- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT01752049
Aktuelt anti-angiogene terapi for telangiectasia i HHT: Proof of Concept
Arvelig hemorragisk telangiektasi (HHT) er en arvelig vaskulær tilstand karakterisert ved utvikling av unormale forbindelser mellom arterier og vener i hele kroppen, kalt vaskulære misdannelser. Disse unormale blodårene blir referert til som arteriovenøse misdannelser (AVM) hvis de er store og telangiektasier hvis de er små. Telangiectasis utvikles på grunn av uregelmessig vekst av blodkar.
Anti-angiogen terapi, som stoffet Apo-Timop, demper veksten av nye blodårer. Apo-Timop er inkludert i en klasse med medisiner som kalles betablokkere. Antiangiogene terapier utøver sine gunstige effekter på en rekke måter: ved å deaktivere midlene som aktiverer og fremmer cellevekst, eller ved direkte å blokkere de voksende blodkarcellene.
Etterforskerne tror at anti-angiogene terapi kan føre til krymping av telangiectasia hos personer med HHT. Etterforskerne håper at denne studien vil gi oss bevis på dette konseptet og kan føre til utvikling og studier av anti-angiogene terapier for å bidra til å forbedre livene til individer med vaskulære misdannelser.
Studieoversikt
Status
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er en liten studie av 10 pasienter fra St. Michael's Hospital som har HHT og minst 5 typiske telangiektasier.
Pasienter som forventer en større operasjon i løpet av denne studien eller er gravide, ammer eller bruker andre betablokkermedisiner, kan ikke delta i denne studien.
Denne studien varer i 12 uker. I løpet av denne tiden vil forsøkspersonene påføre en dråpe med enten Apo-timop 0,5 % eller en placeboløsning på 4 telangiektasier to ganger daglig.
Den aktive studiemedisinen heter Apo-Timop og er en klar flytende løsning som lagres i en flaske. En øyedråper brukes til påføring.
- Apo-timop vil bli brukt på 3 telangiektasier og
- en placebo vil bli brukt på én telangiectasia En placebo er et inaktivt stoff, uten aktiv medisin i seg, og den ser ut som den virkelige medisinen. Det er ingen potensiell skade ved å motta placebo. Det er nødvendig å bruke placebo for å sikre at effekten av Apo-timop kan bestemmes uten noen skjevhet.
Forsøkspersonene vil motta fire nummererte flasker for hver 28-dagers periode samt et bilde som indikerer hvilken flaske som skal brukes på hvilken telangiectasia.
Verken forsøkspersonen eller forskningspersonalet vil vite hvilken telangiectasia som får placebo.
Apo-timop, er ikke en del av standard terapeutisk regime for HHT. Det er en Health Canada-godkjent medisin som brukes som en øyedråpe, som har vist seg å redusere trykket i øyet og som ofte brukes mot glaukom.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5B 1W8
- St. Michael's Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Definitiv klinisk eller genetisk diagnose av HHT
- Kjent ENG eller ALK1 mutasjon (personlig eller familiær)
- Alder>=18 år
- Minst 5 typiske (runde/eggformede, ikke edderkopper eller lineære) kutan telangiektasier (størrelsesområde 2-5 mm) på hender (ikke inkludert lesjoner på over interfalangeale ledd) eller ansikt
Ekskluderingskriterier:
- Kontraindikasjon for systemisk betablokker (alvorlig astma, alvorlig KOLS, sinusbradykardi, 2. eller 3. grads AV-blokkering, åpenbar hjertesvikt, hypotensjon, allergi/intoleranse/overfølsomhet overfor timolol)
- Nåværende behandling med systemisk betablokker
- Nåværende deltakelse i annen terapeutisk studie for HHT
- Nåværende graviditet eller amming.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: Aktuelt timololmaleat
Legemiddel: • Aktuelt timololmaleat 0,5 % dråper
|
Andre navn:
|
|
Placebo komparator: Placebo
placebo saltvannsdråper -Påføres to ganger daglig i 12 uker (84 dager) eller inntil lesjonene forsvinner til en kutan telangiektasi per pasient. |
Påføres to ganger daglig i 12 uker (84 dager) eller inntil lesjonene forsvinner til 1 kutane telangiektasier per pasient.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i lesjonsområde for behandlet telangiektasi.
Tidsramme: 84 dager
|
Endring i lesjonsområde (sammenlignet med baseline-måling) av behandlet telangiektasi.
|
84 dager
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Beskrivende endringer i histopatologi i baseline vs behandlede lesjoner
Tidsramme: 84 dager
|
84 dager
|
|
Serum angiogene markører
Tidsramme: 84 dager
|
84 dager
|
|
Stabilitet av området med ubehandlede telangiektasier i løpet av 84-dagersperioden
Tidsramme: 84 dager
|
84 dager
|
|
Blodstrømningshastighet og volumstrømningshastigheter
Tidsramme: 84 dager
|
84 dager
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Marie E Faughnan, MD MSc FRCPC, Unity Health Toronto
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Antatt)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Kardiovaskulære sykdommer
- Vaskulære sykdommer
- Medfødte abnormiteter
- Hematologiske sykdommer
- Hemoragiske lidelser
- Hemostatiske lidelser
- Kardiovaskulære abnormiteter
- Vaskulære misdannelser
- Telangiektase
- Telangiectasia, arvelig hemorragisk
- Fysiologiske effekter av legemidler
- Adrenerge beta-antagonister
- Adrenerge antagonister
- Adrenerge midler
- Nevrotransmittere agenter
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Anti-arytmimidler
- Antihypertensive midler
- Enzymhemmere
- Timolol
- Maleinsyre
Andre studie-ID-numre
- BVMC 6207
- 2U54NS065705-06 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .