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Terapia topica anti-angiogenica per telangiectasia in HHT: prova del concetto

24 agosto 2023 aggiornato da: Unity Health Toronto

La teleangectasia emorragica ereditaria (HHT) è una condizione vascolare ereditaria caratterizzata dallo sviluppo di connessioni anormali tra arterie e vene in tutto il corpo, chiamate malformazioni vascolari. Questi vasi sanguigni anomali sono indicati come malformazioni artero-venose (MAV) se sono grandi e teleangectasie se sono piccoli. Le teleangectasie si sviluppano a causa della crescita irregolare dei vasi sanguigni.

La terapia anti-angiogenica, come il farmaco Apo-Timop, frena la crescita di nuovi vasi sanguigni. Apo-Timop è incluso in una classe di farmaci chiamati beta-bloccanti. Le terapie anti-angiogeniche esercitano i loro effetti benefici in vari modi: disattivando gli agenti che attivano e promuovono la crescita cellulare, oppure bloccando direttamente le cellule dei vasi sanguigni in crescita.

I ricercatori pensano che la terapia anti-angiogenica possa portare alla riduzione della teleangectasia nelle persone con HHT. I ricercatori sperano che questo studio ci fornisca la prova di questo concetto e possa portare allo sviluppo e allo studio di terapie anti-angiogeniche per aiutare a migliorare la vita delle persone con malformazioni vascolari.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è un piccolo studio su 10 pazienti del St. Michael's Hospital che hanno HHT e almeno 5 teleangectasie tipiche.

I pazienti che prevedono un intervento chirurgico importante durante questo studio o sono in gravidanza, allattamento o altri farmaci beta-bloccanti non possono iscriversi a questo studio.

Questo studio dura 12 settimane. Durante questo periodo, i soggetti applicheranno una goccia di Apo-timop 0,5% o una soluzione placebo a 4 teleangectasie due volte al giorno.

Il farmaco attivo in studio si chiama Apo-Timop ed è una soluzione liquida limpida conservata in una bottiglia. Per l'applicazione viene utilizzato un contagocce.

  • Apo-timop sarà applicato a 3 teleangectasie e
  • un placebo verrà applicato a una teleangectasia Un placebo è una sostanza inattiva, senza alcun farmaco attivo, e ha lo stesso aspetto del farmaco reale. Non vi è alcun danno potenziale nel ricevere il placebo. È necessario utilizzare un placebo per assicurarsi che l'effetto di Apo-timop possa essere determinato senza pregiudizi.

I soggetti riceveranno quattro bottiglie numerate per ogni periodo di 28 giorni, nonché una foto che indica quale bottiglia deve essere applicata a quale teleangectasia.

Né il soggetto né il personale di ricerca sapranno quale teleangectasia riceverà il placebo.

Apo-timop, non fa parte del regime terapeutico standard per HHT. È un farmaco approvato da Health Canada che viene applicato come collirio, che ha dimostrato di ridurre la pressione oculare ed è comunemente usato per il glaucoma.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

5

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5B 1W8
        • St. Michael's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Diagnosi clinica o genetica definita di HHT
  2. Mutazione ENG o ALK1 nota (personale o familiare)
  3. Età>=18 anni
  4. Almeno 5 teleangectasie cutanee tipiche (rotonde/ovoidali, non a ragno o lineari) (intervallo di dimensioni 2-5 mm) sulle mani (escluse le lesioni sulle articolazioni sopra-interfalangee) o sul viso

Criteri di esclusione:

  1. Controindicazione ai beta-bloccanti sistemici (asma grave, BPCO grave, bradicardia sinusale, blocco AV di 2° o 3° grado, insufficienza cardiaca conclamata, ipotensione, allergia/intolleranza/ipersensibilità al timololo)
  2. Trattamento in corso con beta-bloccanti sistemici
  3. Attuale partecipazione ad altri studi terapeutici per HHT
  4. Gravidanza o allattamento in corso.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: Timololo maleato topico

Droghe: • Timololo maleato topico 0,5% gocce

  • Timololo maleato topico 0,5% gocce
  • Applicato due volte al giorno per 12 settimane (84 giorni) o fino alla scomparsa delle lesioni
  • Le gocce dello studio verranno applicate a 3 teleangectasie cutanee per paziente teleangectasia per paziente).
Droga: Timololo maleato topico
  • Timololo maleato topico allo 0,5% in gocce
  • Applicare due volte al giorno per 12 settimane (84 giorni) o fino alla scomparsa delle lesioni
  • Le gocce di studio verranno applicate su 3 teleangectasie cutanee per paziente
Altri nomi:
  • Timololo maleato topico 0,5% gocce
Comparatore placebo: Placebo

gocce saline placebo

-Applicato due volte al giorno per 12 settimane (84 giorni) o fino alla scomparsa delle lesioni a una teleangectasia cutanea per paziente.
Droga: gocce saline placebo
Applicare due volte al giorno per 12 settimane (84 giorni) o fino alla scomparsa delle lesioni ad 1 teleangectasia cutanea per paziente.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamento nell'area della lesione della teleangectasia trattata.
Lasso di tempo: 84 giorni
Variazione dell'area della lesione (rispetto alla misurazione basale) della teleangectasia trattata.
84 giorni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Cambiamenti descrittivi nell'istopatologia nelle lesioni basali rispetto a quelle trattate
Lasso di tempo: 84 giorni
84 giorni
Marcatori angiogenici sierici
Lasso di tempo: 84 giorni
84 giorni
Stabilità dell'area delle teleangectasie non trattate durante il periodo di 84 giorni
Lasso di tempo: 84 giorni
84 giorni
Velocità del flusso sanguigno e velocità del flusso volumetrico
Lasso di tempo: 84 giorni
84 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Unity Health Toronto

Collaboratori

The Hospital for Sick Children
Sunnybrook Health Sciences Centre
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
University of California, San Francisco
University of Toronto
Toronto Metropolitan University

Investigatori

  • Investigatore principale: Marie E Faughnan, MD MSc FRCPC, Unity Health Toronto

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 maggio 2013

Completamento primario (Effettivo)

30 agosto 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

30 agosto 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 dicembre 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 dicembre 2012

Primo Inserito (Stimato)

18 dicembre 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

21 settembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 agosto 2023

Ultimo verificato

1 agosto 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • BVMC 6207
  • 2U54NS065705-06 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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