预防性输注血浆治疗先天性血栓性血小板减少性紫癜
2012年12月18日 更新者：St. Olavs Hospital
先天性血栓性血小板减少性紫癜 (TTP)，也称为 Upshaw-Schulman 综合征或遗传性或家族性 TTP，是一种罕见但严重的疾病。
本研究的目的是确定先天性 TTP 患者的血浆输注如何与疾病活动的症状和体征相关，并确定为什么一些患者比其他患者需要更频繁的血浆输注以预防疾病的急性发作。
研究概览
详细说明
先天性 TTP 患者遗传性缺乏血浆中一种叫做 ADAMTS13 的蛋白质的功能或数量，否则它负责将大的 von Willebrand 分子切割成更小的部分。
患者会反复发作小血管凝血，这可能会对包括中枢神经系统在内的主要器官造成损害。
输注人血浆可以成功治疗急性发作，一些患者还接受常规血浆治疗以预防急性发作。
一小部分患者每周接受两次或更多次预防性血浆输注，表明对血浆的需求远高于预防性治疗所推荐的血浆。
尽管受到刺激，这些患者的疾病是否仍在持续活动？
还是输注的 ADAMTS13 的转换率更高？
这些患者是否产生了针对输注的 ADAMTS13 的抗体？
是否有任何症状与疾病活动迹象相关？
研究类型
介入性
阶段
- 第四阶段
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 65年 (成人、OLDER_ADULT)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 先天性TTP确诊
- 定期预防性血浆治疗： > 每周一次（第 1 组）或 > 1 < 每月 <3 次（第 2 组）
- 18 至 65 岁之间
- 能够理解并遵守协议
排除标准：
- 怀孕
- 在干预期前的最后 2 周内急性发作的 TTP 需要每天输注或交换血浆超过 3 天
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：预防
- 分配：随机化
- 介入模型：跨界
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：Octaplas 输液和安慰剂（第 1 组）
每周 2-3 次随机分配 400 ml octaplas 静脉注射积极治疗，两周内每周 2-3 次静脉注射 400 ml 安慰剂（用于 octaplas）。
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干预期为接下来两周的周一至周五。
每周使用 Octaplas 进行 2-3 次积极治疗，每周在其他 2-3 天的干预中使用安慰剂。
给药途径为静脉内。
其他名称：
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实验性的：Octaplas 输液和安慰剂（第 2 组）
在两个单独的干预周内，随机分配 400 ml octaplas 静脉注射一次和 400 ml 安慰剂（用于 octaplas）静脉注射两次积极治疗
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干预期是两个独立周中的周一至周三（干预周之间至少间隔三周）。
Octaplas 的积极治疗每周给予一次，安慰剂每周给予两次。
给药途径为静脉内。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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疾病活动的临床和生化体征的综合评分
大体时间：干预后4小时和24小时
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通过测量乳酸脱氢酶、血红蛋白、血小板计数和 ADAMTS13 活性对疾病活动的生化迹象进行评分。 疾病活动的临床体征通过评估者的评分和受试者症状筛查来衡量 |
干预后4小时和24小时
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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ADAMTS13 活性半衰期
大体时间：干预后4小时和24小时
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基于血浆输注前后 ADAMTS13 活性的连续测量计算 ADAMTS13 活性的半衰期
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干预后4小时和24小时
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ADAMTS13 同种抗体
大体时间：在基线
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存在针对 ADAMTS13 的同种抗体
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在基线
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Anne S von Krogh, MD、St. Olavs Hospital
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2012年9月1日
初级完成 (实际的)
2012年11月1日
研究完成 (实际的)
2012年11月1日
研究注册日期
首次提交
2012年12月12日
首先提交符合 QC 标准的
2012年12月18日
首次发布 (估计)
2012年12月21日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2012年12月21日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2012年12月18日
最后验证
2012年12月1日
更多信息
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