Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Helyi anti-angiogén terápia telangiectasia esetén HHT-ban: a koncepció bizonyítása

2023. augusztus 24. frissítette: Unity Health Toronto

Az örökletes hemorrhagiás telangiectasia (HHT) egy örökletes vaszkuláris állapot, amelyet az artériák és a vénák közötti rendellenes kapcsolatok kialakulása jellemez az egész testben, amelyet vaszkuláris malformációknak neveznek. Ezeket a kóros ereket arteriovenosus malformációknak (AVM) nevezik, ha nagyok, és telangiectasiasnak, ha kicsik. A telangiectasias az erek szabálytalan növekedése miatt alakul ki.

Az antiangiogén terápia, például az Apo-Timop gyógyszer, gátolja az új erek növekedését. Az Apo-Timop a béta-blokkolóknak nevezett gyógyszerek osztályába tartozik. Az antiangiogén terápiák számos módon fejtik ki jótékony hatásukat: a sejtnövekedést aktiváló és elősegítő szerek letiltásával, vagy a növekvő érsejtek közvetlen blokkolásával.

A kutatók úgy vélik, hogy az antiangiogén terápia a telangiectasia csökkenéséhez vezethet HHT-ban szenvedő betegeknél. A kutatók azt remélik, hogy ez a tanulmány bizonyítja ezt az elképzelést, és olyan antiangiogén terápiák kifejlesztéséhez és tanulmányozásához vezethet, amelyek segíthetnek javítani az érrendszeri rendellenességekkel küzdő egyének életét.

A tanulmány áttekintése

Részletes leírás

Ez egy kis tanulmány a St. Michael's Hospital 10 olyan betegével, akiknél HHT és legalább 5 tipikus telangiectasia.

Azok a betegek, akik a vizsgálat során jelentős műtétre számítanak, vagy terhesek, szoptatnak vagy más béta-blokkolót szednek, nem vehetnek részt a vizsgálatban.

Ez a vizsgálat 12 hétig tart. Ezalatt az alanyok naponta kétszer egy csepp Apo-timop 0,5%-os vagy placebo oldatot alkalmaznak 4 telangiectasiasra.

Az aktív vizsgálati gyógyszert Apo-Timopnak hívják, és átlátszó folyékony oldat, amelyet palackban tárolnak. Az alkalmazáshoz szemcseppentőt használnak.

  • Az Apo-timop 3 telangiectasia és
  • placebót egy telangiectasia esetén alkalmaznak A placebo inaktív anyag, nincs benne aktív gyógyszer, és ugyanúgy néz ki, mint a valódi gyógyszer. A placebó bevételének nincs potenciálisan káros hatása. Placebót kell alkalmazni annak biztosítására, hogy az Apo-timop hatása torzítás nélkül meghatározható legyen.

Az alanyok 28 napos időszakonként négy számozott palackot kapnak, valamint egy fényképet, amely jelzi, hogy melyik palackot melyik telangiectasia-ra kell alkalmazni.

Sem az alany, sem a kutatószemélyzet nem fogja tudni, hogy melyik telangiectasia kapja a placebót.

Az Apo-timop nem része a HHT standard terápiás rendjének. Ez egy Health Canada által jóváhagyott gyógyszer, amelyet szemcseppként alkalmaznak, és amelyről kimutatták, hogy csökkenti a szemnyomást, és amelyet gyakran alkalmaznak glaukóma kezelésére.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

5

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5B 1W8
        • St. Michael's Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. A HHT határozott klinikai vagy genetikai diagnózisa
  2. Ismert ENG vagy ALK1 mutáció (személyes vagy családi)
  3. Életkor>=18 év
  4. Legalább 5 tipikus (kerek/tojás alakú, nem pók alakú vagy lineáris) bőrtelangiectasia (2-5 mm-es mérettartomány) a kézen (kivéve az interphalangealis ízületek elváltozásait) vagy az arcon

Kizárási kritériumok:

  1. A szisztémás béta-blokkolók ellenjavallata (súlyos asztma, súlyos COPD, sinus bradycardia, 2. vagy 3. fokú AV-blokk, nyilvánvaló szívelégtelenség, hipotenzió, allergia/intolerancia/timolollal szembeni túlérzékenység)
  2. Jelenlegi kezelés szisztémás béta-blokkolóval
  3. Jelenlegi részvétel más HHT terápiás vizsgálatban
  4. Jelenlegi terhesség vagy szoptatás.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Aktív összehasonlító: Helyi timolol-maleát

Gyógyszer: • Topikális timolol-maleát 0,5%-os cseppek

  • Topikális timolol-maleát 0,5%-os cseppek
  • Naponta kétszer alkalmazva 12 hétig (84 napig), vagy a léziók eltűnéséig
  • A vizsgálati cseppeket betegenként 3 bőrtelangiectasia esetén alkalmazzák.
  • Topikális timolol-maleát 0,5%-os cseppek
  • Naponta kétszer alkalmazva 12 hétig (84 napig), vagy a léziók eltűnéséig
  • A vizsgálati cseppeket betegenként 3 bőrtelangiectasia esetén alkalmazzák
Más nevek:
  • Topikális timolol-maleát 0,5%-os cseppek
Placebo Comparator: Placebo

placebo sóoldat cseppek

- Naponta kétszer alkalmazva 12 hétig (84 napig), vagy betegenként egy bőrtelangiectasia elváltozásainak eltűnéséig.

Naponta kétszer alkalmazva 12 hétig (84 napig), vagy a léziók eltűnéséig, betegenként 1 bőrtelangiectasia esetében.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás a kezelt telangiectasia sérülési területén.
Időkeret: 84 nap
A kezelt telangiectasia elváltozási területének változása (a kiindulási méréshez képest).
84 nap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Leíró változások a hisztopatológiában az alapállapotban a kezelt elváltozásokban
Időkeret: 84 nap
84 nap
Szérum angiogén markerek
Időkeret: 84 nap
84 nap
A kezeletlen telangiectasias terület stabilitása 84 napos időszak alatt
Időkeret: 84 nap
84 nap
Véráramlás sebessége és térfogatáram
Időkeret: 84 nap
84 nap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2013. május 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2019. augusztus 30.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2019. augusztus 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2012. december 14.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2012. december 17.

Első közzététel (Becsült)

2012. december 18.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. szeptember 21.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. augusztus 24.

Utolsó ellenőrzés

2023. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel