艾曲波帕用于增强接受脐带血移植的成年患者的血小板植入
研究概览
详细说明
脐带血 (UCB) 移植后血小板的恢复受到显着阻碍。 在一项大型回顾性研究中，血小板植入的中位时间（定义为连续 7 天无支持的血小板计数至少为 20,000/微升的第一天）超过 70 天，6 个月时血小板恢复的累积发生率为 50.5%。 在患有急性白血病的儿科人群中，UCB 移植血小板植入的中位时间为 59 天，6 个月时血小板恢复的累积发生率为 43%-73%，具体取决于人类白细胞抗原 (HLA) 差异和细胞剂量。 最近，在接受清髓性调节后进行双脐带血移植的成年患者队列中，100 天时血小板恢复的累积发生率（≥ 50,000/微升）为 53%。 在接受单次或双次 UCB 移植后接受低强度预处理方案的另一组患者中，血小板恢复的中位时间（≥ 50,000/微升）和 6 个月时血小板恢复的累积发生率分别为 49 天和 65%。 因此，在 UCB 移植后，患者长时间依赖血小板输注，导致许多缺点，例如暴露于输血危害、血小板同种异体反应的发生率较高、出血素质延长以及不希望的昂贵和长期住院治疗.
艾曲波帕是一种血小板生成素受体激动剂，可启动血小板生成素受体信号传导，从而诱导巨核细胞增殖和成熟。艾曲波帕的给药增加了血小板计数正常的志愿者、继发于丙型肝炎病毒感染的血小板减少症患者和慢性免疫系统疾病患者的血小板生成血小板减少性紫癜。
我们将评估 UCB 移植后早期给予艾曲波帕治疗的安全性和有效性。 该研究是一项开放的非比较研究。 主要结果将是移植后第 50 天时部分血小板植入的累积发生率（连续 7 天的无支持血小板计数至少为 20,000/微升的第一天）。 次要目标是安全性、耐受性和其他移植相关结果。
研究类型
注册 (预期的)
阶段
- 阶段2
联系人和位置
学习地点
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Jerusalem、以色列
- 招聘中
- Hadassah Hospital
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接触：
- Michael Shapira, MD
- 电话号码：972-50-7874433
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Petach Tikva、以色列
- 招聘中
- Davidof Cancer Center, Beilinson hospital, Rabin medical center
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首席研究员：
- Moshe Yeshurun, MD
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准：
- 患者 ≥ 18 岁。
- 接受未经处理的单或双脐带血同种异体移植的患者。
- 移植的恶性和非恶性适应症。
- 清髓性和强度降低的调节方案。
- 患者必须满足移植中心的所有其他移植前标准，包括心脏、肝脏、肾脏和肺功能的可接受测试（每个 PI 和共同研究者的移植标准筛查）。
- 能够为临床试验提供书面知情同意书。
- 能够遵守研究协议。
排除标准：
移植指征
- 原发性骨髓纤维化患者。
- M7（法国-美国-英国分类）急性髓性白血病。 继发于骨髓增生性肿瘤的急性白血病。
- 移植时患有持续性急性白血病（>5% 骨髓原始细胞）的患者。
- 既往有血栓栓塞事件的患者。 如果过去 3 个月以上，以前有导管相关血栓形成的患者将符合条件。
- 对艾曲波帕过敏。
肝酶异常：
丙氨酸转氨酶 (ALT) 水平 > 正常上限 (ULN) 的 3 倍或血清胆红素 > 1.5 ULN（除非是由于吉尔伯特综合征或溶血性胆红素）。
- 怀孕：有生育能力的女性和男性必须同意在进入研究之前和参与研究期间采取避孕措施。 有生育能力的女性被定义为至少连续 12 个月没有自然绝经或之前没有做过绝育手术的女性。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：艾曲波帕
Eltrombopag 将作为单次每日剂量口服给药。 从脐带血移植后第 +1 天起，开始艾曲波帕 100 mg/d。 如果在第 +14 天未达到主要终点，则从第 +15 天开始 - 150 mg/d。 如果在第 +28 天未达到主要终点，则从第 +29 天开始 - 200 mg/d。 如果在第 +42 天未达到主要终点，则从第 +43 天开始 - 300 mg/d（最大剂量）。 如果不能耐受剂量，则返回上次耐受剂量。 在血小板计数超过 50,000/微升连续 14 天未给予血小板后，将停用艾曲波帕。 如果在艾曲波帕停药后 15 天内血小板计数下降 < 30,000/微升，将再恢复 4 周。 4 周后，我们将重新尝试停药。 |
从第 +1 天起，开始艾曲波帕 100 mg/d。 如果在第 +14 天未达到主要终点，则从第 +15 天开始 - 150 mg/d。 如果在第 +28 天未达到主要终点，则从第 +29 天开始 - 200 mg/d。 如果在第 +42 天未达到主要终点，则从第 +43 天开始 - 300 mg/d 最大剂量）。 如果不能耐受当前剂量，则返回上次耐受剂量。 在血小板计数超过 50,000/微升连续 14 天未给予血小板后，将停用艾曲波帕。 如果在艾曲波帕停药后 15 天内血小板计数下降 < 30,000/微升，将再恢复 4 周。 4 周后，我们将再次尝试停药（如果再次达到血小板计数阈值 >50,000/微升）。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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移植后长达 50 天的血小板植入率，定义为连续 7 天的无支持血小板计数至少为 20,000/微升的第一天。
大体时间：50天
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50天
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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部分血小板植入的时间，定义为连续 7 天无支持的血小板计数至少为 20,000/微升的第一天。
大体时间：180天
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180天
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持续完全血小板植入的时间定义为连续 7 天的无支持血小板计数至少为 50,000/微升的第一天。
大体时间：180天
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180天
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移植后长达 50 天的完全血小板植入率定义为连续 7 天的无支持血小板计数至少为 50,000/微升的第一天。
大体时间：50天
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50天
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中性粒细胞植入时间定义为连续 3 天中的第一天达到中性粒细胞绝对计数 ≥ 500/微升。
大体时间：60天
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60天
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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任何 3/4 级不良事件
大体时间：12个月
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发生任何 3/4 级不良事件的参与者人数作为安全性和耐受性的衡量标准。
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12个月
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血栓栓塞事件
大体时间：12个月
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将血栓栓塞事件作为安全措施的参与者人数。
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12个月
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合作者和调查者
研究记录日期
研究主要日期
学习开始
初级完成 (预期的)
研究完成 (预期的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计)
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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