Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Profylactische plasma-infusietherapie voor congenitale trombotische trombocytopenische purpura

18 december 2012 bijgewerkt door: St. Olavs Hospital
Congenitale trombotische trombocytopenische purpura (TTP), ook wel Upshaw-Schulman-syndroom of erfelijke of familiale TTP genoemd, is een zeldzame, maar ernstige ziekte. Het doel van deze studie is om te bepalen hoe infusies van plasma aan patiënten met congenitale TTP correleren met symptomen en tekenen van activiteit van de ziekte, en om te bepalen waarom sommige patiënten vaker plasma-infusies nodig hebben dan andere om acute aanvallen van de ziekte te voorkomen.

Studie Overzicht

Toestand

Ingetrokken

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Patiënten met congenitale TTP hebben een erfelijk gebrek aan functie of hoeveelheid van een eiwit in het plasma, ADAMTS13 genaamd, dat anders verantwoordelijk is voor het splitsen van grote von Willebrand-moleculen in kleinere delen. De patiënten lijden aan terugkerende aanvallen van stolling van kleine bloedvaten, die schade kunnen veroorzaken aan belangrijke organen, waaronder het centrale zenuwstelsel. Acute aanvallen kunnen met succes worden behandeld met infusies van menselijk plasma, en sommige patiënten krijgen ook regelmatig plasmatherapie om acute aanvallen te voorkomen. Een kleine groep patiënten krijgt tweemaal of vaker per week preventieve plasma-infusies, wat wijst op een veel grotere behoefte aan plasma dan wat anders wordt aanbevolen voor preventieve therapie. Hebben deze patiënten een voortdurende activiteit van hun ziekte ondanks een stimulus? Of een hogere omzet van getransfundeerde ADAMTS13? Hebben deze patiënten antilichamen ontwikkeld tegen getransfundeerde ADAMTS13? Zijn er symptomen die verband houden met tekenen van ziekteactiviteit?

Studietype

Ingrijpend

Fase

  • Fase 4

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 65 jaar (VOLWASSEN, OUDER_ADULT)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Bevestigde diagnose van aangeboren TTP
  • Bij reguliere profylactische plasmabehandeling: > eenmaal per week (groep 1) of >1 <3 keer per maand (groep 2)
  • Tussen 18 en 65 jaar
  • In staat om het protocol te begrijpen en na te leven

Uitsluitingscriteria:

  • Zwangerschap
  • Acute aanval van TTP die dagelijkse plasma-infusies of -uitwisseling gedurende meer dan 3 dagen vereist, binnen de laatste 2 weken vóór de interventieperiode

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: PREVENTIE
  • Toewijzing: GERANDOMISEERD
  • Interventioneel model: OVERSLAG
  • Masker: VERVIERVOUDIGEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: Octaplas-infusie en placebo (groep 1)
Actieve behandeling met willekeurig toegewezen 400 ml octaplas intraveneus 2-3 keer per week en 400 ml placebo (voor octaplas) intraveneus 2-3 keer per week gedurende twee weken.
Geneesmiddel: Octaplas-infusie en placebo (groep 1)
De interventieperiode is van maandag tot en met vrijdag in twee volgende weken. Actieve behandeling met Octaplas wordt 2-3 keer per week gegeven en placebo wordt de andere 2-3 dagen van de interventie elke week gegeven. Toedieningsweg is intraveneus.
Andere namen:
  • ATC B05A A02
  • Oplosmiddel/wasmiddel plasma
  • Menselijk plasma
EXPERIMENTEEL: Octaplas-infusie en placebo (groep 2)
Actieve behandeling met willekeurig toegewezen 400 ml octaplas eenmaal intraveneus en 400 ml placebo (voor octaplas) tweemaal intraveneus in twee afzonderlijke interventieweken
Geneesmiddel: Octaplas-infusie en placebo (groep 2)
Interventieperiode is maandag-woensdag in twee afzonderlijke weken (minimaal drie weken tussen interventieweken). Actieve behandeling met Octaplas wordt eenmaal gegeven en placebo wordt tweemaal per week gegeven. Toedieningsweg is intraveneus.
Andere namen:
  • ATC B05A A02
  • Oplosmiddel/wasmiddel plasma
  • Menselijk plasma

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Een samengestelde score van klinische en biochemische tekenen van ziekteactiviteit
Tijdsspanne: 4 uur en 24 uur na interventie

Biochemische tekenen van ziekteactiviteit worden gescoord door metingen van lactaatdehydrogenase, hemoglobine, aantal bloedplaatjes en ADAMTS13-activiteit.

Klinische tekenen van ziekteactiviteit worden gemeten aan de hand van de score van een beoordelaar en de symptoomscreening van proefpersonen
4 uur en 24 uur na interventie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
ADAMTS13-activiteitshalfwaardetijd
Tijdsspanne: 4 uur en 24 uur na interventie
Berekening van de halfwaardetijd van ADAMTS13-activiteit op basis van seriële metingen van ADAMTS13-activiteit voor en na plasma-infusies
4 uur en 24 uur na interventie
ADAMTS13 allo-antilichamen
Tijdsspanne: Bij basislijn
Aanwezigheid van allo-antilichamen tegen ADAMTS13
Bij basislijn

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

St. Olavs Hospital

Medewerkers

Norwegian University of Science and Technology

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Anne S von Krogh, MD, St. Olavs Hospital

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 september 2012

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

1 november 2012

Studie voltooiing (WERKELIJK)

1 november 2012

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

12 december 2012

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 december 2012

Eerst geplaatst (SCHATTING)

21 december 2012

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (SCHATTING)

21 december 2012

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 december 2012

Laatst geverifieerd

1 december 2012

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 133995

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Purpura, trombotische trombocytopenie

Klinische onderzoeken op Octaplas-infusie en placebo (groep 1)

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Finland

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren