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Prophylaktische Plasmainfusionstherapie bei kongenitaler thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura

18. Dezember 2012 aktualisiert von: St. Olavs Hospital
Angeborene thrombotisch-thrombozytopenische Purpura (TTP), auch Upshaw-Schulman-Syndrom oder erbliche oder familiäre TTP genannt, ist eine seltene, aber schwere Erkrankung. Der Zweck dieser Studie besteht darin, festzustellen, wie Plasmainfusionen bei Patienten mit angeborener TTP mit Symptomen und Anzeichen einer Aktivität der Krankheit korrelieren, und um festzustellen, warum einige Patienten häufigere Plasmainfusionen benötigen als andere, um akute Attacken der Krankheit zu verhindern.

Studienübersicht

Status

Zurückgezogen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Patienten mit angeborener TTP haben einen vererbten Mangel an Funktion oder Menge eines Proteins im Plasma namens ADAMTS13, das ansonsten für die Spaltung großer von Willebrand-Moleküle in kleinere Teile verantwortlich ist. Die Patienten leiden unter wiederkehrenden Gerinnungsanfällen kleiner Blutgefäße, die große Organe, einschließlich des zentralen Nervensystems, schädigen können. Akute Attacken können erfolgreich mit Infusionen von menschlichem Plasma behandelt werden, und einige Patienten erhalten auch eine regelmäßige Plasmatherapie zur Vorbeugung akuter Attacken. Eine kleine Gruppe von Patienten erhält zweimal oder öfter pro Woche vorbeugende Plasmainfusionen, was auf einen viel höheren Plasmabedarf hinweist, als ansonsten für eine vorbeugende Therapie empfohlen wird. Haben diese Patienten trotz eines Stimulus eine anhaltende Krankheitsaktivität? Oder ein höherer Umsatz von transfundiertem ADAMTS13? Haben diese Patienten Antikörper gegen transfundiertes ADAMTS13 entwickelt? Sind irgendwelche Symptome mit Anzeichen einer Krankheitsaktivität korreliert?

Studientyp

Interventionell

Phase

  • Phase 4

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 65 Jahre (ERWACHSENE, OLDER_ADULT)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Bestätigte Diagnose einer angeborenen TTP
  • Bei regelmäßiger prophylaktischer Plasmabehandlung: > 1 x wöchentlich (Gruppe 1) oder > 1 < 3 x monatlich (Gruppe 2)
  • Zwischen 18 und 65 Jahren
  • Kann das Protokoll verstehen und einhalten

Ausschlusskriterien:

  • Schwangerschaft
  • Akuter Anfall von TTP, der tägliche Plasmainfusionen oder -austausch für mehr als 3 Tage erfordert, innerhalb der letzten 2 Wochen vor dem Interventionszeitraum

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: VERHÜTUNG
  • Zuteilung: ZUFÄLLIG
  • Interventionsmodell: ÜBERQUERUNG
  • Maskierung: VERVIERFACHEN

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: Octaplas-Infusion und Placebo (Gruppe 1)
Aktive Behandlung mit zufällig zugewiesenen 400 ml Octaplas intravenös 2-3 Mal pro Woche und 400 ml Placebo (für Octaplas) intravenös 2-3 Mal pro Woche über zwei Wochen.
Arzneimittel: Octaplas-Infusion und Placebo (Gruppe 1)
Interventionszeitraum ist Montag-Freitag in zwei aufeinanderfolgenden Wochen. Die aktive Behandlung mit Octaplas wird 2-3 Mal pro Woche und Placebo an den anderen 2-3 Interventionstagen pro Woche verabreicht. Der Verabreichungsweg ist intravenös.
Andere Namen:
  • ATC B05A A02
  • Lösungsmittel-/Detergens-Plasma
  • Menschliches Plasma
EXPERIMENTAL: Octaplas-Infusion und Placebo (Gruppe 2)
Aktive Behandlung mit zufällig zugewiesenen 400 ml Octaplas einmal intravenös und 400 ml Placebo (für Octaplas) zweimal intravenös in zwei getrennten Interventionswochen
Arzneimittel: Octaplas-Infusion und Placebo (Gruppe 2)
Der Interventionszeitraum ist Montag bis Mittwoch in zwei getrennten Wochen (mindestens drei Wochen zwischen den Interventionswochen). Die aktive Behandlung mit Octaplas wird einmal und Placebo zweimal pro Woche verabreicht. Der Verabreichungsweg ist intravenös.
Andere Namen:
  • ATC B05A A02
  • Lösungsmittel-/Detergens-Plasma
  • Menschliches Plasma

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Ein zusammengesetzter Score aus klinischen und biochemischen Anzeichen einer Krankheitsaktivität
Zeitfenster: 4 Stunden und 24 Stunden nach dem Eingriff

Biochemische Zeichen der Krankheitsaktivität werden durch Messungen von Laktatdehydrogenase, Hämoglobin, Thrombozytenzahl und ADAMTS13-Aktivität bewertet.

Klinische Anzeichen der Krankheitsaktivität werden durch die Punktzahl eines Bewerters und das Symptom-Screening der Probanden gemessen
4 Stunden und 24 Stunden nach dem Eingriff

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Halbwertszeit der ADAMTS13-Aktivität
Zeitfenster: 4 Stunden und 24 Stunden nach dem Eingriff
Berechnung der Halbwertszeit der ADAMTS13-Aktivität basierend auf Reihenmessungen der ADAMTS13-Aktivität vor und nach Plasmainfusionen
4 Stunden und 24 Stunden nach dem Eingriff
ADAMTS13 Allo-Antikörper
Zeitfenster: An der Grundlinie
Vorhandensein von Allo-Antikörpern gegen ADAMTS13
An der Grundlinie

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

St. Olavs Hospital

Mitarbeiter

Norwegian University of Science and Technology

Ermittler

  • Hauptermittler: Anne S von Krogh, MD, St. Olavs Hospital

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. September 2012

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

1. November 2012

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

1. November 2012

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. Dezember 2012

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. Dezember 2012

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

21. Dezember 2012

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (SCHÄTZEN)

21. Dezember 2012

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

18. Dezember 2012

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2012

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 133995

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Klinische Studien zur Purpura, thrombotisch thrombozytopenisch

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