Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Profilaktyczna terapia infuzyjna osocza w przypadku wrodzonej zakrzepowej plamicy małopłytkowej

18 grudnia 2012 zaktualizowane przez: St. Olavs Hospital
Wrodzona zakrzepowa plamica małopłytkowa (TTP), zwana także zespołem Upshaw-Schulmana lub dziedziczna lub rodzinna TTP, jest rzadką, ale ciężką chorobą. Celem tego badania jest określenie, w jaki sposób wlewy osocza pacjentom z wrodzonym TTP korelują z objawami i oznakami aktywności choroby oraz ustalenie, dlaczego niektórzy pacjenci potrzebują częstszych wlewów osocza niż inni, aby zapobiec ostrym atakom choroby.

Przegląd badań

Status

Wycofane

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Pacjenci z wrodzonym TTP mają dziedziczny brak funkcji lub ilości białka w osoczu o nazwie ADAMTS13, które w przeciwnym razie jest odpowiedzialne za rozszczepianie dużych cząsteczek von Willebranda na mniejsze części. Pacjenci cierpią na nawracające napady krzepnięcia drobnych naczyń krwionośnych, które mogą powodować uszkodzenia głównych narządów, w tym ośrodkowego układu nerwowego. Ostre ataki można skutecznie leczyć za pomocą wlewów ludzkiego osocza, a niektórzy pacjenci otrzymują również regularną terapię osoczem w celu zapobiegania ostrym atakom. Niewielka grupa pacjentów otrzymuje profilaktyczne wlewy osocza dwa razy w tygodniu lub częściej, co wskazuje na znacznie większe zapotrzebowanie na osocze niż to, co jest zalecane w leczeniu zapobiegawczym. Czy u tych pacjentów występuje ciągła aktywność choroby pomimo bodźca? Lub wyższy obrót przetoczonych ADAMTS13? Czy u tych pacjentów rozwinęły się przeciwciała przeciwko przetoczonemu ADAMTS13? Czy jakiekolwiek objawy są skorelowane z objawami aktywności choroby?

Typ studiów

Interwencyjne

Faza

  • Faza 4

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 65 lat (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Potwierdzona diagnoza wrodzonego TTP
  • W przypadku regularnego profilaktycznego leczenia osoczem: > Raz w tygodniu (grupa 1) lub >1 <3 razy w miesiącu (grupa 2)
  • Od 18 do 65 lat
  • Zdolny do zrozumienia i przestrzegania protokołu

Kryteria wyłączenia:

  • Ciąża
  • Ostry atak TTP wymagający codziennych wlewów lub wymiany osocza przez ponad 3 dni, w ciągu ostatnich 2 tygodni przed okresem interwencji

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: ZAPOBIEGANIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: KRZYŻOWANIE
  • Maskowanie: POCZWÓRNY

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Infuzja Octaplas i placebo (grupa 1)
Aktywne leczenie losowo przydzielonymi 400 ml octaplas dożylnie 2-3 razy w tygodniu i 400 ml placebo (dla octaplas) dożylnie 2-3 razy w tygodniu przez dwa tygodnie.
Lek: Infuzja Octaplas i placebo (grupa 1)
Okres interwencyjny trwa od poniedziałku do piątku w ciągu dwóch kolejnych tygodni. Aktywne leczenie preparatem Octaplas podaje się 2-3 razy w tygodniu, a placebo przez pozostałe 2-3 dni interwencji każdego tygodnia. Droga podania jest dożylna.
Inne nazwy:
  • ATC B05A A02
  • Plazma rozpuszczalnika/detergentu
  • Ludzkie osocze
EKSPERYMENTALNY: Infuzja Octaplas i placebo (grupa 2)
Aktywne leczenie z losowo przydzielonymi 400 ml octaplas dożylnie raz i 400 ml placebo (dla octaplas) dożylnie dwa razy w ciągu dwóch oddzielnych tygodni interwencji
Lek: Infuzja Octaplas i placebo (grupa 2)
Okres interwencji to od poniedziałku do środy w dwóch oddzielnych tygodniach (minimum trzy tygodnie między tygodniami interwencji). Aktywne leczenie lekiem Octaplas podaje się raz, a placebo dwa razy w tygodniu. Droga podania jest dożylna.
Inne nazwy:
  • ATC B05A A02
  • Plazma rozpuszczalnika/detergentu
  • Ludzkie osocze

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Złożony wynik klinicznych i biochemicznych objawów aktywności choroby
Ramy czasowe: 4 godziny i 24 godziny po interwencji

Biochemiczne oznaki aktywności choroby są oceniane na podstawie pomiarów dehydrogenazy mleczanowej, hemoglobiny, liczby płytek krwi i aktywności ADAMTS13.

Kliniczne oznaki aktywności choroby są mierzone przez punktację oceniającego i badanie przesiewowe objawów osobników
4 godziny i 24 godziny po interwencji

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Okres półtrwania aktywności ADAMTS13
Ramy czasowe: 4 godziny i 24 godziny po interwencji
Obliczenie okresu półtrwania aktywności ADAMTS13 na podstawie seryjnych pomiarów aktywności ADAMTS13 przed i po infuzjach osocza
4 godziny i 24 godziny po interwencji
ADAMTS13 allo-przeciwciała
Ramy czasowe: Na linii bazowej
Obecność alloprzeciwciał skierowanych przeciwko ADAMTS13
Na linii bazowej

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

St. Olavs Hospital

Współpracownicy

Norwegian University of Science and Technology

Śledczy

  • Główny śledczy: Anne S von Krogh, MD, St. Olavs hospital

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 września 2012

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 listopada 2012

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

1 listopada 2012

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 grudnia 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 grudnia 2012

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

21 grudnia 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (OSZACOWAĆ)

21 grudnia 2012

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 grudnia 2012

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2012

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 133995

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Purpura, zakrzepowa małopłytkowość

Badania kliniczne na Infuzja Octaplas i placebo (grupa 1)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Finland

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj