Profylaktinen plasmainfuusiohoito synnynnäisen tromboottisen trombosytopeenisen purppuran hoitoon
tiistai 18. joulukuuta 2012 päivittänyt: St. Olavs Hospital
Synnynnäinen tromboottinen trombosytopeeninen purppura (TTP), jota kutsutaan myös Upshaw-Schulmanin oireyhtymäksi tai perinnöllinen tai familiaalinen TTP, on harvinainen, mutta vakava sairaus.
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, kuinka plasma-infuusiot potilaille, joilla on synnynnäinen TTP, korreloivat taudin oireiden ja aktiivisuuden merkkien kanssa, ja selvittää, miksi jotkut potilaat tarvitsevat useammin plasmainfuusioita kuin toiset taudin akuuttien kohtausten estämiseksi.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Peruutettu
Yksityiskohtainen kuvaus
Potilailla, joilla on synnynnäinen TTP, on perinnöllinen toiminnan puute tai plasmassa olevan ADAMTS13-proteiinin määrä, joka muuten on vastuussa suurten von Willebrand-molekyylien pilkkomisesta pienempiin osiin.
Potilaat kärsivät toistuvista pienten verisuonten hyytymiskohtauksista, jotka voivat vahingoittaa suuria elimiä, mukaan lukien keskushermosto.
Akuutteja kohtauksia voidaan hoitaa menestyksekkäästi ihmisplasman infuusioilla, ja jotkut potilaat saavat myös säännöllistä plasmahoitoa akuuttien kohtausten ehkäisyyn.
Pieni ryhmä potilaita saa ennaltaehkäiseviä plasmainfuusioita kahdesti tai useammin viikossa, mikä osoittaa, että plasman tarve on paljon suurempi kuin mitä muuten suositellaan ehkäisevään hoitoon.
Onko näillä potilailla sairautensa jatkuva aktiivisuus ärsykkeestä huolimatta?
Tai verensiirron ADAMTS13:n suurempi liikevaihto?
Ovatko nämä potilaat kehittäneet vasta-aineita siirrettyä ADAMTS13:a vastaan?
Korreloivatko oireet sairauden aktiivisuuden merkkien kanssa?
Opintotyyppi
Interventio
Vaihe
- Vaihe 4
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 65 vuotta (AIKUINEN, OLDER_ADULT)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Vahvistettu synnynnäisen TTP:n diagnoosi
- Säännöllinen profylaktinen plasmahoito: > kerran viikossa (ryhmä 1) tai >1 <3 kertaa kuukaudessa (ryhmä 2)
- 18-65 vuoden välillä
- Pystyy ymmärtämään ja noudattamaan protokollaa
Poissulkemiskriteerit:
- Raskaus
- Akuutti TTP-kohtaus, joka vaatii päivittäisiä plasmainfuusioita tai -vaihtoa yli 3 päivän ajan, viimeisten 2 viikon aikana ennen interventiojaksoa
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: EHKÄISY
- Jako: SATUNNAISTUNA
- Inventiomalli: RISTO
- Naamiointi: NELINKERTAISTAA
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: Octaplas-infuusio ja lumelääke (ryhmä 1)
Aktiivinen hoito satunnaisesti määrätyllä 400 ml:lla octaplasia suonensisäisesti 2–3 kertaa viikossa ja 400 ml:lla lumelääkettä (octaplasille) laskimoon 2–3 kertaa viikossa kahden viikon ajan.
|
Interventioaika on maanantaista perjantaihin kahden seuraavan viikon aikana.
Aktiivista Octaplas-hoitoa annetaan 2-3 kertaa viikossa ja lumelääkettä toiset 2-3 päivää joka viikko.
Antoreitti on suonensisäinen.
Muut nimet:
|
|
KOKEELLISTA: Octaplas-infuusio ja lumelääke (ryhmä 2)
Aktiivinen hoito satunnaisesti annetulla 400 ml:lla octaplasia suonensisäisesti kerran ja 400 ml:lla lumelääkettä (octaplasille) kahdesti suonensisäisesti kahden erillisen interventioviikon aikana
|
Interventiojakso on maanantaista keskiviikkoon kahdessa eri viikossa (interventioviikkojen välillä vähintään kolme viikkoa).
Aktiivihoitoa Octaplasilla annetaan kerran ja lumelääkettä kahdesti viikossa.
Antoreitti on suonensisäinen.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Yhdistelmäpistemäärä sairauden aktiivisuuden kliinisistä ja biokemiallisista oireista
Aikaikkuna: 4 tuntia ja 24 tuntia toimenpiteen jälkeen
|
Sairauden aktiivisuuden biokemialliset merkit pisteytetään mittaamalla laktaattidehydrogenaasi, hemoglobiini, verihiutaleiden määrä ja ADAMTS13-aktiivisuus. Sairauden aktiivisuuden kliiniset merkit mitataan arvioijan pisteillä ja koehenkilöiden oireiden seulonnalla |
4 tuntia ja 24 tuntia toimenpiteen jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
ADAMTS13 aktiivisuuden puoliintumisaika
Aikaikkuna: 4 tuntia ja 24 tuntia toimenpiteen jälkeen
|
ADAMTS13-aktiivisuuden puoliintumisajan laskeminen ADAMTS13-aktiivisuuden sarjamittausten perusteella ennen ja jälkeen plasmainfuusioita
|
4 tuntia ja 24 tuntia toimenpiteen jälkeen
|
|
ADAMTS13 allo-vasta-aineet
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa
|
Allo-vasta-aineiden esiintyminen ADAMTS13:a vastaan
|
Lähtötilanteessa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Anne S von Krogh, MD, St. Olavs Hospital
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Lauantai 1. syyskuuta 2012
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Torstai 1. marraskuuta 2012
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Torstai 1. marraskuuta 2012
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 12. joulukuuta 2012
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 18. joulukuuta 2012
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Perjantai 21. joulukuuta 2012
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)
Perjantai 21. joulukuuta 2012
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 18. joulukuuta 2012
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. joulukuuta 2012
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 133995
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .