Profylaktická plazmatická infuzní terapie pro vrozenou trombotickou trombocytopenickou purpuru
18. prosince 2012 aktualizováno: St. Olavs Hospital
Vrozená trombotická trombocytopenická purpura (TTP), nazývaná také Upshaw-Schulmanův syndrom nebo dědičná či familiární TTP, je vzácné, ale závažné onemocnění.
Účelem této studie je zjistit, jak infuze plazmy pacientům s vrozenou TTP korelují se symptomy a známkami aktivity onemocnění, a zjistit, proč někteří pacienti potřebují častější infuze plazmy než jiní, aby se předešlo akutním záchvatům onemocnění.
Přehled studie
Postavení
Staženo
Detailní popis
Pacienti s vrozeným TTP mají zděděný nedostatek funkce nebo množství proteinu v plazmě zvaného ADAMTS13, který je jinak zodpovědný za štěpení velkých von Willebrandových molekul na menší části.
Pacienti trpí opakovanými záchvaty srážení malých krevních cév, které mohou způsobit poškození hlavních orgánů včetně centrálního nervového systému.
Akutní záchvaty lze úspěšně léčit infuzemi lidské plazmy a někteří pacienti také dostávají pravidelnou plazmovou terapii k prevenci akutních záchvatů.
Malá skupina pacientů dostává preventivní infuze plazmy dvakrát nebo vícekrát týdně, což ukazuje na mnohem vyšší potřebu plazmy, než je jinak doporučováno pro preventivní terapii.
Mají tito pacienti pokračující aktivitu svého onemocnění navzdory podnětu?
Nebo vyšší obrat transfuzního ADAMTS13?
Vyvinuly se u těchto pacientů protilátky proti transfuznímu ADAMTS13?
Korelují nějaké příznaky se známkami aktivity onemocnění?
Typ studie
Intervenční
Fáze
- Fáze 4
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 65 let (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Potvrzená diagnóza vrozeného TTP
- Při pravidelné profylaktické léčbě plazmou: > jednou týdně (skupina 1) nebo >1 < 3krát měsíčně (skupina 2)
- Mezi 18 a 65 lety
- Schopný porozumět protokolu a dodržovat jej
Kritéria vyloučení:
- Těhotenství
- Akutní záchvat TTP vyžadující denní infuze nebo výměnu plazmy po dobu delší než 3 dny, během posledních 2 týdnů před obdobím intervence
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: PREVENCE
- Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
- Intervenční model: CROSSOVER
- Maskování: ČTYŘNÁSOBEK
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: Infuze Octaplas a placebo (skupina 1)
Aktivní léčba náhodně přidělenými 400 ml octaplas intravenózně 2-3krát týdně a 400 ml placeba (pro octaplas) intravenózně 2-3krát týdně po dobu dvou týdnů.
|
Intervenční období je pondělí až pátek ve dvou následujících týdnech.
Aktivní léčba přípravkem Octaplas se podává 2–3krát týdně a další 2–3 dny intervence každý týden se podává placebo.
Cesta podání je intravenózní.
Ostatní jména:
|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: Infuze Octaplas a placebo (skupina 2)
Aktivní léčba náhodně přidělenými 400 ml octaplas intravenózně jednou a 400 ml placeba (pro octaplas) intravenózně dvakrát ve dvou samostatných intervenčních týdnech
|
Intervenční období je pondělí až středa ve dvou samostatných týdnech (minimálně tři týdny mezi intervenčními týdny).
Aktivní léčba přípravkem Octaplas se podává jednou a placebo se podává dvakrát týdně.
Cesta podání je intravenózní.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Složené skóre klinických a biochemických příznaků aktivity onemocnění
Časové okno: 4 hodiny a 24 hodin po zásahu
|
Biochemické známky aktivity onemocnění jsou hodnoceny měřením laktátdehydrogenázy, hemoglobinu, počtu krevních destiček a aktivity ADAMTS13. Klinické příznaky aktivity onemocnění se měří skóre hodnotitele a screeningem symptomů subjektů |
4 hodiny a 24 hodin po zásahu
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Poločas aktivity ADAMTS13
Časové okno: 4 hodiny a 24 hodin po zásahu
|
Výpočet poločasu aktivity ADAMTS13 na základě sériových měření aktivity ADAMTS13 před a po plazmatických infuzích
|
4 hodiny a 24 hodin po zásahu
|
|
ADAMTS13 allo-protilátky
Časové okno: Na základní linii
|
Přítomnost alo-protilátek proti ADAMTS13
|
Na základní linii
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Anne S von Krogh, MD, St. Olavs Hospital
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. září 2012
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
1. listopadu 2012
Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)
1. listopadu 2012
Termíny zápisu do studia
První předloženo
12. prosince 2012
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
18. prosince 2012
První zveřejněno (ODHAD)
21. prosince 2012
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)
21. prosince 2012
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
18. prosince 2012
Naposledy ověřeno
1. prosince 2012
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 133995
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .