Acthar 用于治疗有持续活动性疾病病史的系统性红斑狼疮 (SLE) 患者
一项由两部分组成的研究，探讨 Acthar 在有持续活动性疾病病史的系统性红斑狼疮患者中的疗效、安全性和药效学
正在进行这项第 4 阶段研究，以检查 Acthar 对 SLE 治疗的指定用途的影响。 本研究将招募伴有关节炎和/或皮肤受累的类固醇依赖性持续活动性系统性红斑狼疮患者。
该研究将包括两个阶段：一个 8 周的双盲期，以提供安慰剂对照的安全性、有效性和药效学数据，以及一个可选的开放标签期，以检查 Acthar 维持的长期影响。
研究概览
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
学习地点
-
-
Arkansas
-
Jonesboro、Arkansas、美国、72401
- Mallinckrodt Investigational Site
-
-
California
-
La Jolla、California、美国、92037
- Mallinckrodt Investigational Site
-
La Palma、California、美国、90623
- Mallinckrodt Investigational Site
-
Long Beach、California、美国、90806
- Mallinckrodt Investigational Site
-
Upland、California、美国、91786
- Mallinckrodt Investigational Site
-
-
Florida
-
Brandon、Florida、美国、33511
- Mallinckrodt Investigational Site
-
Clearwater、Florida、美国、33765
- Mallinckrodt Investigational Site
-
Miami Lakes、Florida、美国、33014
- Mallinckrodt Investigational Site
-
Orlando、Florida、美国、32806
- Mallinckrodt Investigational Site
-
Tampa、Florida、美国、33614
- Mallinckrodt Investigational Site
-
-
Indiana
-
Granger、Indiana、美国、46530
- Mallinckrodt Investigational Site
-
-
Louisiana
-
Baton Rouge、Louisiana、美国、70809
- Mallinckrodt Investigational Site
-
-
Michigan
-
Lansing、Michigan、美国、48910
- Mallinckrodt Investigational Site
-
Lansing、Michigan、美国、48917
- Mallinckrodt Investigational Site
-
-
New York
-
Brooklyn、New York、美国、11201
- Mallinckrodt Investigational Site
-
Great Neck、New York、美国、11020
- Mallinckrodt Investigational Site
-
New York、New York、美国、10016
- Mallinckrodt Investigational Site
-
-
North Carolina
-
Charlotte、North Carolina、美国、28210
- Mallinckrodt Investigational Site
-
-
Pennsylvania
-
Hershey、Pennsylvania、美国、17033
- Mallinckrodt Investigational Site
-
Wyomissing、Pennsylvania、美国、19610
- Mallinckrodt Investigational Site
-
-
Texas
-
Houston、Texas、美国、77004
- Mallinckrodt Investigational Site
-
Houston、Texas、美国、77034
- Mallinckrodt Investigational Site
-
-
参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准：
- 筛选时年龄≥ 18 岁且能够提供知情同意的男性或女性
- 根据美国风湿病学会修订标准诊断SLE（满足≥4条标准）
- SELENA-SLEDAI 评分≥ 2（临床表现必须包括皮疹和/或关节炎），伴有关节炎和/或皮肤受累的活动性 SLE
- 皮肤粘膜和/或肌肉骨骼系统的 BILAG 评分 A 或 B 表明中度至重度皮疹和/或关节炎
- 至少有以下一项的自身抗体史：抗 dsDNA、抗 Smith 或抗心磷脂
- 抗核抗体 (ANA) 阳性病史
- 目前服用稳定剂量的泼尼松（7.5 至 30 毫克/天的泼尼松或筛选前 4 周内的等效剂量）。 泼尼松方案必须在双盲阶段保持稳定，直到在开放标签阶段获得稳定的 Acthar 方案。
排除标准：
- 近期（筛选前 2 个月内）开始使用泼尼松（或同等药物）的患者
- 定义为血清肌酐 > 2.5 mg/dL 或蛋白肌酐比值 (PCR) > 1.5 g/g 的活动性肾炎患者，或筛选前 3 个月内需要血液透析的患者
- 活动性中枢神经系统 (CNS) 狼疮（包括癫痫发作、精神病、器质性脑综合征、脑血管意外、脑炎或 CNS 血管炎），需要在筛选前 3 个月内进行治疗干预
- 1 型或 2 型糖尿病（妊娠糖尿病史不排除），或目前正在服用降糖药的患者
筛选前使用某些药物的历史：
- 筛选前 3 个月内口服泼尼松（或等效物）> 30 毫克/天，任何类固醇注射剂、环孢菌素或非生物研究药物
- 筛选前 4 个月内静脉注射免疫球蛋白 (IVIg) 或血浆置换
- 筛选前 6 个月内使用环磷酰胺；和/或
- 筛选前 12 个月内接受 B 细胞靶向治疗、阿巴西普或任何生物研究药物
根据 Acthar 处方信息的禁忌症：硬皮病、骨质疏松症、全身性真菌感染、眼部单纯疱疹、近期手术、消化性溃疡病史或存在、充血性心力衰竭、未控制的高血压、原发性肾上腺皮质功能不全或肾上腺皮质功能亢进
- 出于本研究的目的，骨质疏松症定义为椎骨或长骨骨折或椎骨 T 评分 > 2.0 的证据
- 出于本研究的目的，消化性溃疡病史定义为筛查前 ≤ 6 个月
- 出于本研究的目的，充血性心力衰竭被定义为纽约心脏协会功能等级 III-IV
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：平行线
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：第 2 期：安慰剂/Acthar
参与者在第 1 部分接受安慰剂，但在双盲阶段第 8 周完成后，接受安慰剂的患者可以选择参加可选的开放标签阶段，他们将接受为期 44 周的 Acthar 维持方案。
初始 Acthar 方案将根据患者在双盲阶段完成时（第 6 次访问，第 8 周）接受的研究药物方案进行分配。
第 2 部分期间的 Acthar 方案可能会根据研究者的判断进行调整，目标是不迟于第 28 周实现稳定的 Acthar 方案。
一旦达到稳定的 Acthar 方案，研究者应考虑将类固醇方案逐渐减少至低日剂量或完全停止。
|
Acthar 通过皮下 (SC) 注射（皮下注射）给药，剂量为每天 40 单位或每隔一天 80 单位
其他名称：
安慰剂含有与 Acthar 相同的非活性成分，通过 SC 注射给药
其他名称：
患者的类固醇方案为 7.5 至 30 mg/天的泼尼松或等效物，筛选前 4 周内慢性/稳定。
其他名称：
|
|
实验性的：第二阶段：Acthar/Acthar
在双盲阶段完成第 8 周后，接受 Acthar 治疗的患者可以选择参加可选的开放标签阶段，在那里他们将接受为期 44 周的 Acthar 维持方案。
初始 Acthar 方案将根据患者在双盲阶段完成时（第 6 次访问，第 8 周）接受的研究药物方案进行分配。
可以根据研究者的判断调整 Acthar 方案，目标是不迟于第 28 周实现稳定的 Acthar 方案。
一旦达到稳定的 Acthar 方案，研究者应考虑将类固醇方案逐渐减少至低日剂量或完全停止。
|
Acthar 通过皮下 (SC) 注射（皮下注射）给药，剂量为每天 40 单位或每隔一天 80 单位
其他名称：
患者的类固醇方案为 7.5 至 30 mg/天的泼尼松或等效物，筛选前 4 周内慢性/稳定。
其他名称：
|
|
PLACEBO_COMPARATOR：第一阶段：安慰剂
参与者接受匹配的安慰剂（每天 0.5 毫升或每隔一天 1 毫升），持续 4 周。
在第 5-8 周，他们将逐渐减少研究药物。
在研究的这个阶段，参与者将继续他们稳定的类固醇治疗方案。
在双盲阶段完成第 8 周后，他们可以选择参加可选的开放标签阶段。
在研究的这个阶段，参与者将继续他们稳定的类固醇治疗方案。
|
安慰剂含有与 Acthar 相同的非活性成分，通过 SC 注射给药
其他名称：
患者的类固醇方案为 7.5 至 30 mg/天的泼尼松或等效物，筛选前 4 周内慢性/稳定。
其他名称：
|
|
实验性的：第一阶段：Acthar
参与者接受为期 4 周的 Acthar（每天 0.5 毫升 40 个单位或每隔一天 1 毫升 80 个单位）。
在第 5-8 周，他们将逐渐减少研究药物。
在研究的这个阶段，参与者将继续他们稳定的类固醇治疗方案。
在双盲阶段完成第 8 周后，他们可以选择参加可选的开放标签阶段。
在研究的这个阶段，参与者将继续他们稳定的类固醇治疗方案。
|
Acthar 通过皮下 (SC) 注射（皮下注射）给药，剂量为每天 40 单位或每隔一天 80 单位
其他名称：
患者的类固醇方案为 7.5 至 30 mg/天的泼尼松或等效物，筛选前 4 周内慢性/稳定。
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
在 4 周内达到响应者定义的参与者人数
大体时间：4周内
|
根据两个 SLE 指数将参与者计为反应者：由 SELENA 组 (SELENA-SLEDAI) 修订的系统性红斑狼疮疾病活动指数和不列颠群岛狼疮评估组 (BILAG) 指数。
或者
BILAG 是一个过渡指标，用于捕捉临床表现严重程度的变化。 它设计了一个有序的量表评分系统，可以对八个系统的疾病活动进行概述。 单个系统分数无意汇总为全局分数。 |
4周内
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
在 8 周内达到响应者定义的参与者人数
大体时间：8周内
|
根据以下条件将参与者计为响应者：
或者
|
8周内
|
|
8 周内在 SELENA-SLEDAI 上得分
大体时间：8周内
|
SLEDAI 是根据临床医生的整体判断建模的。 参与者的 SELENA-SLEDAI 总分是 SELENA Group（也称为混合 SLEDAI）开发的清单上所有标记的 SLE 相关描述符的总和。 描述符的得分范围从0到8。总分可以在0到105之间，得分越高代表疾病活动程度越显着。 行：第 2 周、第 4 周、第 6 周、第 8 周 |
8周内
|
|
BILAG 8周内总分
大体时间：8周内
|
BILAG 是一种过渡性指数，可捕捉临床表现严重程度的变化，从而概述八个系统的疾病活动。 在评估前的 4 周内，这 8 个系统的评分从 0 = 不存在到 4 = 更差。 最低可能得分为 0，最高可能得分为 32。 分数越高表示症状越严重。 行：基线、第 4 周、第 8 周 |
8周内
|
|
医生对基线疾病严重程度的总体评估 (PGA)
大体时间：在基线
|
在 100 毫米视觉模拟量表上，疾病严重程度的 PGA 分为以下几类： 0 分（无）= 0 毫米； 1 分（轻度）= >0 - 33.33 毫米； 2 分（中等）= >33.33 - 66.67 毫米；和 3 分（严重）= >66.67 - 100 毫米。
报告每个类别的参与者人数。
|
在基线
|
|
第 4 周时医生对疾病严重程度的全面评估 (PGA)
大体时间：在第 4 周
|
在 100 毫米视觉模拟量表上，疾病严重程度的 PGA 分为以下几类： 0 分（无）= 0 毫米； 1 分（轻度）= >0 - 33.33 毫米； 2 分（中等）= >33.33 - 66.67 毫米；和 3 分（严重）= >66.67 - 100 毫米。
报告每个类别的参与者人数。
|
在第 4 周
|
|
第 8 周时医生对疾病严重程度的总体评估 (PGA)
大体时间：在第 8 周
|
在 100 毫米视觉模拟量表上，疾病严重程度的 PGA 分为以下几类： 0 分（无）= 0 毫米； 1 分（轻度）= >0 - 33.33 毫米； 2 分（中等）= >33.33 - 66.67 毫米；和 3 分（严重）= >66.67 - 100 毫米。
报告每个类别的参与者人数。
|
在第 8 周
|
|
8 周内触痛或肿胀的关节数
大体时间：在基线、第 4 周和第 8 周（8 周内）
|
医生在基线、第 4 周和第 8 周计算了压痛或肿胀关节的数量
|
在基线、第 4 周和第 8 周（8 周内）
|
|
8 周内通过皮肤红斑狼疮疾病面积和严重程度指数 (CLASI) 测量的皮肤狼疮活动
大体时间：在基线、第 4 周和第 8 周（8 周内）
|
CLASI 由两个分数组成，第一个分数总结疾病的活动，第二个分数衡量疾病造成的损害。 根据红斑、鳞屑/角化过度、粘膜受累、急性脱发和非疤痕性脱发对活性进行评分。 CLASI 评分范围为 0 至 70，评分越高表明皮肤病越严重。 行数：基线、第 4 周、第 8 周 |
在基线、第 4 周和第 8 周（8 周内）
|
|
8 周内的克虏伯疲劳严重程度评分 (FSS)
大体时间：在基线、第 4 周和第 8 周（8 周内）
|
Krupp FSS 是评估残疾相关疲劳的量表。 受访者使用从 1（“完全不同意”）到 7（“完全同意”）的量表来表示他们同意九种关于疲劳的说法。 视觉模拟量表也包含在量表中；受访者被要求通过在从“没有疲劳”到“最严重的疲劳”延伸的线上做标记来表示他们在过去 2 周内疲劳的严重程度。 量表上的分数越高表明疲劳越严重。 这个经过验证的疲劳严重程度量表使用包含 9 个项目的问卷测量疲劳的影响，每个问题都有一个 7 点李克特量表。 总分范围从 0（最好的结果）到 63（最坏的可能疲劳）。 行数：基线、第 4 周、第 8 周 |
在基线、第 4 周和第 8 周（8 周内）
|
|
8 周内简表 36 健康状况问卷 (SF-36) 的物理成分量表 (PCS) 的平均分数
大体时间：在基线、第 4 周和第 8 周（8 周内）
|
SF-36 通过评估 1) 因健康问题导致的身体机能限制来确定参与者的整体生活质量； 2) 因身体健康问题不能正常发挥作用； 3）身体疼痛； 4) 一般健康观念； 5）活力； 6) 由于身体或情绪问题导致社会功能受限； 7) 因情绪问题导致平时角色受限； 8) 一般心理健康。 项目 1-4 主要影响 SF-36 的 PCS 分数。 项目 5-8 主要有助于 SF-36 的 MCS 分数。 对每个项目的分数进行求和和平均（范围：0=最差到 100=最好）。 较高的分数表示改进。 行数：基线、第 4 周、第 8 周 |
在基线、第 4 周和第 8 周（8 周内）
|
|
8 周内简式 36 健康状况问卷 (SF-36) 心理成分量表 (MCS) 的平均分数
大体时间：在基线、第 4 周和第 8 周（8 周内）
|
SF-36 通过评估 1) 因健康问题导致的身体机能限制来确定参与者的整体生活质量； 2) 因身体健康问题不能正常发挥作用； 3）身体疼痛； 4) 一般健康观念； 5）活力； 6) 由于身体或情绪问题导致社会功能受限； 7) 因情绪问题导致平时角色受限； 8) 一般心理健康。
项目 1-4 主要影响 SF-36 的 PCS 分数。
项目 5-8 主要有助于 SF-36 的 MCS 分数。
对每个项目的分数进行求和和平均（范围：0=最差到 100=最好）。
较高的分数表示改进。
|
在基线、第 4 周和第 8 周（8 周内）
|
|
第 52 周时符合响应者定义的参与者人数
大体时间：在第 52 周
|
根据以下条件将参与者计为响应者：
或者
|
在第 52 周
|
|
第 52 周的 SELENA-SLEDAI 得分
大体时间：在第 52 周
|
SLEDAI 是根据临床医生的整体判断建模的。 参与者的 SELENA-SLEDAI 总分是 SELENA Group（也称为混合 SLEDAI）开发的清单上所有标记的 SLE 相关描述符的总和。 描述符的得分范围从0到8。总分可以在0到105之间，得分越高代表疾病活动程度越显着。 |
在第 52 周
|
|
第 52 周时医生对疾病严重程度的总体评估 (PGA)
大体时间：在第 52 周
|
在 100 毫米视觉模拟量表上，疾病严重程度的 PGA 分为以下几类： 0 分（无）= 0 毫米； 1 分（轻度）= >0 - 33.33 毫米； 2 分（中等）= >33.33 - 66.67 毫米；和 3 分（严重）= >66.67 - 100 毫米。
报告每个类别的参与者人数。
|
在第 52 周
|
|
第 52 周时压痛或肿胀的关节数
大体时间：在第 52 周
|
医生在第 52 周时计算了触痛或肿胀关节的数量。
|
在第 52 周
|
|
第 52 周时通过皮肤红斑狼疮疾病面积和严重程度指数 (CLASI) 测量的皮肤狼疮活动
大体时间：在第 52 周
|
CLASI 由两个分数组成，第一个分数总结疾病的活动，第二个分数衡量疾病造成的损害。
根据红斑、鳞屑/角化过度、粘膜受累、急性脱发和非疤痕性脱发对活性进行评分。
CLASI 评分范围为 0 至 70，评分越高表明皮肤病越严重。
|
在第 52 周
|
|
第 52 周时的克虏伯疲劳严重程度评分 (FSS)
大体时间：在第 52 周
|
Krupp FSS 是评估残疾相关疲劳的量表。 受访者使用从 1（“完全不同意”）到 7（“完全同意”）的量表来表示他们同意九种关于疲劳的说法。 视觉模拟量表也包含在量表中；受访者被要求通过在从“没有疲劳”到“最严重的疲劳”延伸的线上做标记来表示他们在过去 2 周内疲劳的严重程度。 量表上的分数越高表明疲劳越严重。 这个经过验证的疲劳严重程度量表使用包含 9 个项目的问卷测量疲劳的影响，每个问题都有一个 7 点李克特量表。 总分范围从 0（最好的结果）到 63（最坏的可能疲劳）。 |
在第 52 周
|
|
第 52 周时，简表 36 健康状况问卷 (SF-36) 的物理成分量表 (PCS) 的平均分数
大体时间：在第 52 周
|
SF-36 通过评估 1) 因健康问题导致的身体机能限制来确定参与者的整体生活质量； 2) 因身体健康问题不能正常发挥作用； 3）身体疼痛； 4) 一般健康观念； 5）活力； 6) 由于身体或情绪问题导致社会功能受限； 7) 因情绪问题导致平时角色受限； 8) 一般心理健康。
项目 1-4 主要影响 SF-36 的 PCS 分数。
项目 5-8 主要有助于 SF-36 的 MCS 分数。
对每个项目的分数进行求和和平均（范围：0=最差到 100=最好）。
较高的分数表示改进。
|
在第 52 周
|
|
第 52 周时，简式 36 健康状况问卷 (SF-36) 心理成分量表 (PCS) 的平均分数
大体时间：在第 52 周
|
SF-36 通过评估 1) 因健康问题导致的身体机能限制来确定参与者的整体生活质量； 2) 因身体健康问题不能正常发挥作用； 3）身体疼痛； 4) 一般健康观念； 5）活力； 6) 由于身体或情绪问题导致社会功能受限； 7) 因情绪问题导致平时角色受限； 8) 一般心理健康。
项目 1-4 主要影响 SF-36 的 PCS 分数。
项目 5-8 主要有助于 SF-36 的 MCS 分数。
对每个项目的分数进行求和和平均（范围：0=最差到 100=最好）。
较高的分数表示改进。
|
在第 52 周
|
|
52 周内复发的参与者人数
大体时间：52周内
|
52周内
|
合作者和调查者
赞助
出版物和有用的链接
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.