Eltrombopag til forbedring af trombocyttransplantation hos voksne patienter, der gennemgår navlestrengsblodtransplantation

Blodpladegendannelse er betydeligt hæmmet efter transplantation af navlestrengsblod (UCB). Mediantid til trombocyttransplantation (defineret som den første af 7 på hinanden følgende dage med et ikke-understøttet trombocyttal på mindst 20.000/mikroliter) i et stort retrospektivt studie var mere end 70 dage, og den kumulative forekomst af blodpladegendannelse efter 6 måneder var 50,5 %. I den pædiatriske population med akut leukæmi var mediantiden til trombocyttransplantation med UCB-transplantation 59 dage, og den kumulative forekomst af blodpladegendannelse efter 6 måneder var 43 %-73 %, afhængigt af human leukocytantigen (HLA)-forskel og celledosis. For nylig, i en kohorte af voksne patienter, der fik myeloablativ konditionering efterfulgt af dobbelt UCB-transplantation, var den kumulative forekomst af blodpladegendannelse (≥ 50.000/mikroliter) efter 100 dage 53 %. I en anden kohorte af patienter, der fik reduceret intensitetsbehandling efterfulgt af enkelt eller dobbelt UCB-transplantation, var mediantiden til blodpladegendannelse (≥ 50.000/mikroliter) og kumulativ forekomst af blodpladegendannelse efter 6 måneder henholdsvis 49 dage og 65 %. Efter UCB-transplantationer er patienterne således blodpladetransfusionsafhængige i længere perioder, hvilket resulterer i mange ulemper, såsom eksponering for blodtransfusionsfarer, højere forekomst af trombocytallo-reaktivitet og længere perioder med blødningsdiatese og uønskede dyre og lange hospitalsindlæggelser .

Eltrombopag er en trombopoietin-receptoragonist, der initierer trombopoietin-receptor-signalering og derved inducerer proliferation og modning af megakaryocytter. Administration af eltrombopag øgede blodpladeproduktionen hos frivillige med normalt trombocyttal, patienter med trombocytopeni sekundært til hepatitis C-virusinfektion og hos patienter med hepatitis C-virus-immuninfektion. trombocytopenisk purpura.

Vi vil evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​eltrombopag-behandling givet tidligt efter UCB-transplantation. Undersøgelsen er et åbent ikke-komparativt studie. Det primære resultat vil være kumulativ forekomst af partiel trombocyttransplantation (den første af 7 på hinanden følgende dage med et ikke-understøttet trombocyttal på mindst 20.000/mikroliter) på dag 50 efter transplantation. Sekundære mål er sikkerhed, tolerabilitet og andre transplantationsrelaterede resultater.