선천성 혈전성 혈소판 감소성 자반증에 대한 예방적 혈장 주입 요법
2012년 12월 18일 업데이트: St. Olavs Hospital
Upshaw-Schulman Syndrome 또는 유전성 또는 가족성 TTP라고도 하는 선천성 혈전성 혈소판감소성 자반병(TTP)은 드물지만 심각한 질병입니다.
이 연구의 목적은 선천성 TTP 환자에 대한 혈장 주입이 질병의 증상 및 활동 징후와 어떻게 관련되는지 확인하고 일부 환자가 질병의 급성 발작을 예방하기 위해 다른 환자보다 혈장을 더 자주 주입해야 하는 이유를 확인하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
선천성 TTP 환자는 큰 폰 빌레브란트 분자를 더 작은 부분으로 절단하는 역할을 하는 ADAMTS13이라고 하는 혈장 내 단백질의 기능 또는 양이 유전적으로 부족합니다.
환자들은 중추 신경계를 포함한 주요 장기에 손상을 줄 수 있는 소혈관 응고의 재발성 발작을 겪습니다.
급성 발작은 인간 혈장 주입으로 성공적으로 치료할 수 있으며 일부 환자는 급성 발작 예방을 위해 정기적인 혈장 요법을 받기도 합니다.
소수의 환자 그룹이 예방적 혈장 주입을 매주 2회 이상 받는데, 이는 예방적 요법을 위해 권장되는 것보다 혈장이 훨씬 더 많이 필요함을 나타냅니다.
이 환자들은 자극에도 불구하고 그들의 질병이 계속해서 활동하고 있습니까?
아니면 수혈된 ADAMTS13의 전환율이 더 높습니까?
이 환자들은 수혈된 ADAMTS13에 대한 항체를 개발했습니까?
질병 활동의 징후와 상관관계가 있는 증상이 있습니까?
연구 유형
중재적
단계
- 4단계
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, OLDER_ADULT)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 선천성 TTP 진단 확정
- 정기적인 예방적 혈장 치료: > 매주 1회(그룹 1) 또는 >1 < 월 3회(그룹 2)
- 18세에서 65세 사이
- 프로토콜을 이해하고 준수할 수 있는 자
제외 기준:
- 임신
- 개입 기간 전 마지막 2주 이내에 3일 이상 매일 혈장 주입 또는 교환이 필요한 TTP의 급성 발병
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 방지
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: Octaplas 주입 및 위약(그룹 1)
400 ml 옥타플라스를 주 2-3회 정맥주사하고 400 ml 위약(옥타플라스의 경우)을 2주에 걸쳐 주 2-3회 정맥주사하는 적극적인 치료.
|
개입 기간은 다음 2주 동안 월요일-금요일입니다.
옥타플라스를 사용한 적극적인 치료는 매주 2-3회 제공되고 위약은 매주 다른 2-3일의 개입을 제공합니다.
투여 경로는 정맥 주사입니다.
다른 이름들:
|
|
실험적: Octaplas 주입 및 위약(그룹 2)
무작위로 배정된 400ml 옥타플라스 정맥주사 1회 및 400ml 위약(옥타플라스용) 정맥주사 2회를 별도의 2주에 걸쳐 활성 치료
|
개입 기간은 2주(개입 주 사이에 최소 3주)의 월요일-수요일입니다.
Octaplas를 사용한 활성 치료는 매주 1회, 위약은 매주 2회 제공됩니다.
투여 경로는 정맥 주사입니다.
다른 이름들:
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
질병 활동의 임상 및 생화학적 징후의 종합 점수
기간: 개입 후 4시간 및 24시간
|
질병 활성의 생화학적 징후는 젖산 탈수소효소, 헤모글로빈, 혈소판 수 및 ADAMTS13 활성을 측정하여 점수를 매깁니다. 질병 활동의 임상 징후는 평가자의 점수와 피험자 증상 스크리닝으로 측정됩니다. |
개입 후 4시간 및 24시간
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
ADAMTS13 활동 반감기
기간: 개입 후 4시간 및 24시간
|
혈장 주입 전후의 ADAMTS13 활동의 연속 측정을 기반으로 한 ADAMTS13 활동의 반감기 계산
|
개입 후 4시간 및 24시간
|
|
ADAMTS13 동종항체
기간: 기준선에서
|
ADAMTS13에 대한 동종 항체의 존재
|
기준선에서
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Anne S von Krogh, MD, St. Olavs Hospital
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2012년 9월 1일
기본 완료 (실제)
2012년 11월 1일
연구 완료 (실제)
2012년 11월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2012년 12월 12일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2012년 12월 18일
처음 게시됨 (추정)
2012년 12월 21일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2012년 12월 21일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2012년 12월 18일
마지막으로 확인됨
2012년 12월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 133995
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .