持続的に活動性の疾患の病歴を持つ患者における全身性エリテマトーデス (SLE) の治療のためのアクタール
持続的に活動性の疾患の病歴を持つ全身性エリテマトーデス患者におけるアクタールの有効性、安全性、および薬力学を調査する 2 部構成の研究
この第 4 相試験は、SLE 治療の指示された使用に対するアクタールの効果を調べるために実施されています。 この研究は、関節炎および/または皮膚の関与を伴う、ステロイド依存性で持続的に活動性のSLEの患者を登録します。
この研究には、プラセボ対照の安全性、有効性、および薬力学的データを提供するための 8 週間の二重盲検期間と、アクタール維持の長期効果を調べるためのオプションの非盲検期間の 2 つの期間が含まれます。
調査の概要
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
研究場所
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Arkansas
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Jonesboro、Arkansas、アメリカ、72401
- Mallinckrodt Investigational Site
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California
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La Jolla、California、アメリカ、92037
- Mallinckrodt Investigational Site
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La Palma、California、アメリカ、90623
- Mallinckrodt Investigational Site
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Long Beach、California、アメリカ、90806
- Mallinckrodt Investigational Site
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Upland、California、アメリカ、91786
- Mallinckrodt Investigational Site
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Florida
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Brandon、Florida、アメリカ、33511
- Mallinckrodt Investigational Site
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Clearwater、Florida、アメリカ、33765
- Mallinckrodt Investigational Site
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Miami Lakes、Florida、アメリカ、33014
- Mallinckrodt Investigational Site
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Orlando、Florida、アメリカ、32806
- Mallinckrodt Investigational Site
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Tampa、Florida、アメリカ、33614
- Mallinckrodt Investigational Site
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Indiana
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Granger、Indiana、アメリカ、46530
- Mallinckrodt Investigational Site
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Louisiana
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Baton Rouge、Louisiana、アメリカ、70809
- Mallinckrodt Investigational Site
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Michigan
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Lansing、Michigan、アメリカ、48910
- Mallinckrodt Investigational Site
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Lansing、Michigan、アメリカ、48917
- Mallinckrodt Investigational Site
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New York
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Brooklyn、New York、アメリカ、11201
- Mallinckrodt Investigational Site
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Great Neck、New York、アメリカ、11020
- Mallinckrodt Investigational Site
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New York、New York、アメリカ、10016
- Mallinckrodt Investigational Site
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North Carolina
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Charlotte、North Carolina、アメリカ、28210
- Mallinckrodt Investigational Site
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Pennsylvania
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Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
- Mallinckrodt Investigational Site
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Wyomissing、Pennsylvania、アメリカ、19610
- Mallinckrodt Investigational Site
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77004
- Mallinckrodt Investigational Site
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Houston、Texas、アメリカ、77034
- Mallinckrodt Investigational Site
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- -スクリーニング時に18歳以上の男性または女性で、インフォームドコンセントを提供できる
- 米国リウマチ学会の改訂基準によるSLEの診断（4つ以上の基準を満たす）
- -SELENA-SLEDAIスコアが2以上で示されるように、関節炎および/または皮膚の関与を伴う活動性SLE（臨床症状には発疹および/または関節炎が含まれる必要があります）
- -皮膚粘膜および/または筋骨格系のBILAGスコアAまたはBで示される中等度から重度の発疹および/または関節炎
- -次の少なくとも1つに対する自己抗体の記録された履歴：抗dsDNA、抗スミス、または抗カルジオリピン
- -陽性の抗核抗体（ANA）の記録された歴史
- -現在、プレドニゾンの安定した用量（スクリーニング前の4週間以内に7.5〜30 mg /日のプレドニゾンまたは同等のもの）を使用しています。 プレドニゾン レジメンは、二重盲検期を通じて、非盲検期で安定した Acthar レジメンが達成されるまで、安定した状態を維持する必要があります。
除外基準:
- -プレドニゾン（または同等の）使用を開始した最近の履歴（スクリーニングの2か月前まで）を持つ患者
- -血清クレアチニン> 2.5 mg / dLまたはタンパク質クレアチニン比（PCR）> 1.5 g / gとして定義された活動性腎炎の患者、またはスクリーニング前の3か月以内に血液透析が必要な患者
- -アクティブな中枢神経系（CNS）ループス（発作、精神病、器質性脳症候群、脳血管障害、脳炎、またはCNS血管炎を含む）、スクリーニング前の3か月以内に治療的介入が必要
- -1型または2型糖尿病（妊娠糖尿病の病歴は除外されません）、または現在血糖降下薬を服用している患者
スクリーニング前に特定の薬を使用した履歴：
- -経口プレドニゾン（または同等物）> 30 mg /日、ステロイド注射、シクロスポリン、またはスクリーニング前の3か月以内の非生物学的治験薬
- -スクリーニング前4か月以内の静脈内免疫グロブリン（IVIg）または血漿交換
- -スクリーニング前6か月以内のシクロホスファミド;および/または
- -B細胞標的療法、アバタセプト、またはスクリーニング前の12か月以内の生物学的治験薬
Acthar処方情報による禁忌：強皮症、骨粗鬆症、全身性真菌感染症、単純眼ヘルペス、最近の手術、消化性潰瘍の病歴または存在、うっ血性心不全、制御不能な高血圧、原発性副腎皮質機能不全、または副腎皮質機能亢進
- この研究の目的のために、骨粗鬆症は、脊椎または長骨の骨折または脊椎のTスコア> 2.0の証拠として定義されます
- -この研究の目的のために、消化性潰瘍の病歴は、スクリーニング前の≤6か月と定義されています
- この研究の目的のために、うっ血性心不全はニューヨーク心臓協会の機能分類 III-IV と定義されています。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：平行
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：期間 2: プラセボ/アクタール
参加者は第 1 部でプラセボを投与されますが、二重盲検期の 8 週の完了後、プラセボを投与された患者は、44 週間のアクタール維持療法を受けるオプションの非盲検期に参加することを選択できます。
最初のアクタールレジメンは、患者が二重盲検期の完了時に受けた治験薬レジメンに基づいて割り当てられます (訪問 6、8 週目)。
パート 2 中の Acthar レジメンは、28 週目までに安定した Acthar レジメンを達成することを目標に、治験責任医師の判断に基づいて調整される場合があります。
安定した Acthar レジメンが達成されたら、治験責任医師はステロイドレジメンを 1 日あたりの低用量に漸減するか、完全に中止することを検討する必要があります。
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Acthar は、1 日 40 単位または 1 日おきに 80 単位の用量で、皮下 (SC) 注射 (皮下注射) によって投与されます。
他の名前：
プラセボにはアクタールと同じ不活性成分が含まれており、皮下注射で投与されます
他の名前：
-患者のステロイドレジメン7.5〜30 mg /日プレドニゾンまたは同等物、スクリーニング前の4週間以内に慢性/安定。
他の名前：
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実験的：ピリオド 2: アクタル/Acthar
二重盲検期の第 8 週の完了後、アクサーを投与された患者は、オプションの非盲検期に参加することを選択できます。この段階では、44 週間のアクタール維持療法を受けます。
最初のアクタールレジメンは、患者が二重盲検期の完了時に受けた治験薬レジメンに基づいて割り当てられます (訪問 6、8 週目)。
Acthar レジメンは、28 週目までに安定した Acthar レジメンを達成することを目標に、治験責任医師の判断に基づいて調整される場合があります。
安定した Acthar レジメンが達成されたら、治験責任医師はステロイドレジメンを 1 日あたりの低用量に漸減するか、完全に中止することを検討する必要があります。
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Acthar は、1 日 40 単位または 1 日おきに 80 単位の用量で、皮下 (SC) 注射 (皮下注射) によって投与されます。
他の名前：
-患者のステロイドレジメン7.5〜30 mg /日プレドニゾンまたは同等物、スクリーニング前の4週間以内に慢性/安定。
他の名前：
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PLACEBO_COMPARATOR：期間 1: プラセボ
参加者は、対応するプラセボ (毎日 0.5 mL または 1 日おきに 1 mL) を 4 週間受け取ります。
5 ～ 8 週目には、治験薬を漸減します。
参加者は、研究のこの段階の間、安定したステロイドレジメンを継続します。
二重盲検期の第 8 週の完了後、オプションの非盲検期に参加することを選択できます。
参加者は、研究のこの段階の間、安定したステロイドレジメンを継続します。
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プラセボにはアクタールと同じ不活性成分が含まれており、皮下注射で投与されます
他の名前：
-患者のステロイドレジメン7.5〜30 mg /日プレドニゾンまたは同等物、スクリーニング前の4週間以内に慢性/安定。
他の名前：
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実験的：ピリオド 1: アクタル
参加者は 4 週間、アクタール (1 日 0.5 mL で 40 単位または 1 mL で 80 単位) を 4 週間受け取ります。
5 ～ 8 週目には、治験薬を漸減します。
参加者は、研究のこの段階の間、安定したステロイドレジメンを継続します。
二重盲検期の第 8 週の完了後、オプションの非盲検期に参加することを選択できます。
参加者は、研究のこの段階の間、安定したステロイドレジメンを継続します。
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Acthar は、1 日 40 単位または 1 日おきに 80 単位の用量で、皮下 (SC) 注射 (皮下注射) によって投与されます。
他の名前：
-患者のステロイドレジメン7.5〜30 mg /日プレドニゾンまたは同等物、スクリーニング前の4週間以内に慢性/安定。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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4週間以内にレスポンダーの定義を満たす参加者の数
時間枠：4週間以内
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参加者は、2 つの SLE 指標に基づいてレスポンダーとしてカウントされます。SELENA グループによって修正された全身性エリテマトーデス疾患活動指数 (SELENA-SLEDAI) と英国諸島ループス評価グループ (BILAG) 指数です。
また
BILAG は、変化する臨床症状の重症度を捉える移行指標です。 これは、8 つのシステムにわたる疾患活動の概要を生成する設計による序数スケール スコアリング システムを備えています。 個々のシステム スコアは、グローバル スコアに合計されることを意図したものではありません。 |
4週間以内
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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8週間以内にレスポンダーの定義を満たす参加者の数
時間枠：8週間以内
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参加者は、以下に基づいて応答者としてカウントされます。
また
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8週間以内
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8週間以内にSELENA-SLEDAIでスコアを獲得
時間枠：8週間以内
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SLEDAI は、臨床医の全体的な判断に基づいてモデル化されました。 参加者の SELENA-SLEDAI 合計スコアは、SELENA グループ (ハイブリッド SLEDAI とも呼ばれる) によって開発されたチェックリストでマークされたすべての SLE 関連記述子の合計です。 記述子のスコアは 0 から 8 の範囲です。合計スコアは 0 から 105 の間であり、スコアが高いほど疾患の活動性がより重大であることを表します。 行: 第 2 週、第 4 週、第 6 週、第 8 週 |
8週間以内
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8週間以内のBILAG合計スコア
時間枠：8週間以内
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BILAG は、8 つのシステムにわたる疾患活動の概要を生成する臨床症状の重症度の変化を捉える移行指標です。 8 つのシステムは、評価前の 4 週間、0 = 存在しないから 4 = 悪いまでのスケールでスコア付けされます。 最低スコアは 0 で、最高スコアは 32 です。 スコアが高いほど、症状が悪化していることを意味します。 行: ベースライン、4 週目、8 週目 |
8週間以内
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ベースラインでの疾患重症度の医師のグローバル評価（PGA）
時間枠：ベースラインで
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100 mm のビジュアル アナログ スケールでの疾患重症度の PGA は、次のように分類されます。0 ポイント (なし) = 0 mm。 1 ポイント (軽度) = >0 - 33.33 mm; 2 ポイント (中程度) = >33.33 - 66.67 mm;および 3 ポイント (重度) = >66.67 - 100 mm。
各カテゴリの参加者数が報告されます。
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ベースラインで
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4週目の疾患重症度の医師による総合評価（PGA）
時間枠：4週目
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100 mm のビジュアル アナログ スケールでの疾患重症度の PGA は、次のように分類されます。0 ポイント (なし) = 0 mm。 1 ポイント (軽度) = >0 - 33.33 mm; 2 ポイント (中程度) = >33.33 - 66.67 mm;および 3 ポイント (重度) = >66.67 - 100 mm。
各カテゴリの参加者数が報告されます。
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4週目
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8週目の疾患重症度の医師による総合評価（PGA）
時間枠：8週目
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100 mm のビジュアル アナログ スケールでの疾患重症度の PGA は、次のように分類されます。0 ポイント (なし) = 0 mm。 1 ポイント (軽度) = >0 - 33.33 mm; 2 ポイント (中程度) = >33.33 - 66.67 mm;および 3 ポイント (重度) = >66.67 - 100 mm。
各カテゴリの参加者数が報告されます。
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8週目
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8週間以内の関節の圧痛または腫れの数
時間枠：ベースライン時、4 週目、8 週目 (8 週間以内)
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医師は、ベースライン時、4 週目、8 週目に、圧痛または腫れた関節の数を数えました。
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ベースライン時、4 週目、8 週目 (8 週間以内)
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8週間以内の皮膚エリテマトーデス疾患領域および重症度指数（CLASI）によって測定される皮膚ループス活動
時間枠：ベースライン時、4 週目および 8 週目 (8 週間以内)
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CLASI は 2 つのスコアで構成され、1 つ目は疾患の活動性を要約したもので、2 つ目は疾患による損傷の尺度です。 活性は、紅斑、鱗屑/過角化症、粘膜の関与、急性脱毛、および非瘢痕性脱毛症に基づいて採点されます。 CLASI スコアは 0 ～ 70 の範囲で、スコアが高いほど皮膚疾患が深刻であることを示します。 行: ベースライン時、4 週目、8 週目 |
ベースライン時、4 週目および 8 週目 (8 週間以内)
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8週間以内のクルップ疲労重症度スコア（FSS）
時間枠：ベースライン時、4 週目および 8 週目 (8 週間以内)
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Krupp FSS は、障害関連の疲労を評価する尺度です。 回答者は、1 (「完全に同意しない」) から 7 (「完全に同意する」) までのスケールを使用して、疲労に関する 9 つのステートメントに同意することを示します。 ビジュアル アナログ スケールもスケールに含まれています。回答者は、過去 2 週間の疲労の程度を、「疲労なし」から「極度の疲労」までの線に印を付けて示すように求められます。 スケールのスコアが高いほど、より深刻な疲労を示します。 この検証済みの疲労重症度尺度は、9 項目の質問票を使用して疲労の影響を測定し、質問ごとに 7 点のリッカート尺度を使用します。 合計スコアの範囲は 0 (考えられる最高の結果) から 63 (考えられる最悪の疲労) までです。 行: ベースライン時、4 週目、8 週目 |
ベースライン時、4 週目および 8 週目 (8 週間以内)
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8週間以内のShort Form 36 Health Status Questionnaire（SF-36）の身体コンポーネントスケール（PCS）の平均スコア
時間枠：ベースライン時、4 週目および 8 週目 (8 週間以内)
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SF-36 は、1) 健康上の問題による身体機能の制限。 2) 身体的健康上の問題による通常の役割の制限; 3) 体の痛み; 4) 一般的な健康認識。 5) 活力; 6) 身体的または感情的な問題による社会的機能の制限; 7) 感情的な問題による通常の役割の制限; 8) 一般的なメンタルヘルス。 アイテム 1 ～ 4 は、主に SF-36 の PCS スコアに寄与します。 項目 5 ～ 8 は、主に SF-36 の MCS スコアに寄与します。 各項目のスコアが合計され、平均化されます (範囲: 0 = 最低から 100 = 最高)。 より高いスコアは改善を示します。 行: ベースライン時、4 週目、8 週目 |
ベースライン時、4 週目および 8 週目 (8 週間以内)
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8週間以内のShort Form 36 Health Status Questionnaire (SF-36)の精神コンポーネントスケール(MCS)の平均スコア
時間枠：ベースライン時、4 週目および 8 週目 (8 週間以内)
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SF-36 は、1) 健康上の問題による身体機能の制限。 2) 身体的健康上の問題による通常の役割の制限; 3) 体の痛み; 4) 一般的な健康認識。 5) 活力; 6) 身体的または感情的な問題による社会的機能の制限; 7) 感情的な問題による通常の役割の制限; 8) 一般的なメンタルヘルス。
アイテム 1 ～ 4 は、主に SF-36 の PCS スコアに寄与します。
項目 5 ～ 8 は、主に SF-36 の MCS スコアに寄与します。
各項目のスコアが合計され、平均化されます (範囲: 0 = 最低から 100 = 最高)。
より高いスコアは改善を示します。
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ベースライン時、4 週目および 8 週目 (8 週間以内)
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52週目にレスポンダーの定義を満たす参加者の数
時間枠：52週目
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参加者は、以下に基づいて応答者としてカウントされます。
また
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52週目
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52週目のSELENA-SLEDAIのスコア
時間枠：52週目
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SLEDAI は、臨床医の全体的な判断に基づいてモデル化されました。 参加者の SELENA-SLEDAI 合計スコアは、SELENA グループ (ハイブリッド SLEDAI とも呼ばれる) によって開発されたチェックリストでマークされたすべての SLE 関連記述子の合計です。 記述子のスコアは 0 から 8 の範囲です。合計スコアは 0 から 105 の間であり、スコアが高いほど疾患の活動性がより重大であることを表します。 |
52週目
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52週目の疾患重症度の医師による総合評価（PGA）
時間枠：52週目
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100 mm のビジュアル アナログ スケールでの疾患重症度の PGA は、次のように分類されます。0 ポイント (なし) = 0 mm。 1 ポイント (軽度) = >0 - 33.33 mm; 2 ポイント (中程度) = >33.33 - 66.67 mm;および 3 ポイント (重度) = >66.67 - 100 mm。
各カテゴリの参加者数が報告されます。
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52週目
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52週目の圧痛または腫れた関節の数
時間枠：52週目
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医師は 52 週目に圧痛または腫れた関節の数を数えました。
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52週目
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52週目の皮膚エリテマトーデス疾患領域および重症度指数（CLASI）によって測定される皮膚ループス活性
時間枠：52週目
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CLASI は 2 つのスコアで構成され、1 つ目は疾患の活動性を要約したもので、2 つ目は疾患による損傷の尺度です。
活性は、紅斑、鱗屑/過角化症、粘膜の関与、急性脱毛、および非瘢痕性脱毛症に基づいて採点されます。
CLASI スコアは 0 ～ 70 の範囲で、スコアが高いほど皮膚疾患が深刻であることを示します。
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52週目
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52週目のクルップ疲労重症度スコア（FSS）
時間枠：52週目
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Krupp FSS は、障害関連の疲労を評価する尺度です。 回答者は、1 (「完全に同意しない」) から 7 (「完全に同意する」) までのスケールを使用して、疲労に関する 9 つのステートメントに同意することを示します。 ビジュアル アナログ スケールもスケールに含まれています。回答者は、過去 2 週間の疲労の程度を、「疲労なし」から「極度の疲労」までの線に印を付けて示すように求められます。 スケールのスコアが高いほど、より深刻な疲労を示します。 この検証済みの疲労重症度尺度は、9 項目の質問票を使用して疲労の影響を測定し、質問ごとに 7 点のリッカート尺度を使用します。 合計スコアの範囲は 0 (考えられる最高の結果) から 63 (考えられる最悪の疲労) までです。 |
52週目
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52週目でのShort Form 36 Health Status Questionnaire（SF-36）の身体コンポーネントスケール（PCS）の平均スコア
時間枠：52週目
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SF-36 は、1) 健康上の問題による身体機能の制限。 2) 身体的健康上の問題による通常の役割の制限; 3) 体の痛み; 4) 一般的な健康認識。 5) 活力; 6) 身体的または感情的な問題による社会的機能の制限; 7) 感情的な問題による通常の役割の制限; 8) 一般的なメンタルヘルス。
アイテム 1 ～ 4 は、主に SF-36 の PCS スコアに寄与します。
項目 5 ～ 8 は、主に SF-36 の MCS スコアに寄与します。
各項目のスコアが合計され、平均化されます (範囲: 0 = 最低から 100 = 最高)。
より高いスコアは改善を示します。
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52週目
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52 週目の簡易フォーム 36 健康状態アンケート (SF-36) の精神コンポーネント スケール (PCS) の平均スコア
時間枠：52週目
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SF-36 は、1) 健康上の問題による身体機能の制限。 2) 身体的健康上の問題による通常の役割の制限; 3) 体の痛み; 4) 一般的な健康認識。 5) 活力; 6) 身体的または感情的な問題による社会的機能の制限; 7) 感情的な問題による通常の役割の制限; 8) 一般的なメンタルヘルス。
アイテム 1 ～ 4 は、主に SF-36 の PCS スコアに寄与します。
項目 5 ～ 8 は、主に SF-36 の MCS スコアに寄与します。
各項目のスコアが合計され、平均化されます (範囲: 0 = 最低から 100 = 最高)。
より高いスコアは改善を示します。
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52週目
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52週間以内に再発した参加者の数
時間枠：52週間以内
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52週間以内
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協力者と研究者
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主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
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- QSC01-SLE-01
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