- ICH GCP
- USA klinikai vizsgálatok nyilvántartása
- Klinikai vizsgálat NCT01752049
Helyi anti-angiogén terápia telangiectasia esetén HHT-ban: a koncepció bizonyítása
Az örökletes hemorrhagiás telangiectasia (HHT) egy örökletes vaszkuláris állapot, amelyet az artériák és a vénák közötti rendellenes kapcsolatok kialakulása jellemez az egész testben, amelyet vaszkuláris malformációknak neveznek. Ezeket a kóros ereket arteriovenosus malformációknak (AVM) nevezik, ha nagyok, és telangiectasiasnak, ha kicsik. A telangiectasias az erek szabálytalan növekedése miatt alakul ki.
Az antiangiogén terápia, például az Apo-Timop gyógyszer, gátolja az új erek növekedését. Az Apo-Timop a béta-blokkolóknak nevezett gyógyszerek osztályába tartozik. Az antiangiogén terápiák számos módon fejtik ki jótékony hatásukat: a sejtnövekedést aktiváló és elősegítő szerek letiltásával, vagy a növekvő érsejtek közvetlen blokkolásával.
A kutatók úgy vélik, hogy az antiangiogén terápia a telangiectasia csökkenéséhez vezethet HHT-ban szenvedő betegeknél. A kutatók azt remélik, hogy ez a tanulmány bizonyítja ezt az elképzelést, és olyan antiangiogén terápiák kifejlesztéséhez és tanulmányozásához vezethet, amelyek segíthetnek javítani az érrendszeri rendellenességekkel küzdő egyének életét.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez egy kis tanulmány a St. Michael's Hospital 10 olyan betegével, akiknél HHT és legalább 5 tipikus telangiectasia.
Azok a betegek, akik a vizsgálat során jelentős műtétre számítanak, vagy terhesek, szoptatnak vagy más béta-blokkolót szednek, nem vehetnek részt a vizsgálatban.
Ez a vizsgálat 12 hétig tart. Ezalatt az alanyok naponta kétszer egy csepp Apo-timop 0,5%-os vagy placebo oldatot alkalmaznak 4 telangiectasiasra.
Az aktív vizsgálati gyógyszert Apo-Timopnak hívják, és átlátszó folyékony oldat, amelyet palackban tárolnak. Az alkalmazáshoz szemcseppentőt használnak.
- Az Apo-timop 3 telangiectasia és
- placebót egy telangiectasia esetén alkalmaznak A placebo inaktív anyag, nincs benne aktív gyógyszer, és ugyanúgy néz ki, mint a valódi gyógyszer. A placebó bevételének nincs potenciálisan káros hatása. Placebót kell alkalmazni annak biztosítására, hogy az Apo-timop hatása torzítás nélkül meghatározható legyen.
Az alanyok 28 napos időszakonként négy számozott palackot kapnak, valamint egy fényképet, amely jelzi, hogy melyik palackot melyik telangiectasia-ra kell alkalmazni.
Sem az alany, sem a kutatószemélyzet nem fogja tudni, hogy melyik telangiectasia kapja a placebót.
Az Apo-timop nem része a HHT standard terápiás rendjének. Ez egy Health Canada által jóváhagyott gyógyszer, amelyet szemcseppként alkalmaznak, és amelyről kimutatták, hogy csökkenti a szemnyomást, és amelyet gyakran alkalmaznak glaukóma kezelésére.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 2. fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5B 1W8
- St. Michael's Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A HHT határozott klinikai vagy genetikai diagnózisa
- Ismert ENG vagy ALK1 mutáció (személyes vagy családi)
- Életkor>=18 év
- Legalább 5 tipikus (kerek/tojás alakú, nem pók alakú vagy lineáris) bőrtelangiectasia (2-5 mm-es mérettartomány) a kézen (kivéve az interphalangealis ízületek elváltozásait) vagy az arcon
Kizárási kritériumok:
- A szisztémás béta-blokkolók ellenjavallata (súlyos asztma, súlyos COPD, sinus bradycardia, 2. vagy 3. fokú AV-blokk, nyilvánvaló szívelégtelenség, hipotenzió, allergia/intolerancia/timolollal szembeni túlérzékenység)
- Jelenlegi kezelés szisztémás béta-blokkolóval
- Jelenlegi részvétel más HHT terápiás vizsgálatban
- Jelenlegi terhesség vagy szoptatás.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Aktív összehasonlító: Helyi timolol-maleát
Gyógyszer: • Topikális timolol-maleát 0,5%-os cseppek
|
Más nevek:
|
|
Placebo Comparator: Placebo
placebo sóoldat cseppek - Naponta kétszer alkalmazva 12 hétig (84 napig), vagy betegenként egy bőrtelangiectasia elváltozásainak eltűnéséig. |
Naponta kétszer alkalmazva 12 hétig (84 napig), vagy a léziók eltűnéséig, betegenként 1 bőrtelangiectasia esetében.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás a kezelt telangiectasia sérülési területén.
Időkeret: 84 nap
|
A kezelt telangiectasia elváltozási területének változása (a kiindulási méréshez képest).
|
84 nap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Leíró változások a hisztopatológiában az alapállapotban a kezelt elváltozásokban
Időkeret: 84 nap
|
84 nap
|
|
Szérum angiogén markerek
Időkeret: 84 nap
|
84 nap
|
|
A kezeletlen telangiectasias terület stabilitása 84 napos időszak alatt
Időkeret: 84 nap
|
84 nap
|
|
Véráramlás sebessége és térfogatáram
Időkeret: 84 nap
|
84 nap
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Marie E Faughnan, MD MSc FRCPC, Unity Health Toronto
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becsült)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Szív-és érrendszeri betegségek
- Érrendszeri betegségek
- Veleszületett rendellenességek
- Hematológiai betegségek
- Hemorrhagiás rendellenességek
- Hemostatikus rendellenességek
- Szív- és érrendszeri rendellenességek
- Vaszkuláris malformációk
- Telangiectasis
- Telangiectasia, örökletes hemorrhagiás
- A gyógyszerek élettani hatásai
- Adrenerg béta-antagonisták
- Adrenerg antagonisták
- Adrenerg szerek
- Neurotranszmitter szerek
- A farmakológiai hatás molekuláris mechanizmusai
- Aritmia elleni szerek
- Vérnyomáscsökkentő szerek
- Enzim gátlók
- Timolol
- Maleinsav
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- BVMC 6207
- 2U54NS065705-06 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .