael qui ont un THH et au moins 5 télangiectasies typiques.
Les patients qui anticipent une intervention chirurgicale majeure au cours de cette étude ou qui sont enceintes, qui allaitent ou qui prennent d'autres médicaments bêta-bloquants ne peuvent pas s'inscrire à cette étude.
Cette étude dure 12 semaines. Pendant ce temps, les sujets appliqueront une goutte d'Apo-timop 0,5 % ou une solution placebo sur 4 télangiectasies deux fois par jour.
Le médicament actif à l'étude s'appelle Apo-Timop et est une solution liquide claire stockée dans une bouteille. Un compte-gouttes est utilisé pour l'application.
- Apo-timop sera appliqué sur 3 télangiectasies et
- un placebo sera appliqué à une télangiectasie Un placebo est une substance inactive, sans médicament actif, et il ressemble au vrai médicament. Il n'y a aucun danger potentiel à recevoir le placebo. Il est nécessaire d'utiliser un placebo pour s'assurer que l'effet d'Apo-timop peut être déterminé sans aucun biais.
Les sujets recevront quatre flacons numérotés pour chaque période de 28 jours ainsi qu'une photo indiquant quel flacon doit être appliqué sur quelle télangiectasie.
Ni le sujet ni le personnel de recherche ne sauront quelle télangiectasie recevra le placebo.
Apo-timop ne fait pas partie du schéma thérapeutique standard du THH. Il s'agit d'un médicament approuvé par Santé Canada qui s'applique sous forme de gouttes ophtalmiques, qui réduit la pression dans l'œil et qui est couramment utilisé pour le glaucome.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 2
- La phase 1
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5B 1W8
- St. Michael's Hospital
-
-
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration:
- Diagnostic clinique ou génétique définitif du THH
- Mutation ENG ou ALK1 connue (personnelle ou familiale)
- Âge>=18 ans
- Au moins 5 télangiectasies cutanées typiques (rondes/ovoïdes, non araignées ou linéaires) (taille comprise entre 2 et 5 mm) sur les mains (sans compter les lésions sur les articulations interphalangiennes) ou le visage
Critère d'exclusion:
- Contre-indication aux bêta-bloquants systémiques (asthme sévère, BPCO sévère, bradycardie sinusale, bloc AV du 2ème ou 3ème degré, insuffisance cardiaque manifeste, hypotension, allergie/intolérance/hypersensibilité au timolol)
- Traitement actuel par bêta-bloquant systémique
- Participation actuelle à d'autres essais thérapeutiques pour le THH
- Grossesse ou allaitement en cours.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
---|---|
Comparateur actif: Maléate de timolol topique
Médicament : • Gouttes de maléate de timolol topique à 0,5 %
|
Autres noms:
|
Comparateur placebo: Placebo
gouttes salines placebo -Appliqué deux fois par jour pendant 12 semaines (84 jours) ou jusqu'à disparition des lésions sur une télangiectasies cutanées par patient. |
Appliqué deux fois par jour pendant 12 semaines (84 jours) ou jusqu'à disparition des lésions à raison de 1 télangiectasie cutanée par patient.
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
---|---|---|
Modification de la zone lésionnelle de la télangiectasie traitée.
Délai: 84 jours
|
Modification de la zone de lésion (par rapport à la mesure de base) de la télangiectasie traitée.
|
84 jours
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
---|---|
Modifications descriptives de l'histopathologie des lésions de base par rapport aux lésions traitées
Délai: 84 jours
|
84 jours
|
Marqueurs angiogéniques sériques
Délai: 84 jours
|
84 jours
|
Stabilité de la zone de télangiectasies non traitées sur une période de 84 jours
Délai: 84 jours
|
84 jours
|
Vitesse du flux sanguin et débits volumiques
Délai: 84 jours
|
84 jours
|
Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Marie E Faughnan, MD MSc FRCPC, Unity Health Toronto
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimé)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies cardiovasculaires
- Maladies vasculaires
- Anomalies congénitales
- Maladies hématologiques
- Troubles hémorragiques
- Troubles hémostatiques
- Anomalies cardiovasculaires
- Malformations vasculaires
- Télangiectasies
- Télangiectasie, hémorragique héréditaire
- Effets physiologiques des médicaments
- Bêta-antagonistes adrénergiques
- Antagonistes adrénergiques
- Agents adrénergiques
- Agents neurotransmetteurs
- Mécanismes moléculaires de l'action pharmacologique
- Agents anti-arythmie
- Agents antihypertenseurs
- Inhibiteurs d'enzymes
- Timolol
- Acide maléique
Autres numéros d'identification d'étude
- BVMC 6207
- 2U54NS065705-06 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .
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