Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Aktuelt anti-angiogene terapi for telangiectasia i HHT: Proof of Concept

24. august 2023 oppdatert av: Unity Health Toronto

Arvelig hemorragisk telangiektasi (HHT) er en arvelig vaskulær tilstand karakterisert ved utvikling av unormale forbindelser mellom arterier og vener i hele kroppen, kalt vaskulære misdannelser. Disse unormale blodårene blir referert til som arteriovenøse misdannelser (AVM) hvis de er store og telangiektasier hvis de er små. Telangiectasis utvikles på grunn av uregelmessig vekst av blodkar.

Anti-angiogen terapi, som stoffet Apo-Timop, demper veksten av nye blodårer. Apo-Timop er inkludert i en klasse med medisiner som kalles betablokkere. Antiangiogene terapier utøver sine gunstige effekter på en rekke måter: ved å deaktivere midlene som aktiverer og fremmer cellevekst, eller ved direkte å blokkere de voksende blodkarcellene.

Etterforskerne tror at anti-angiogene terapi kan føre til krymping av telangiectasia hos personer med HHT. Etterforskerne håper at denne studien vil gi oss bevis på dette konseptet og kan føre til utvikling og studier av anti-angiogene terapier for å bidra til å forbedre livene til individer med vaskulære misdannelser.

Studieoversikt

Detaljert beskrivelse

Dette er en liten studie av 10 pasienter fra St. Michael's Hospital som har HHT og minst 5 typiske telangiektasier.

Pasienter som forventer en større operasjon i løpet av denne studien eller er gravide, ammer eller bruker andre betablokkermedisiner, kan ikke delta i denne studien.

Denne studien varer i 12 uker. I løpet av denne tiden vil forsøkspersonene påføre en dråpe med enten Apo-timop 0,5 % eller en placeboløsning på 4 telangiektasier to ganger daglig.

Den aktive studiemedisinen heter Apo-Timop og er en klar flytende løsning som lagres i en flaske. En øyedråper brukes til påføring.

  • Apo-timop vil bli brukt på 3 telangiektasier og
  • en placebo vil bli brukt på én telangiectasia En placebo er et inaktivt stoff, uten aktiv medisin i seg, og den ser ut som den virkelige medisinen. Det er ingen potensiell skade ved å motta placebo. Det er nødvendig å bruke placebo for å sikre at effekten av Apo-timop kan bestemmes uten noen skjevhet.

Forsøkspersonene vil motta fire nummererte flasker for hver 28-dagers periode samt et bilde som indikerer hvilken flaske som skal brukes på hvilken telangiectasia.

Verken forsøkspersonen eller forskningspersonalet vil vite hvilken telangiectasia som får placebo.

Apo-timop, er ikke en del av standard terapeutisk regime for HHT. Det er en Health Canada-godkjent medisin som brukes som en øyedråpe, som har vist seg å redusere trykket i øyet og som ofte brukes mot glaukom.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

5

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5B 1W8
        • St. Michael's Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Definitiv klinisk eller genetisk diagnose av HHT
  2. Kjent ENG eller ALK1 mutasjon (personlig eller familiær)
  3. Alder>=18 år
  4. Minst 5 typiske (runde/eggformede, ikke edderkopper eller lineære) kutan telangiektasier (størrelsesområde 2-5 mm) på hender (ikke inkludert lesjoner på over interfalangeale ledd) eller ansikt

Ekskluderingskriterier:

  1. Kontraindikasjon for systemisk betablokker (alvorlig astma, alvorlig KOLS, sinusbradykardi, 2. eller 3. grads AV-blokkering, åpenbar hjertesvikt, hypotensjon, allergi/intoleranse/overfølsomhet overfor timolol)
  2. Nåværende behandling med systemisk betablokker
  3. Nåværende deltakelse i annen terapeutisk studie for HHT
  4. Nåværende graviditet eller amming.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: Aktuelt timololmaleat

Legemiddel: • Aktuelt timololmaleat 0,5 % dråper

  • Aktuelt timololmaleat 0,5% dråper
  • Påføres to ganger daglig i 12 uker (84 dager) eller til lesjonene forsvinner
  • Studiedråper vil bli brukt på 3 kutane telangiektasier per pasient telangiektasier per pasient).
  • Aktuelt timololmaleat 0,5% dråper
  • Påføres to ganger daglig i 12 uker (84 dager) eller til lesjonene forsvinner
  • Studiedråper vil bli brukt på 3 kutane telangiektasier per pasient
Andre navn:
  • Aktuelt timololmaleat 0,5% dråper
Placebo komparator: Placebo

placebo saltvannsdråper

-Påføres to ganger daglig i 12 uker (84 dager) eller inntil lesjonene forsvinner til en kutan telangiektasi per pasient.

Påføres to ganger daglig i 12 uker (84 dager) eller inntil lesjonene forsvinner til 1 kutane telangiektasier per pasient.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i lesjonsområde for behandlet telangiektasi.
Tidsramme: 84 dager
Endring i lesjonsområde (sammenlignet med baseline-måling) av behandlet telangiektasi.
84 dager

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Beskrivende endringer i histopatologi i baseline vs behandlede lesjoner
Tidsramme: 84 dager
84 dager
Serum angiogene markører
Tidsramme: 84 dager
84 dager
Stabilitet av området med ubehandlede telangiektasier i løpet av 84-dagersperioden
Tidsramme: 84 dager
84 dager
Blodstrømningshastighet og volumstrømningshastigheter
Tidsramme: 84 dager
84 dager

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. mai 2013

Primær fullføring (Faktiske)

30. august 2019

Studiet fullført (Faktiske)

30. august 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

14. desember 2012

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

17. desember 2012

Først lagt ut (Antatt)

18. desember 2012

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

21. september 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

24. august 2023

Sist bekreftet

1. august 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere