臍帯血移植を受ける成人患者の血小板生着を促進するためのエルトロンボパグ
調査の概要
詳細な説明
血小板の回復は、臍帯血 (UCB) 移植後に大幅に妨げられます。 大規模なレトロスペクティブ研究での血小板生着までの時間の中央値（サポートされていない血小板数が少なくとも 20,000/マイクロリットルの連続 7 日間の最初の日数として定義）は 70 日以上であり、6 か月での血小板回復の累積発生率は 50.5% でした。 急性白血病の小児集団では、UCB移植による血小板生着までの時間の中央値は59日であり、6か月での血小板回復の累積発生率は、ヒト白血球抗原（HLA）の不一致と細胞量に応じて43％〜73％でした。 最近、骨髄破壊的条件付けとその後の二重 UCB 移植を受けた成人患者のコホートでは、100 日での血小板回復の累積発生率 (≥ 50,000/マイクロリットル) は 53% でした。 強度を下げたコンディショニングレジメンとその後の単一または二重の UCB 移植を受けた患者の別のコホートでは、血小板回復までの時間の中央値 (≥ 50,000/マイクロリットル) と 6 か月での血小板回復の累積発生率は、それぞれ 49 日と 65% でした。 したがって、UCB 移植後、患者は長期間にわたって血小板輸血に依存し、その結果、輸血の危険にさらされる、血小板同種反応の発生率が高くなる、出血素因が長期間続く、望ましくない高額で長期の入院など、多くの欠点が生じます。 .
エルトロンボパグは、トロンボポエチン受容体シグナル伝達を開始し、それによって巨核球の増殖と成熟を誘導するトロンボポエチン受容体アゴニストです。エルトロンボパグの投与により、血小板数が正常なボランティア、C型肝炎ウイルス感染による血小板減少症の患者、および慢性免疫疾患の患者における血小板産生が増加しました。血小板減少性紫斑病。
UCB移植後早期にエルトロンボパグ治療を行った場合の安全性と有効性を評価します。 この研究は公開された非比較研究です。 主要な結果は、移植後50日目の部分血小板生着の累積発生率（サポートされていない血小板数が少なくとも20,000 /マイクロリットルの連続7日間の最初のもの）です。 二次的な目的は、安全性、忍容性、およびその他の移植関連の結果です。
研究の種類
入学 (予想される)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究場所
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Jerusalem、イスラエル
- 募集
- Hadassah Hospital
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コンタクト：
- Michael Shapira, MD
- 電話番号：972-50-7874433
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Petach Tikva、イスラエル
- 募集
- Davidof Cancer Center, Beilinson hospital, Rabin medical center
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主任研究者：
- Moshe Yeshurun, MD
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- -18歳以上の患者。
- -操作されていない単一または二重臍帯血同種異系移植を受けている患者。
- 移植の悪性および非悪性適応。
- 骨髄破壊的および低強度のコンディショニングレジメン。
- 患者は、心臓、肝臓、腎臓、および肺機能の許容可能なテストを含む、移植センターの他のすべての移植前基準を満たさなければなりません (PI ごとの移植の標準スクリーニング、および共同研究者)。
- -臨床試験について書面によるインフォームドコンセントを提供できる。
- -研究プロトコルに準拠できる。
除外基準:
移植の適応
- 原発性骨髄線維症の患者。
- M7 (仏米英分類) 急性骨髄性白血病。 骨髄増殖性腫瘍に続発する急性白血病。
- -移植時に急性白血病が持続する患者（骨髄芽球が5％を超える）。
- -以前に血栓塞栓症のイベントがある患者。 以前にカテーテル関連の血栓症を患った患者は、3 か月以上経過した場合に適格となります。
- エルトロンボパグに対する過敏症。
肝酵素異常：
-アラニントランスアミナーゼ（ALT）レベルが正常（ULN）の上限の3倍以上または血清ビリルビン> 1.5 ULN（ギルバート症候群または溶血性ビリルビンによる場合を除く）。
- 妊娠：出産の可能性のある女性と男性は、研究への参加前および研究参加期間中、避妊を使用することに同意する必要があります。 出産の可能性のある女性とは、少なくとも連続 12 か月間、閉経後自然に経過していない女性、または以前に外科的不妊手術を受けていない女性と定義されます。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：エルトロンボパグ
エルトロンボパグは、1 日 1 回経口投与されます。 臍帯血移植後1日目からエルトロンボパグ100mg/日を開始。 +14 日目に主要エンドポイントに到達しなかった場合、+15 日目から - 150 mg/日。 +28 日目に主要エンドポイントに到達しなかった場合、+29 日目から - 200 mg/日。 +42 日目に主要エンドポイントに到達しなかった場合、+43 日目から - 300 mg/日 (最大用量)。 用量に耐えられない場合は、最後に許容された用量に戻ります。 血小板を投与せずに 14 日間連続して血小板数が 50,000/マイクロリットルを超えた場合、エルトロンボパグは中止されます。 エルトロンボパグの中止から 15 日以内に血小板数が 30,000/マイクロリットル未満に減少した場合は、さらに 4 週間再開されます。 4週間後、私たちは薬を保持することを再試行します. |
+1 日目から、エルトロンボパグ 100 mg/日を開始します。 +14 日目に主要エンドポイントに到達しなかった場合、+15 日目から - 150 mg/日。 +28 日目に主要エンドポイントに到達しなかった場合、+29 日目から - 200 mg/日。 +42 日目に主要エンドポイントに到達しなかった場合、+43 日目以降は - 300 mg/日最大用量）。 現在の用量が許容されない場合は、最後の許容用量に戻ります。 血小板を投与せずに 14 日間連続して血小板数が 50,000/マイクロリットルを超えた場合、エルトロンボパグは中止されます。 エルトロンボパグの中止から 15 日以内に血小板数が 30,000/マイクロリットル未満に減少した場合は、さらに 4 週間再開されます。 4 週間後、私たちは薬剤の保留を再試行します (血小板数が 50,000/マイクロリットルを超えるしきい値に再び達した場合)。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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移植後 50 日までの血小板生着率。サポートされていない血小板数が 20,000/マイクロリットル以上の連続 7 日間の最初の日数として定義されます。
時間枠：50日
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50日
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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部分的な血小板生着までの時間。サポートされていない血小板数が少なくとも 20,000/マイクロリットルである連続 7 日間の最初の日として定義されます。
時間枠：180日
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180日
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少なくとも 50,000/マイクロリットルのサポートされていない血小板数の連続 7 日間の最初の 7 日間として定義される持続的な完全な血小板生着までの時間。
時間枠：180日
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180日
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移植後 50 日までの完全な血小板生着率は、少なくとも 50,000/マイクロリットルのサポートされていない血小板数の連続 7 日間の最初の日数として定義されます。
時間枠：50日
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50日
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好中球の生着までの時間は、好中球の絶対数が 500/マイクロリットル以上を達成する連続 3 日間の最初の日数として定義されます。
時間枠：60日
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60日
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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グレード3/4の有害事象
時間枠：12ヶ月
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安全性と忍容性の尺度として、グレード 3/4 の有害事象が発生した参加者の数。
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12ヶ月
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血栓塞栓イベント
時間枠：12ヶ月
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安全性の尺度として血栓塞栓症を起こした参加者の数。
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12ヶ月
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協力者と研究者
スポンサー
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (予想される)
研究の完了 (予想される)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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