先天性血栓性血小板減少性紫斑病に対する予防的血漿注入療法
2012年12月18日 更新者：St. Olavs Hospital
Upshaw-Schulman 症候群または遺伝性または家族性 TTP とも呼ばれる先天性血栓性血小板減少性紫斑病 (TTP) は、まれではあるが重篤な疾患です。
この研究の目的は、先天性 TTP 患者への血漿注入が疾患の症状および活動性の徴候とどのように相関するかを判断し、疾患の急性発作を防ぐために一部の患者が他の患者よりも頻繁に血漿を注入する必要がある理由を判断することです。
調査の概要
詳細な説明
先天性 TTP の患者は、ADAMTS13 と呼ばれる血漿中のタンパク質の機能または量の遺伝的欠如を持っています。それ以外の場合は、大きなフォン ヴィレブランド分子をより小さな部分に切断する役割を果たします。
患者は、中枢神経系を含む主要な臓器に損傷を与える可能性のある小さな血管の凝固の再発発作に苦しんでいます.
急性発作はヒト血漿の注入でうまく治療でき、一部の患者は急性発作の予防のために定期的なプラズマ療法も受けています.
患者の少数のグループは、予防的血漿注入を週に 2 回以上受けており、予防療法で推奨されているものよりもはるかに高い血漿の必要性を示しています。
これらの患者は、刺激にもかかわらず、疾患の継続的な活動を持っていますか?
それとも、輸血された ADAMTS13 の回転率が高いですか?
これらの患者は、輸血された ADAMTS13 に対する抗体を発症しましたか?
疾患活動性の兆候と相関する症状はありますか?
研究の種類
介入
段階
- フェーズ 4
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～65年 (アダルト、OLDER_ADULT)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 先天性TTPの確定診断
- 定期的な予防的プラズマ治療: > 週 1 回 (グループ 1) または > 1 < 月 3 回 (グループ 2)
- 18歳から65歳まで
- プロトコルを理解し、遵守できる
除外基準:
- 妊娠
- -介入期間前の過去2週間以内に、毎日の血漿注入または3日以上の交換を必要とするTTPの急性発作
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：防止
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：クロスオーバー
- マスキング：四重
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：オクタプラス注入とプラセボ (グループ 1)
無作為に割り当てられた 400 ml オクタプラスを週 2 ～ 3 回静脈内投与し、400 ml プラセボ（オクタプラス用）を週 2 ～ 3 回静脈内投与する 2 週間にわたる積極的な治療。
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介入期間は、月曜日から金曜日までの 2 週間です。
Octaplas による積極的な治療は毎週 2 ～ 3 回行われ、プラセボは毎週 2 ～ 3 日の介入が行われます。
投与経路は静脈内です。
他の名前：
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実験的：オクタプラス注入とプラセボ (グループ 2)
ランダムに割り当てられた 400 ml オクタプラスを 1 回静脈内投与し、400 ml プラセボ（オクタプラス用）を 2 週間に 2 回静脈内投与する積極的治療
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介入期間は月曜日から水曜日までの 2 週間です (介入週の間は最低 3 週間)。
Octaplas による積極的な治療は週 1 回、プラセボは週 2 回行われます。
投与経路は静脈内です。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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疾患活動性の臨床的および生化学的徴候の複合スコア
時間枠：介入後4時間および24時間
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疾患活動性の生化学的徴候は、乳酸脱水素酵素、ヘモグロビン、血小板数、および ADAMTS13 活動の測定によってスコア化されます。 疾患活動性の臨床徴候は、評価者のスコアと被験者の症状スクリーニングによって測定されます |
介入後4時間および24時間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ADAMTS13 活性半減期
時間枠：介入後4時間および24時間
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血漿注入前後の ADAMTS13 活性の連続測定に基づく ADAMTS13 活性の半減期の計算
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介入後4時間および24時間
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ADAMTS13 アロ抗体
時間枠：ベースラインで
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ADAMTS13に対する同種抗体の存在
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ベースラインで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Anne S von Krogh, MD、St. Olavs Hospital
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2012年9月1日
一次修了 (実際)
2012年11月1日
研究の完了 (実際)
2012年11月1日
試験登録日
最初に提出
2012年12月12日
QC基準を満たした最初の提出物
2012年12月18日
最初の投稿 (見積もり)
2012年12月21日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2012年12月21日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2012年12月18日
最終確認日
2012年12月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。