Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Topische anti-angiogene therapie voor teleangiëctasie bij HHT: Proof of Concept

24 augustus 2023 bijgewerkt door: Unity Health Toronto

Erfelijke hemorragische telangiëctasie (HHT) is een erfelijke vasculaire aandoening die wordt gekenmerkt door de ontwikkeling van abnormale verbindingen tussen slagaders en aders door het hele lichaam, vasculaire misvormingen genoemd. Deze abnormale bloedvaten worden arterioveneuze misvormingen (AVM) genoemd als ze groot zijn en teleangiëctasieën als ze klein zijn. Teleangiëctasieën ontwikkelen zich als gevolg van onregelmatige groei van bloedvaten.

Anti-angiogene therapie, zoals het medicijn Apo-Timop, remt de groei van nieuwe bloedvaten af. Apo-Timop is opgenomen in een klasse medicijnen die bètablokkers worden genoemd. Anti-angiogene therapieën oefenen hun gunstige effecten op een aantal manieren uit: door de middelen die de celgroei activeren en bevorderen uit te schakelen, of door de groeiende bloedvatencellen direct te blokkeren.

De onderzoekers denken dat anti-angiogene therapie kan leiden tot het verkleinen van teleangiëctasieën bij mensen met HHT. De onderzoekers hopen dat deze studie ons het bewijs zal leveren van dit concept en kan leiden tot de ontwikkeling en studie van anti-angiogene therapieën om het leven van personen met vasculaire misvormingen te helpen verbeteren.

Studie Overzicht

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een kleine studie van 10 patiënten uit het St. Michael's Hospital die HHT hebben en minstens 5 typische teleangiëctasieën.

Patiënten die tijdens deze studie een grote operatie verwachten of zwanger zijn, borstvoeding geven of andere bètablokkers gebruiken, mogen niet deelnemen aan deze studie.

Dit onderzoek duurt 12 weken. Gedurende deze tijd zullen proefpersonen tweemaal daags een druppel Apo-timop 0,5% of een placebo-oplossing aanbrengen op 4 teleangiëctasieën.

Het werkzame studiegeneesmiddel heet Apo-Timop en is een heldere, vloeibare oplossing die in een fles wordt bewaard. Voor het aanbrengen wordt een oogdruppelaar gebruikt.

  • Apo-timop wordt toegepast op 3 teleangiëctasieën en
  • een placebo wordt toegepast op één teleangiëctasie Een placebo is een inactieve stof, zonder actieve medicatie erin, en het ziet er hetzelfde uit als de echte medicatie. Er is geen potentiële schade aan het ontvangen van de placebo. Het is noodzakelijk om een ​​placebo te gebruiken om ervoor te zorgen dat het effect van Apo-timop onbevooroordeeld kan worden bepaald.

Proefpersonen ontvangen voor elke periode van 28 dagen vier genummerde flesjes en een foto die aangeeft welk flesje op welke teleangiëctasie moet worden aangebracht.

Noch de proefpersoon, noch het onderzoekspersoneel zal weten welke teleangiëctasie de placebo zal krijgen.

Apo-timop maakt geen deel uit van het standaard therapeutische regime voor HHT. Het is een door Health Canada goedgekeurd medicijn dat wordt toegepast als oogdruppel, waarvan is aangetoond dat het de druk in het oog vermindert en dat vaak wordt gebruikt voor glaucoom.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

5

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5B 1W8
        • St. Michael's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Definitieve klinische of genetische diagnose van HHT
  2. Bekende ENG- of ALK1-mutatie (persoonlijk of familiaal)
  3. Leeftijd>=18 jaar
  4. Ten minste 5 typische (ronde/eivormige, geen spider of lineaire) cutane teleangiëctasieën (bereik 2-5 mm) op de handen (exclusief laesies op de interfalangeale gewrichten) of het gezicht

Uitsluitingscriteria:

  1. Contra-indicatie voor systemische bètablokkers (ernstig astma, ernstig COPD, sinusbradycardie, 2e of 3e graads AV-blok, openlijk hartfalen, hypotensie, allergie/intolerantie/overgevoeligheid voor timolol)
  2. Huidige behandeling met systemische bètablokker
  3. Huidige deelname aan andere therapeutische onderzoeken voor HHT
  4. Huidige zwangerschap of borstvoeding.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: Topisch timololmaleaat

Geneesmiddel: • Lokale timololmaleaat 0,5% druppels

  • Topisch timololmaleaat 0,5% druppels
  • Tweemaal daags aangebracht gedurende 12 weken (84 dagen) of tot het verdwijnen van de laesies
  • Studiedruppels zullen worden aangebracht op 3 cutane telangiëctasieën per patiënt (teleangiëctasieën per patiënt).
  • Topisch timololmaleaat 0,5% druppels
  • Tweemaal daags aangebracht gedurende 12 weken (84 dagen) of tot het verdwijnen van de laesies
  • Studiedruppels zullen worden toegepast op 3 cutane teleangiëctasieën per patiënt
Andere namen:
  • Topisch timololmaleaat 0,5% druppels
Placebo-vergelijker: Placebo

placebo zoutoplossing druppels

-Tweemaal daags aangebracht gedurende 12 weken (84 dagen) of tot het verdwijnen van laesies tot één cutane teleangiëctasieën per patiënt.

Tweemaal daags aangebracht gedurende 12 weken (84 dagen) of tot het verdwijnen van de laesies op 1 cutane teleangiëctasie per patiënt.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in het laesiegebied van behandelde teleangiëctasie.
Tijdsspanne: 84 dagen
Verandering in het laesiegebied (vergeleken met de nulmeting) van behandelde telangiëctasie.
84 dagen

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Beschrijvende veranderingen in histopathologie in baseline versus behandelde laesies
Tijdsspanne: 84 dagen
84 dagen
Serum-angiogene markers
Tijdsspanne: 84 dagen
84 dagen
Stabiliteit van het gebied van onbehandelde teleangiëctasieën gedurende de periode van 84 dagen
Tijdsspanne: 84 dagen
84 dagen
Bloedstroomsnelheid en volumestroomsnelheden
Tijdsspanne: 84 dagen
84 dagen

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 mei 2013

Primaire voltooiing (Werkelijk)

30 augustus 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

30 augustus 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

14 december 2012

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

17 december 2012

Eerst geplaatst (Geschat)

18 december 2012

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

21 september 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

24 augustus 2023

Laatst geverifieerd

1 augustus 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Topisch timololmaleaat

3
Abonneren