Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Profylaktisk plasmainfusionsterapi til medfødt trombotisk trombocytopenisk purpura

18. december 2012 opdateret af: St. Olavs Hospital
Medfødt trombotisk trombocytopenisk purpura (TTP), også kaldet Upshaw-Schulman Syndrom eller arvelig eller familiær TTP er en sjælden, men alvorlig sygdom. Formålet med denne undersøgelse er at bestemme, hvordan infusioner af plasma til patienter med medfødt TTP korrelerer med symptomer og tegn på aktivitet af sygdommen, og at afgøre, hvorfor nogle patienter har behov for hyppigere infusioner af plasma end andre for at forhindre akutte anfald af sygdommen.

Studieoversigt

Status

Trukket tilbage

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Patienter med medfødt TTP har en arvelig mangel på funktion eller mængde af et protein i plasma kaldet ADAMTS13, som ellers er ansvarlig for at spalte store von Willebrand-molekyler i mindre dele. Patienterne lider af tilbagevendende anfald af koagulering af små blodkar, som kan forårsage skade på større organer, herunder centralnervesystemet. Akutte anfald kan behandles med succes med infusioner af humant plasma, og nogle patienter får også regelmæssig plasmaterapi til forebyggelse af akutte anfald. En lille gruppe patienter får forebyggende plasmainfusioner to gange eller flere ugentligt, hvilket indikerer et meget større behov for plasma, end hvad der ellers anbefales til forebyggende behandling. Har disse patienter en vedvarende aktivitet af deres sygdom på trods af en stimulus? Eller en højere omsætning af transfunderet ADAMTS13? Har disse patienter udviklet antistoffer mod transfunderet ADAMTS13? Er nogen symptomer korreleret med tegn på sygdomsaktivitet?

Undersøgelsestype

Interventionel

Fase

  • Fase 4

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 65 år (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Bekræftet diagnose af medfødt TTP
  • Ved almindelig profylaktisk plasmabehandling: > 1 gang om ugen (gruppe 1) eller > 1 <3 gange om måneden (gruppe 2)
  • Mellem 18 og 65 år
  • I stand til at forstå og overholde protokollen

Ekskluderingskriterier:

  • Graviditet
  • Akut anfald af TTP, der kræver daglige plasmainfusioner eller -udskiftning i mere end 3 dage inden for de sidste 2 uger før interventionsperioden

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: FOREBYGGELSE
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: OVERKRYDS
  • Maskning: FIDOBELT

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: Octaplas infusion og placebo (gruppe 1)
Aktiv behandling med tilfældigt tildelt 400 ml octaplas intravenøst ​​2-3 gange om ugen og 400 ml placebo (til octaplas) intravenøst ​​2-3 gange om ugen over to uger.
Medicin: Octaplas infusion og placebo (gruppe 1)
Interventionsperioden er mandag-fredag ​​i to efterfølgende uger. Aktiv behandling med Octaplas gives 2-3 gange hver uge, og placebo gives de øvrige 2-3 dages intervention hver uge. Indgivelsesvejen er intravenøst.
Andre navne:
  • ATC B05A A02
  • Opløsningsmiddel/vaskemiddel plasma
  • Menneskelig plasma
EKSPERIMENTEL: Octaplas infusion og placebo (gruppe 2)
Aktiv behandling med tilfældigt tildelt 400 ml octaplas intravenøst ​​én gang og 400 ml placebo (til octaplas) intravenøst ​​to gange i to separate interventionsuger
Medicin: Octaplas infusion og placebo (gruppe 2)
Interventionsperiode er mandag-onsdag i to separate uger (minimum tre uger mellem interventionsuger). Aktiv behandling med Octaplas gives én gang, og placebo gives to gange om ugen. Indgivelsesvejen er intravenøst.
Andre navne:
  • ATC B05A A02
  • Opløsningsmiddel/vaskemiddel plasma
  • Menneskelig plasma

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
En sammensat score af kliniske og biokemiske tegn på sygdomsaktivitet
Tidsramme: 4 timer og 24 timer efter intervention

Biokemiske tegn på sygdomsaktivitet bedømmes ved målinger af lactatdehydrogenase, hæmoglobin, blodpladetal og ADAMTS13-aktivitet.

Kliniske tegn på sygdomsaktivitet måles ved en evaluators score og patientens symptomscreening
4 timer og 24 timer efter intervention

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
ADAMTS13 aktivitetshalveringstid
Tidsramme: 4 timer og 24 timer efter intervention
Beregning af halveringstid af ADAMTS13 aktivitet baseret på serielle målinger af ADAMTS13 aktivitet før og efter plasmainfusioner
4 timer og 24 timer efter intervention
ADAMTS13 allo-antistoffer
Tidsramme: Ved baseline
Tilstedeværelse af allo-antistoffer mod ADAMTS13
Ved baseline

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

St. Olavs Hospital

Samarbejdspartnere

Norwegian University of Science and Technology

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Anne S von Krogh, MD, St. Olavs Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. september 2012

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. november 2012

Studieafslutning (FAKTISKE)

1. november 2012

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. december 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. december 2012

Først opslået (SKØN)

21. december 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (SKØN)

21. december 2012

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. december 2012

Sidst verificeret

1. december 2012

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 133995

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Purpura, trombotisk trombocytopenisk

Kliniske forsøg med Octaplas infusion og placebo (gruppe 1)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Angola

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner