- ICH GCP
- Register voor klinische proeven in de VS.
- Klinische proef NCT01752049
Topische anti-angiogene therapie voor teleangiëctasie bij HHT: Proof of Concept
Erfelijke hemorragische telangiëctasie (HHT) is een erfelijke vasculaire aandoening die wordt gekenmerkt door de ontwikkeling van abnormale verbindingen tussen slagaders en aders door het hele lichaam, vasculaire misvormingen genoemd. Deze abnormale bloedvaten worden arterioveneuze misvormingen (AVM) genoemd als ze groot zijn en teleangiëctasieën als ze klein zijn. Teleangiëctasieën ontwikkelen zich als gevolg van onregelmatige groei van bloedvaten.
Anti-angiogene therapie, zoals het medicijn Apo-Timop, remt de groei van nieuwe bloedvaten af. Apo-Timop is opgenomen in een klasse medicijnen die bètablokkers worden genoemd. Anti-angiogene therapieën oefenen hun gunstige effecten op een aantal manieren uit: door de middelen die de celgroei activeren en bevorderen uit te schakelen, of door de groeiende bloedvatencellen direct te blokkeren.
De onderzoekers denken dat anti-angiogene therapie kan leiden tot het verkleinen van teleangiëctasieën bij mensen met HHT. De onderzoekers hopen dat deze studie ons het bewijs zal leveren van dit concept en kan leiden tot de ontwikkeling en studie van anti-angiogene therapieën om het leven van personen met vasculaire misvormingen te helpen verbeteren.
Studie Overzicht
Toestand
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een kleine studie van 10 patiënten uit het St. Michael's Hospital die HHT hebben en minstens 5 typische teleangiëctasieën.
Patiënten die tijdens deze studie een grote operatie verwachten of zwanger zijn, borstvoeding geven of andere bètablokkers gebruiken, mogen niet deelnemen aan deze studie.
Dit onderzoek duurt 12 weken. Gedurende deze tijd zullen proefpersonen tweemaal daags een druppel Apo-timop 0,5% of een placebo-oplossing aanbrengen op 4 teleangiëctasieën.
Het werkzame studiegeneesmiddel heet Apo-Timop en is een heldere, vloeibare oplossing die in een fles wordt bewaard. Voor het aanbrengen wordt een oogdruppelaar gebruikt.
- Apo-timop wordt toegepast op 3 teleangiëctasieën en
- een placebo wordt toegepast op één teleangiëctasie Een placebo is een inactieve stof, zonder actieve medicatie erin, en het ziet er hetzelfde uit als de echte medicatie. Er is geen potentiële schade aan het ontvangen van de placebo. Het is noodzakelijk om een placebo te gebruiken om ervoor te zorgen dat het effect van Apo-timop onbevooroordeeld kan worden bepaald.
Proefpersonen ontvangen voor elke periode van 28 dagen vier genummerde flesjes en een foto die aangeeft welk flesje op welke teleangiëctasie moet worden aangebracht.
Noch de proefpersoon, noch het onderzoekspersoneel zal weten welke teleangiëctasie de placebo zal krijgen.
Apo-timop maakt geen deel uit van het standaard therapeutische regime voor HHT. Het is een door Health Canada goedgekeurd medicijn dat wordt toegepast als oogdruppel, waarvan is aangetoond dat het de druk in het oog vermindert en dat vaak wordt gebruikt voor glaucoom.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5B 1W8
- St. Michael's Hospital
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Definitieve klinische of genetische diagnose van HHT
- Bekende ENG- of ALK1-mutatie (persoonlijk of familiaal)
- Leeftijd>=18 jaar
- Ten minste 5 typische (ronde/eivormige, geen spider of lineaire) cutane teleangiëctasieën (bereik 2-5 mm) op de handen (exclusief laesies op de interfalangeale gewrichten) of het gezicht
Uitsluitingscriteria:
- Contra-indicatie voor systemische bètablokkers (ernstig astma, ernstig COPD, sinusbradycardie, 2e of 3e graads AV-blok, openlijk hartfalen, hypotensie, allergie/intolerantie/overgevoeligheid voor timolol)
- Huidige behandeling met systemische bètablokker
- Huidige deelname aan andere therapeutische onderzoeken voor HHT
- Huidige zwangerschap of borstvoeding.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
---|---|
Actieve vergelijker: Topisch timololmaleaat
Geneesmiddel: • Lokale timololmaleaat 0,5% druppels
|
Andere namen:
|
Placebo-vergelijker: Placebo
placebo zoutoplossing druppels -Tweemaal daags aangebracht gedurende 12 weken (84 dagen) of tot het verdwijnen van laesies tot één cutane teleangiëctasieën per patiënt. |
Tweemaal daags aangebracht gedurende 12 weken (84 dagen) of tot het verdwijnen van de laesies op 1 cutane teleangiëctasie per patiënt.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
---|---|---|
Verandering in het laesiegebied van behandelde teleangiëctasie.
Tijdsspanne: 84 dagen
|
Verandering in het laesiegebied (vergeleken met de nulmeting) van behandelde telangiëctasie.
|
84 dagen
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
---|---|
Beschrijvende veranderingen in histopathologie in baseline versus behandelde laesies
Tijdsspanne: 84 dagen
|
84 dagen
|
Serum-angiogene markers
Tijdsspanne: 84 dagen
|
84 dagen
|
Stabiliteit van het gebied van onbehandelde teleangiëctasieën gedurende de periode van 84 dagen
Tijdsspanne: 84 dagen
|
84 dagen
|
Bloedstroomsnelheid en volumestroomsnelheden
Tijdsspanne: 84 dagen
|
84 dagen
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Marie E Faughnan, MD MSc FRCPC, Unity Health Toronto
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Geschat)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Hart-en vaatziekten
- Vaatziekten
- Aangeboren afwijkingen
- Hematologische ziekten
- Hemorragische aandoeningen
- Hemostatische aandoeningen
- Cardiovasculaire afwijkingen
- Vasculaire misvormingen
- Teleangiëctasie
- Teleangiëctasie, erfelijke hemorragie
- Fysiologische effecten van medicijnen
- Adrenerge beta-antagonisten
- Adrenerge antagonisten
- Adrenerge middelen
- Neurotransmitter agenten
- Moleculaire mechanismen van farmacologische werking
- Middelen tegen aritmie
- Antihypertensiva
- Enzymremmers
- Timolol
- Maleïnezuur
Andere studie-ID-nummers
- BVMC 6207
- 2U54NS065705-06 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .
Klinische onderzoeken op Topisch timololmaleaat
-
Alaa GamalWervingPostoperatieve keelpijnEgypte
-
Laboratoires TheaVoltooidOculaire hypertensie GlaucoomBulgarije
-
ForSight Vision5, Inc.VoltooidOculaire hypertensie | OpenkamerhoekglaucoomPanama
-
Afyon Kocatepe University HospitalVoltooid
-
Glaukos CorporationWervingOculaire hypertensie | OpenhoekglaucoomVerenigde Staten
-
Medical University of ViennaVoltooid
-
Aristotle University Of ThessalonikiVoltooidOpenkamerhoekglaucoomGriekenland
-
Santen OyVoltooidOculaire hypertensie | OpenkamerhoekglaucoomHongarije
-
Alcon ResearchVoltooidOculaire hypertensie | Openkamerhoekglaucoom
-
Aristotle University Of ThessalonikiVoltooid