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Traitement prophylactique par perfusion de plasma pour le purpura thrombotique thrombocytopénique congénital

18 décembre 2012 mis à jour par: St. Olavs Hospital
Le purpura thrombotique thrombocytopénique congénital (PTT), également appelé syndrome d'Upshaw-Schulman ou PTT héréditaire ou familial, est une maladie rare mais grave. Le but de cette étude est de déterminer comment les perfusions de plasma aux patients atteints de PTT congénital sont en corrélation avec les symptômes et les signes d'activité de la maladie, et de déterminer pourquoi certains patients ont besoin de perfusions de plasma plus fréquentes que d'autres pour prévenir les crises aiguës de la maladie.

Aperçu de l'étude

Statut

Retiré

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les patients atteints de TTP congénital ont un manque héréditaire de fonction ou de quantité d'une protéine dans le plasma appelée ADAMTS13, qui est autrement responsable du clivage de grosses molécules de von Willebrand en parties plus petites. Les patients souffrent d'attaques récurrentes de coagulation des petits vaisseaux sanguins, qui peuvent endommager les principaux organes, y compris le système nerveux central. Les crises aiguës peuvent être traitées avec succès avec des perfusions de plasma humain, et certains patients reçoivent également une thérapie plasmatique régulière pour la prévention des crises aiguës. Un petit groupe de patients reçoit des perfusions de plasma préventives deux fois ou plus par semaine, ce qui indique un besoin de plasma beaucoup plus élevé que ce qui est autrement recommandé pour le traitement préventif. Ces patients ont-ils une activité continue de leur maladie malgré un stimulus ? Ou un turn-over plus élevé d'ADAMTS13 transfusé ? Ces patients ont-ils développé des anticorps contre l'ADAMTS13 transfusé ? Y a-t-il des symptômes corrélés avec des signes d'activité de la maladie ?

Type d'étude

Interventionnel

Phase

  • Phase 4

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 65 ans (ADULTE, OLDER_ADULT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic confirmé de PTT congénital
  • Sous traitement plasmatique prophylactique régulier : > Une fois par semaine (groupe 1) ou > 1 < 3 fois par mois (groupe 2)
  • Entre 18 et 65 ans
  • Capable de comprendre et de respecter le protocole

Critère d'exclusion:

  • Grossesse
  • Épisode aigu de PTT nécessitant des perfusions ou des échanges plasmatiques quotidiens pendant plus de 3 jours, au cours des 2 dernières semaines précédant la période d'intervention

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: LA PRÉVENTION
  • Répartition: ALÉATOIRE
  • Modèle interventionnel: CROSSOVER
  • Masquage: QUADRUPLE

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: Perfusion Octaplas et placebo (groupe 1)
Traitement actif avec 400 ml d'octaplas attribués au hasard par voie intraveineuse 2 à 3 fois par semaine et 400 ml de placebo (pour octaplas) par voie intraveineuse 2 à 3 fois par semaine pendant deux semaines.
Médicament: Perfusion Octaplas et placebo (groupe 1)
La période d'intervention est du lundi au vendredi en deux semaines consécutives. Le traitement actif avec Octaplas est administré 2 à 3 fois par semaine et le placebo reçoit les 2 à 3 autres jours d'intervention chaque semaine. La voie d'administration est par voie intraveineuse.
Autres noms:
  • ATC B05A A02
  • Plasma solvant/détergent
  • Plasma humain
EXPÉRIMENTAL: Perfusion Octaplas et placebo (groupe 2)
Traitement actif avec octaplas de 400 ml attribué au hasard par voie intraveineuse une fois et placebo de 400 ml (pour octaplas) par voie intraveineuse deux fois au cours de deux semaines d'intervention distinctes
Médicament: Perfusion Octaplas et placebo (groupe 2)
La période d'intervention est du lundi au mercredi en deux semaines distinctes (minimum de trois semaines entre les semaines d'intervention). Le traitement actif par Octaplas est administré une fois et le placebo est administré deux fois par semaine. La voie d'administration est par voie intraveineuse.
Autres noms:
  • ATC B05A A02
  • Plasma solvant/détergent
  • Plasma humain

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Un score composite des signes cliniques et biochimiques de l'activité de la maladie
Délai: 4 heures et 24 heures après intervention

Les signes biochimiques de l'activité de la maladie sont notés par des mesures de la lactate déshydrogénase, de l'hémoglobine, de la numération plaquettaire et de l'activité ADAMTS13.

Les signes cliniques d'activité de la maladie sont mesurés par le score d'un évaluateur et le dépistage des symptômes des sujets
4 heures et 24 heures après intervention

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Demi-vie d'activité ADAMTS13
Délai: 4 heures et 24 heures après intervention
Calcul de la demi-vie de l'activité ADAMTS13 sur la base de mesures en série de l'activité ADAMTS13 avant et après les perfusions de plasma
4 heures et 24 heures après intervention
Allo-anticorps ADAMTS13
Délai: Au départ
Présence d'allo-anticorps contre ADAMTS13
Au départ

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

St. Olavs Hospital

Collaborateurs

Norwegian University of Science and Technology

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Anne S von Krogh, MD, St. Olavs Hospital

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 septembre 2012

Achèvement primaire (RÉEL)

1 novembre 2012

Achèvement de l'étude (RÉEL)

1 novembre 2012

Dates d'inscription aux études

Première soumission

12 décembre 2012

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

18 décembre 2012

Première publication (ESTIMATION)

21 décembre 2012

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (ESTIMATION)

21 décembre 2012

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

18 décembre 2012

Dernière vérification

1 décembre 2012

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 133995

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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