Terapia profilática de infusão de plasma para púrpura trombocitopênica trombótica congênita
18 de dezembro de 2012 atualizado por: St. Olavs Hospital
A púrpura trombocitopênica trombótica congênita (TTP), também chamada de Síndrome de Upshaw-Schulman ou PTT hereditária ou familiar, é uma doença rara, mas grave.
O objetivo deste estudo é determinar como as infusões de plasma para pacientes com PTT congênita se correlacionam com os sintomas e sinais de atividade da doença e determinar por que alguns pacientes precisam de infusões de plasma mais frequentes do que outros para prevenir ataques agudos da doença.
Visão geral do estudo
Status
Retirado
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Pacientes com PTT congênita têm uma falta hereditária de função ou quantidade de uma proteína no plasma chamada ADAMTS13, que de outra forma é responsável por dividir grandes moléculas de von Willebrand em partes menores.
Os pacientes sofrem ataques recorrentes de coagulação de pequenos vasos sanguíneos, que podem causar danos a órgãos importantes, incluindo o sistema nervoso central.
Ataques agudos podem ser tratados com sucesso com infusões de plasma humano, e alguns pacientes também recebem terapia de plasma regular para prevenção de ataques agudos.
Um pequeno grupo de pacientes recebe infusões preventivas de plasma duas ou mais vezes por semana, indicando uma necessidade muito maior de plasma do que o recomendado para terapia preventiva.
Esses pacientes têm uma atividade contínua de sua doença, apesar de um estímulo?
Ou um volume maior de ADAMTS13 transfundido?
Esses pacientes desenvolveram anticorpos contra ADAMTS13 transfundido?
Há algum sintoma correlacionado com sinais de atividade da doença?
Tipo de estudo
Intervencional
Estágio
- Fase 4
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 65 anos (ADULTO, OLDER_ADULT)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico confirmado de PTT congênita
- No tratamento profilático regular com plasma: > Uma vez por semana (grupo 1) ou >1 <3 vezes por mês (grupo 2)
- Entre 18 e 65 anos
- Capaz de entender e cumprir o protocolo
Critério de exclusão:
- Gravidez
- Ataque agudo de PTT exigindo infusões ou trocas diárias de plasma por mais de 3 dias, nas últimas 2 semanas antes do período de intervenção
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: PREVENÇÃO
- Alocação: RANDOMIZADO
- Modelo Intervencional: CROSSOVER
- Mascaramento: QUADRUPLICAR
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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EXPERIMENTAL: Infusão de Octaplas e placebo (grupo 1)
Tratamento ativo com 400 ml de octaplas distribuídos aleatoriamente por via intravenosa 2-3 vezes por semana e 400 ml de placebo (para octaplas) por via intravenosa 2-3 vezes por semana durante duas semanas.
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O período de intervenção é de segunda a sexta-feira nas duas semanas seguintes.
O tratamento ativo com Octaplas é administrado 2-3 vezes por semana e o placebo é administrado nos outros 2-3 dias de intervenção por semana.
A via de administração é intravenosa.
Outros nomes:
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EXPERIMENTAL: Infusão de Octaplas e placebo (grupo 2)
Tratamento ativo com 400 ml de octaplas distribuídos aleatoriamente por via intravenosa uma vez e 400 ml de placebo (para octaplas) por via intravenosa duas vezes em duas semanas de intervenção separadas
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O período de intervenção é de segunda a quarta-feira em duas semanas separadas (mínimo de três semanas entre as semanas de intervenção).
O tratamento ativo com Octaplas é administrado uma vez e o placebo é administrado duas vezes por semana.
A via de administração é intravenosa.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Uma pontuação composta de sinais clínicos e bioquímicos da atividade da doença
Prazo: 4 horas e 24 horas após a intervenção
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Os sinais bioquímicos da atividade da doença são pontuados por medições de lactato desidrogenase, hemoglobina, contagem de plaquetas e atividade de ADAMTS13. Os sinais clínicos da atividade da doença são medidos pela pontuação de um avaliador e triagem de sintomas dos indivíduos |
4 horas e 24 horas após a intervenção
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Meia-vida da atividade ADAMTS13
Prazo: 4 horas e 24 horas após a intervenção
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Cálculo da meia-vida da atividade do ADAMTS13 com base em medições seriadas da atividade do ADAMTS13 antes e depois das infusões de plasma
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4 horas e 24 horas após a intervenção
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Alo-anticorpos ADAMTS13
Prazo: Na linha de base
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Presença de alo-anticorpos contra ADAMTS13
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Na linha de base
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Anne S von Krogh, MD, St. Olavs Hospital
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de setembro de 2012
Conclusão Primária (REAL)
1 de novembro de 2012
Conclusão do estudo (REAL)
1 de novembro de 2012
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
12 de dezembro de 2012
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
18 de dezembro de 2012
Primeira postagem (ESTIMATIVA)
21 de dezembro de 2012
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (ESTIMATIVA)
21 de dezembro de 2012
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
18 de dezembro de 2012
Última verificação
1 de dezembro de 2012
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças do sistema imunológico
- Doenças Hematológicas
- Hemorragia
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea
- Manifestações de pele
- Trombocitopenia
- Distúrbios das plaquetas sanguíneas
- Trombofilia
- Microangiopatias Trombóticas
- Púrpura
- Púrpura Trombocitopênica
- Púrpura Trombocitopênica Trombótica
Outros números de identificação do estudo
- 133995
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