Profylaktisk plasmainfusjonsterapi for medfødt trombotisk trombocytopenisk purpura
18. desember 2012 oppdatert av: St. Olavs Hospital
Medfødt trombotisk trombocytopenisk purpura (TTP), også kalt Upshaw-Schulman-syndrom eller arvelig eller familiær TTP er en sjelden, men alvorlig sykdom.
Formålet med denne studien er å finne ut hvordan infusjoner av plasma til pasienter med medfødt TTP korrelerer med symptomer og tegn på aktivitet av sykdommen, og å fastslå hvorfor noen pasienter trenger hyppigere infusjoner av plasma enn andre for å forhindre akutte angrep av sykdommen.
Studieoversikt
Status
Tilbaketrukket
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Pasienter med medfødt TTP har en arvelig mangel på funksjon eller mengde av et protein i plasma kalt ADAMTS13, som ellers er ansvarlig for å spalte store von Willebrand-molekyler i mindre deler.
Pasientene får tilbakevendende anfall av koagulering av små blodårer, som kan forårsake skade på store organer, inkludert sentralnervesystemet.
Akutte angrep kan behandles vellykket med infusjoner av humant plasma, og noen pasienter får også regelmessig plasmaterapi for å forebygge akutte angrep.
En liten gruppe pasienter får forebyggende plasmainfusjoner to ganger eller flere ukentlig, noe som indikerer et mye høyere behov for plasma enn det som ellers er anbefalt for forebyggende terapi.
Har disse pasientene en pågående aktivitet av sykdommen sin til tross for en stimulans?
Eller en høyere omsetning av transfundert ADAMTS13?
Har disse pasientene utviklet antistoffer mot transfundert ADAMTS13?
Er noen symptomer korrelert med tegn på sykdomsaktivitet?
Studietype
Intervensjonell
Fase
- Fase 4
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 65 år (VOKSEN, OLDER_ADULT)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Bekreftet diagnose av medfødt TTP
- Ved vanlig profylaktisk plasmabehandling: > En gang ukentlig (gruppe 1) eller >1 <3 ganger månedlig (gruppe 2)
- Mellom 18 og 65 år
- I stand til å forstå og overholde protokollen
Ekskluderingskriterier:
- Svangerskap
- Akutt anfall av TTP som krever daglige plasmainfusjoner eller -utveksling i mer enn 3 dager, i løpet av de siste 2 ukene før intervensjonsperioden
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: FOREBYGGING
- Tildeling: TILFELDIG
- Intervensjonsmodell: CROSSOVER
- Masking: FIDOBBELT
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
EKSPERIMENTELL: Octaplas infusjon og placebo (gruppe 1)
Aktiv behandling med tilfeldig tildelt 400 ml oktaplas intravenøst 2-3 ganger i uken og 400 ml placebo (for oktaplas) intravenøst 2-3 ganger i uken over to uker.
|
Intervensjonsperioden er mandag-fredag i to påfølgende uker.
Aktiv behandling med Octaplas gis 2-3 ganger hver uke og placebo gis de andre 2-3 dagene med intervensjon hver uke.
Administrasjonsvei er intravenøst.
Andre navn:
|
|
EKSPERIMENTELL: Octaplas infusjon og placebo (gruppe 2)
Aktiv behandling med tilfeldig tildelt 400 ml octaplas intravenøst én gang og 400 ml placebo (for octaplas) intravenøst to ganger i to separate intervensjonsuker
|
Intervensjonsperiode er mandag-onsdag i to separate uker (minimum tre uker mellom intervensjonsuker).
Aktiv behandling med Octaplas gis én gang og placebo to ganger hver uke.
Administrasjonsvei er intravenøst.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
En sammensatt score av kliniske og biokjemiske tegn på sykdomsaktivitet
Tidsramme: 4 timer og 24 timer etter intervensjon
|
Biokjemiske tegn på sykdomsaktivitet skåres ved målinger av laktatdehydrogenase, hemoglobin, antall blodplater og ADAMTS13-aktivitet. Kliniske tegn på sykdomsaktivitet måles ved en evaluators poengsum og pasientens symptomscreening |
4 timer og 24 timer etter intervensjon
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
ADAMTS13 aktivitetshalveringstid
Tidsramme: 4 timer og 24 timer etter intervensjon
|
Beregning av halveringstid for ADAMTS13-aktivitet basert på seriemålinger av ADAMTS13-aktivitet før og etter plasmainfusjoner
|
4 timer og 24 timer etter intervensjon
|
|
ADAMTS13 allo-antistoffer
Tidsramme: Ved baseline
|
Tilstedeværelse av allo-antistoffer mot ADAMTS13
|
Ved baseline
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Anne S von Krogh, MD, St. Olavs Hospital
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. september 2012
Primær fullføring (FAKTISKE)
1. november 2012
Studiet fullført (FAKTISKE)
1. november 2012
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
12. desember 2012
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
18. desember 2012
Først lagt ut (ANSLAG)
21. desember 2012
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (ANSLAG)
21. desember 2012
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
18. desember 2012
Sist bekreftet
1. desember 2012
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 133995
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .