Profilaktikus plazma infúziós terápia veleszületett thromboticus trombocitopéniás purpurára
2012. december 18. frissítette: St. Olavs Hospital
A veleszületett thromboticus thrombocytopeniás purpura (TTP), más néven Upshaw-Schulman szindróma vagy örökletes vagy családi TTP ritka, de súlyos betegség.
Ennek a vizsgálatnak a célja annak meghatározása, hogy a veleszületett TTP-ben szenvedő betegek plazmainfúziója hogyan korrelál a betegség tüneteivel és aktivitási jeleivel, valamint annak megállapítása, hogy egyes betegeknek miért van szükségük gyakoribb plazmainfúzióra, mint másoknak a betegség akut rohamai megelőzésére.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Visszavont
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A veleszületett TTP-ben szenvedő betegeknél az ADAMTS13 nevű fehérje funkciójának vagy mennyiségének öröklött hiánya van a plazmában, amely egyébként felelős a nagy von Willebrand-molekulák kisebb részekre történő hasításáért.
A betegek ismétlődő kis erek véralvadási rohamait szenvedik el, amelyek károsíthatják a főbb szerveket, beleértve a központi idegrendszert is.
Az akut rohamok sikeresen kezelhetők humán plazma infúzióval, és egyes betegek rendszeres plazmaterápiát is kapnak az akut rohamok megelőzésére.
A betegek egy kis csoportja hetente kétszer vagy többször kap megelőző plazmainfúziót, ami jóval nagyobb plazmaszükségletet jelez, mint amit egyébként a megelőző terápiához ajánlanak.
Van-e ezeknek a betegeknek egy inger ellenére is a betegségük?
Vagy a transzfundált ADAMTS13 nagyobb forgalma?
Kifejlődött-e ezeknél a betegeknél antitestek a transzfundált ADAMTS13 ellen?
Korrelál-e bármilyen tünet a betegség aktivitásának jeleivel?
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Fázis
- 4. fázis
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év (FELNŐTT, OLDER_ADULT)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A veleszületett TTP megerősített diagnózisa
- Rendszeres profilaktikus plazmakezelés esetén: > hetente egyszer (1. csoport) vagy >1 <3 alkalommal havonta (2. csoport)
- 18 és 65 év között
- Képes a protokoll megértésére és betartására
Kizárási kritériumok:
- Terhesség
- Akut TTP-roham, amely napi plazmainfúziót vagy -cserét igényel több mint 3 napig, a beavatkozási időszak előtti utolsó 2 hétben
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: MEGELŐZÉS
- Kiosztás: VÉLETLENSZERŰSÍTETT
- Beavatkozó modell: CROSSOVER
- Maszkolás: NÉGYSZERES
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
KÍSÉRLETI: Octaplas infúzió és placebo (1. csoport)
Aktív kezelés véletlenszerűen kiválasztott 400 ml octaplas intravénásan heti 2-3 alkalommal és 400 ml placebóval (octaplas esetén) intravénásan heti 2-3 alkalommal két héten keresztül.
|
A beavatkozási időszak hétfőtől péntekig tart, két hétben.
Az aktív Octaplas-kezelést hetente 2-3 alkalommal adják, a placebót pedig hetente 2-3 beavatkozási napon.
Az adagolás módja intravénás.
Más nevek:
|
|
KÍSÉRLETI: Octaplas infúzió és placebo (2. csoport)
Aktív kezelés véletlenszerűen kiválasztott 400 ml octaplas-szal intravénásan egyszer és 400 ml placebóval (octaplas esetén) intravénásan kétszer két külön beavatkozási héten
|
A beavatkozási időszak hétfőtől szerdáig tart, két külön hétben (minimum három hét a beavatkozási hetek között).
Az aktív Octaplas-kezelést hetente egyszer, a placebót pedig kétszer adják.
Az adagolás módja intravénás.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A betegség aktivitásának klinikai és biokémiai jeleinek összetett pontszáma
Időkeret: 4 órával és 24 órával a beavatkozás után
|
A betegség aktivitásának biokémiai jeleit a laktát-dehidrogenáz, a hemoglobin, a vérlemezkeszám és az ADAMTS13 aktivitás mérésével értékelik. A betegség aktivitásának klinikai jeleit az értékelő pontszáma és az alanyok tünetszűrése méri. |
4 órával és 24 órával a beavatkozás után
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
ADAMTS13 aktivitás felezési ideje
Időkeret: 4 órával és 24 órával a beavatkozás után
|
Az ADAMTS13 aktivitás felezési idejének kiszámítása az ADAMTS13 aktivitás sorozatos mérése alapján plazmainfúziók előtt és után
|
4 órával és 24 órával a beavatkozás után
|
|
ADAMTS13 allo-antitestek
Időkeret: Az alapállapotban
|
ADAMTS13 elleni allo-antitestek jelenléte
|
Az alapállapotban
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Anne S von Krogh, MD, St. Olavs Hospital
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2012. szeptember 1.
Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)
2012. november 1.
A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)
2012. november 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2012. december 12.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2012. december 18.
Első közzététel (BECSLÉS)
2012. december 21.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (BECSLÉS)
2012. december 21.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2012. december 18.
Utolsó ellenőrzés
2012. december 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 133995
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .