Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Элтромбопаг для усиления приживления тромбоцитов у взрослых пациентов, перенесших трансплантацию пуповинной крови

18 июня 2015 г. обновлено: Rabin Medical Center
Целью данного исследования является определение того, может ли элтромбопаг сократить время до приживления тромбоцитов после аллогенной трансплантации пуповинной крови.

Обзор исследования

Статус

Неизвестный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Восстановление тромбоцитов значительно затруднено после трансплантации пуповинной крови (UCB). Среднее время до приживления тромбоцитов (определяемое как первый из 7 последовательных дней, когда количество тромбоцитов без поддержки составляет не менее 20 000/мкл) в крупном ретроспективном исследовании составляло более 70 дней, а кумулятивная частота восстановления тромбоцитов через 6 месяцев составила 50,5%. В педиатрической популяции с острым лейкозом среднее время до приживления тромбоцитов при трансплантации UCB составило 59 дней, а кумулятивная частота восстановления тромбоцитов через 6 месяцев составила 43-73%, в зависимости от несоответствия человеческого лейкоцитарного антигена (HLA) и дозы клеток. Недавно в когорте взрослых пациентов, получавших миелоаблативное кондиционирование с последующей двойной трансплантацией UCB, кумулятивная частота восстановления тромбоцитов (≥ 50 000/мкл) через 100 дней составила 53%. В другой группе пациентов, получавших режим кондиционирования пониженной интенсивности с последующей однократной или двойной трансплантацией UCB, среднее время до восстановления тромбоцитов (≥ 50 000/мкл) и кумулятивная частота восстановления тромбоцитов через 6 месяцев составили 49 дней и 65% соответственно. Таким образом, после трансплантации UCB пациенты зависят от переливания тромбоцитов в течение длительных периодов времени, что приводит ко многим недостаткам, таким как подверженность опасностям переливания крови, более высокая частота аллореактивности тромбоцитов и длительные периоды геморрагического диатеза, а также нежелательные дорогостоящие и длительные госпитализации. .

Элтромбопаг является агонистом рецептора тромбопоэтина, который инициирует передачу сигналов рецептора тромбопоэтина и тем самым вызывает пролиферацию и созревание мегакариоцитов. Введение элтромбопага увеличивает продукцию тромбоцитов у добровольцев с нормальным количеством тромбоцитов, у пациентов с тромбоцитопенией, вторичной по отношению к вирусу гепатита С, и у пациентов с хроническим иммунным тромбоцитопеническая пурпура.

Мы оценим безопасность и эффективность лечения элтромбопагом в ранние сроки после трансплантации UCB. Исследование представляет собой открытое несравнительное исследование. Первичным результатом будет кумулятивная частота частичного приживления тромбоцитов (первый из 7 дней подряд неподдерживаемого количества тромбоцитов не менее 20 000/мкл) на 50-й день после трансплантации. Второстепенными целями являются безопасность, переносимость и другие результаты, связанные с трансплантацией.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Ожидаемый)

20

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Израиль
      • Jerusalem, Израиль
        • Рекрутинг
        • Hadassah Hospital
        • Контакт:
          • Michael Shapira, MD
          • Номер телефона: 972-50-7874433
      • Petach Tikva, Израиль
        • Рекрутинг
        • Davidof Cancer Center, Beilinson hospital, Rabin medical center
        • Главный следователь:
          • Moshe Yeshurun, MD

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  1. Пациент ≥ 18 лет.
  2. Пациенты, получающие неманипулированные одинарные или двойные аллогенные трансплантаты пуповинной крови.
  3. Злокачественные и доброкачественные показания к трансплантации.
  4. Миелоаблативные режимы и режимы кондиционирования пониженной интенсивности.
  5. Пациенты должны соответствовать всем другим предтрансплантационным критериям центра трансплантации, включая приемлемые тесты функции сердца, печени, почек и легких (стандартный скрининг для трансплантации по ИП и соисследователям).
  6. Способен дать письменное информированное согласие на клиническое исследование.
  7. Способен соблюдать протокол исследования.

Критерий исключения:

  1. Показания к трансплантации

    1. Пациенты с первичным миелофиброзом.
    2. М7 (франко-американо-британская классификация) острый миелоидный лейкоз. Острый лейкоз, вторичный по отношению к миелопролиферативному новообразованию.
    3. Пациенты с персистирующим острым лейкозом (> 5% бластов костного мозга) на момент трансплантации.
  2. Пациенты с предшествующим тромбоэмболическим событием. Пациенты с предшествующим тромбозом, связанным с катетером, будут иметь право на участие, если прошло более 3 месяцев.
  3. Повышенная чувствительность к элтромбопагу.

  4. Нарушения ферментов печени:

    Уровни аланинтрансаминазы (АЛТ) более чем в 3 раза превышают верхнюю границу нормы (ВГН) или уровень билирубина в сыворотке > 1,5 ВГН (за исключением случаев, связанных с синдромом Жильбера или гемолитическим билирубином).

  5. Беременность: женщины детородного возраста и мужчины должны дать согласие на использование противозачаточных средств до включения в исследование и на время участия в исследовании. Женщина детородного возраста определяется как женщина, у которой не было естественной постменопаузы в течение как минимум 12 месяцев подряд или у которой ранее не проводилась хирургическая стерилизация.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Эльтромбопаг

Элтромбопаг будет вводиться перорально в виде разовой суточной дозы. С дня +1 после трансплантации пуповинной крови начните элтромбопаг 100 мг/сут. Если первичная конечная точка не достигнута на +14 день, то с +15 дня - 150 мг/сут. Если первичная конечная точка не достигнута на +28 день, то с +29 дня - 200 мг/сут. Если первичная конечная точка не достигнута на +42 день, то с +43 дня и далее - 300 мг/сут (максимальная доза). Если доза не переносится, вернитесь к последней переносимой дозе.

Применение элтромбопага будет прекращено после того, как количество тромбоцитов превысит 50 000/мкл в течение 14 дней подряд без введения тромбоцитов.

В случае снижения количества тромбоцитов < 30 000/мкл в течение 15 дней после прекращения приема элтромбопага лечение возобновляется еще на 4 недели.

Через 4 недели повторим попытку проведения препарата.
Лекарство: Эльтромбопаг

С +1 дня начните принимать элтромбопаг 100 мг/сут. Если первичная конечная точка не достигнута на +14 день, то с +15 дня - 150 мг/сут.

Если первичная конечная точка не достигнута на +28 день, то с +29 дня - 200 мг/сут. Если первичная конечная точка не достигнута на +42 день, то с +43 дня и далее - максимальная доза 300 мг/сут).

Если текущая доза не переносится, вернуться к последней переносимой дозе. Применение элтромбопага будет прекращено после того, как количество тромбоцитов превысит 50 000/мкл в течение 14 дней подряд без введения тромбоцитов. В случае снижения количества тромбоцитов < 30 000/мкл в течение 15 дней после прекращения приема элтромбопага лечение возобновляется еще на 4 недели. Через 4 недели повторная попытка провести препарат (если снова будет достигнут порог числа тромбоцитов >50 000/мкл).

Другие имена:
  • Револада

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Скорость приживления тромбоцитов до 50 дней после трансплантации, определяемая как первый из 7 последовательных дней количества неподдерживаемых тромбоцитов не менее 20 000/мкл.
Временное ограничение: 50 дней
50 дней

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Время до частичного приживления тромбоцитов, определяемое как первые из 7 последовательных дней количества тромбоцитов без опоры не менее 20 000/мкл.
Временное ограничение: 180 дней
180 дней
Время до устойчивого полного приживления тромбоцитов определяется как первый из 7 последовательных дней, когда количество тромбоцитов без поддержки составляет не менее 50 000/мкл.
Временное ограничение: 180 дней
180 дней
Показатели полного приживления тромбоцитов до 50 дней после трансплантации, определяемые как первые из 7 последовательных дней количества неподдерживаемых тромбоцитов не менее 50 000/мкл.
Временное ограничение: 50 дней
50 дней
Время до приживления нейтрофилов определяется как первый из 3 последовательных дней для достижения абсолютного количества нейтрофилов ≥ 500/мкл.
Временное ограничение: 60 дней
60 дней

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Любое нежелательное явление 3/4 степени
Временное ограничение: 12 месяцев
Количество участников с любым нежелательным явлением степени 3/4 в качестве меры безопасности и переносимости.
12 месяцев
Тромбоэмболические события
Временное ограничение: 12 месяцев
Количество участников с тромбоэмболическим событием как показатель безопасности.
12 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Rabin Medical Center

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 января 2013 г.

Первичное завершение (Ожидаемый)

1 июня 2016 г.

Завершение исследования (Ожидаемый)

1 июня 2016 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

6 декабря 2012 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

20 декабря 2012 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

28 декабря 2012 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

19 июня 2015 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

18 июня 2015 г.

Последняя проверка

1 февраля 2013 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 7114

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться