Профилактическая плазменная инфузионная терапия врожденной тромботической тромбоцитопенической пурпуры
18 декабря 2012 г. обновлено: St. Olavs Hospital
Врожденная тромботическая тромбоцитопеническая пурпура (ТТП), также называемая синдромом Апшоу-Шульмана или наследственной или семейной ТТП, является редким, но тяжелым заболеванием.
Цель настоящего исследования — определить, как инфузии плазмы больным с врожденной ТТП коррелируют с симптомами и признаками активности заболевания, а также определить, почему одни больные нуждаются в более частых инфузиях плазмы, чем другие, для предотвращения острых приступов заболевания.
Обзор исследования
Статус
Отозван
Подробное описание
Пациенты с врожденной ТТП имеют наследственное отсутствие функции или количества белка в плазме, называемого ADAMTS13, который в противном случае отвечает за расщепление больших молекул фон Виллебранда на более мелкие части.
У больных периодически возникают приступы тромбоза мелких сосудов, что может привести к поражению крупных органов, в том числе центральной нервной системы.
Острые приступы успешно лечатся инфузиями человеческой плазмы, а некоторые пациенты также получают регулярную плазмотерапию для предотвращения острых приступов.
Небольшая группа пациентов получает профилактические инфузии плазмы два или более раз в неделю, что указывает на гораздо более высокую потребность в плазме, чем это рекомендуется для профилактической терапии.
Есть ли у этих пациентов постоянная активность болезни, несмотря на стимул?
Или более высокий оборот перелитого ADAMTS13?
Выработались ли у этих пациентов антитела против перелитого ADAMTS13?
Связаны ли какие-либо симптомы с признаками активности болезни?
Тип исследования
Интервенционный
Фаза
- Фаза 4
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 18 лет до 65 лет (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Подтвержденный диагноз врожденной ТТП
- При регулярном профилактическом лечении плазмой: > 1 раз в неделю (группа 1) или >1 <3 раз в месяц (группа 2)
- От 18 до 65 лет
- Способен понимать и соблюдать протокол
Критерий исключения:
- Беременность
- Острый приступ ТТП, требующий ежедневных инфузий или обменов плазмы в течение более 3 дней, в течение последних 2 недель до периода вмешательства
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: ПРОФИЛАКТИКА
- Распределение: РАНДОМИЗИРОВАННЫЙ
- Интервенционная модель: КРОССОВЕР
- Маскировка: ЧЕТЫРЕХМЕСТНЫЙ
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Инфузия Октапласа и плацебо (группа 1)
Активное лечение с рандомизированным назначением 400 мл октапласа внутривенно 2-3 раза в неделю и 400 мл плацебо (для октапласа) внутривенно 2-3 раза в неделю в течение двух недель.
|
Период вмешательства - понедельник-пятница в течение двух следующих недель.
Активное лечение Октапласом проводится 2-3 раза в неделю, а плацебо дается в остальные 2-3 дня вмешательства каждую неделю.
Путь введения внутривенный.
Другие имена:
|
|
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Инфузия Октапласа и плацебо (группа 2)
Активное лечение: 400 мл октапласа внутривенно однократно и 400 мл плацебо (для октапласа) внутривенно дважды в течение двух отдельных недель вмешательства
|
Период вмешательства — с понедельника по среду в течение двух отдельных недель (минимум три недели между неделями вмешательства).
Активное лечение Октапласом проводится один раз, а плацебо — два раза в неделю.
Путь введения внутривенный.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Сводная оценка клинических и биохимических признаков активности заболевания
Временное ограничение: 4 часа и 24 часа после вмешательства
|
Биохимические признаки активности заболевания оценивают по показателям лактатдегидрогеназы, гемоглобина, количества тромбоцитов и активности ADAMTS13. Клинические признаки активности заболевания измеряются оценщиком и подлежат скринингу симптомов. |
4 часа и 24 часа после вмешательства
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Период полураспада активности ADAMTS13
Временное ограничение: 4 часа и 24 часа после вмешательства
|
Расчет периода полувыведения активности ADAMTS13 на основе серийных измерений активности ADAMTS13 до и после инфузии плазмы
|
4 часа и 24 часа после вмешательства
|
|
Аллоантитела ADAMTS13
Временное ограничение: На исходном уровне
|
Наличие алло-антител к ADAMTS13
|
На исходном уровне
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Anne S von Krogh, MD, St. Olavs Hospital
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 сентября 2012 г.
Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
1 ноября 2012 г.
Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
1 ноября 2012 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
12 декабря 2012 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
18 декабря 2012 г.
Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)
21 декабря 2012 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (ОЦЕНИВАТЬ)
21 декабря 2012 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
18 декабря 2012 г.
Последняя проверка
1 декабря 2012 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Патологические процессы
- Заболевания иммунной системы
- Гематологические заболевания
- Кровотечение
- Нарушения свертывания крови
- Кожные проявления
- Тромбоцитопения
- Заболевания тромбоцитов крови
- Тромбофилия
- Тромботические микроангиопатии
- Пурпура
- Пурпура, тромбоцитопеническая
- Пурпура, тромботическая тромбоцитопеническая
Другие идентификационные номера исследования
- 133995
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .