Eltrombopag a vérlemezke-beültetés fokozására köldökzsinórvér-transzplantáción átesett felnőtt betegeknél
A tanulmány áttekintése
Állapot
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Köldökzsinórvér (UCB) transzplantációt követően a vérlemezkék helyreállása jelentősen gátolt. Egy nagy retrospektív vizsgálatban a thrombocyta-beültetésig eltelt medián idő (a legalább 20 000/mikroliter nem támogatott thrombocytaszám 7 egymást követő napjából az elsőként definiált) több mint 70 nap volt, és a thrombocyta-helyreállás kumulatív incidenciája 6 hónap után 50,5% volt. Az akut leukémiában szenvedő gyermekpopulációban az UCB-transzplantációval végzett thrombocyta-beültetésig eltelt medián idő 59 nap volt, és a 6 hónapos korban bekövetkezett thrombocyta-gyógyulás kumulatív incidenciája 43-73% volt, a humán leukocita antigén (HLA) eltérésétől és a sejtdózistól függően. A közelmúltban myeloablatív kondicionálást, majd kettős UCB-transzplantációt kapott felnőtt betegek egy csoportjában a thrombocyta-gyógyulás kumulatív incidenciája (≥ 50 000/mikroliter) 100 napon belül 53% volt. A csökkent intenzitású kondicionáló kezelésben részesülő betegek egy másik csoportjában, amelyet egyszeri vagy kettős UCB-transzplantáció követett, a thrombocyta-gyógyulásig eltelt medián idő (≥ 50 000/mikroliter) és a thrombocyta-gyógyulás kumulatív incidenciája 6 hónap után 49 nap, illetve 65% volt. Így az UCB-transzplantációt követően a betegek hosszú ideig vérlemezke-transzfúziótól függenek, ami számos hátránnyal jár, mint például a vérátömlesztés veszélye, a vérlemezke alloreaktivitás gyakoribb előfordulása, a vérzéses diatézis elhúzódása, valamint a nemkívánatos költséges és hosszú kórházi kezelések. .
Az eltrombopag egy thrombopoetin-receptor agonista, amely elindítja a trombopoetin-receptor jelátvitelt, és ezáltal indukálja a megakariociták proliferációját és érését. Az eltrombopag beadása megnövelte a vérlemezke-termelést normál vérlemezkeszámú önkénteseknél, krónikus thrombocytopeniában szenvedő betegeknél és hepatitis C vírus másodlagos immunfertőzésében szenvedő betegeknél. thrombocytopeniás purpura.
Értékelni fogjuk a korai UCB-transzplantációt követően adott eltrombopag-kezelés biztonságosságát és hatásosságát. A tanulmány nyílt, nem összehasonlító vizsgálat. Az elsődleges kimenetel a részleges thrombocyta-beültetés halmozott előfordulása lesz (az első 7 egymást követő napon, amikor a nem támogatott vérlemezkeszám legalább 20 000/mikroliter) a transzplantációt követő 50. napon. A másodlagos célok a biztonság, a tolerálhatóság és a transzplantációval kapcsolatos egyéb eredmények.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Várható)
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
-
Jerusalem, Izrael
- Toborzás
- Hadassah Hospital
-
Kapcsolatba lépni:
- Michael Shapira, MD
- Telefonszám: 972-50-7874433
-
Petach Tikva, Izrael
- Toborzás
- Davidof Cancer Center, Beilinson hospital, Rabin medical center
-
Kutatásvezető:
- Moshe Yeshurun, MD
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Beteg ≥ 18 éves.
- Nem manipulált egyszeres vagy kettős köldökzsinórvér allogén graftot kapó betegek.
- Rosszindulatú és nem rosszindulatú transzplantációs indikációk.
- Mieloablatív és csökkentett intenzitású kondicionáló kezelések.
- A betegeknek meg kell felelniük a transzplantációs központ minden egyéb transzplantáció előtti kritériumának, beleértve az elfogadható szív-, máj-, vese- és tüdőfunkciós teszteket (a transzplantáció standard szűrése PI-nként és társ-kutatókonként).
- Képes írásos beleegyezést adni a klinikai vizsgálathoz.
- Képes betartani a vizsgálati protokollt.
Kizárási kritériumok:
A transzplantáció indikációi
- Primer myelofibrosisban szenvedő betegek.
- M7 (francia-amerikai-brit besorolás) akut mieloid leukémia. Akut leukémia, másodlagos myeloproliferatív daganat miatt.
- A transzplantáció idején perzisztáló akut leukémiában (>5% csontvelő-blaszt) szenvedő betegek.
- Korábban thromboemboliás eseményben szenvedő betegek. Azok a betegek, akiknek korábban katéterrel összefüggő trombózisa volt, akkor jogosultak, ha több mint 3 hónap telt el.
- Eltrombopaggal szembeni túlérzékenység.
Májenzim-rendellenességek:
Az alanin transzamináz (ALT) szintje a normálérték felső határának (ULN) > 3-szorosa vagy a szérum bilirubin > 1,5 ULN (kivéve, ha Gilbert-szindróma vagy hemolitikus bilirubin okozza).
- Terhesség: Fogamzóképes nőknek és férfiaknak bele kell állniuk a fogamzásgátlás használatába a vizsgálatba való belépés előtt és a vizsgálatban való részvétel időtartama alatt. Fogamzóképes korú nőnek minősül az a nő, aki legalább 12 egymást követő hónapig nem volt természetes posztmenopauzában, vagy akit korábban nem végeztek műtéti sterilizációval.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Eltrombopag
Az eltrombopagot szájon át, napi egyszeri adagban adják be. A köldökzsinórvér-transzplantációt követő +1. naptól kezdje el az eltrombopagot 100 mg/nap. Ha az elsődleges végpontot nem érte el a +14. napon, akkor a +15. naptól 150 mg/nap. Ha az elsődleges végpontot a +28. napon nem érte el, akkor a +29. naptól 200 mg/nap. Ha az elsődleges végpontot nem érte el a +42. napon, akkor a +43. naptól és azon belül - 300 mg/d (maximális dózis). Ha az adagot nem tolerálja, térjen vissza az utolsó tolerált adaghoz. Az eltrombopag-kezelést abba kell hagyni, ha a vérlemezkeszám 14 egymást követő napon túllépte az 50 000/mikroliter értéket vérlemezkék beadása nélkül. Abban az esetben, ha a vérlemezkeszám < 30 000/mikroliter alá csökken az eltrombopag-kezelés abbahagyását követő 15 napon belül, a kezelést további 4 hétig folytatják. 4 hét elteltével újra megpróbáljuk tartani a gyógyszert. |
A +1. naptól kezdje el az eltrombopagot 100 mg/nap. Ha az elsődleges végpontot a +14. napon nem érte el, akkor a +15. naptól 150 mg/nap. Ha az elsődleges végpontot a +28. napon nem érte el, akkor a +29. naptól 200 mg/nap. Ha az elsődleges végpontot a +42. napon nem érte el, akkor a +43. naptól és azon - 300 mg/nap maximális dózis). Ha a jelenlegi adagot nem tolerálja, térjen vissza az utolsó tolerált adaghoz. Az eltrombopag-kezelést abba kell hagyni, ha a vérlemezkeszám 14 egymást követő napon túllépte az 50 000/mikroliter értéket vérlemezkék beadása nélkül. Abban az esetben, ha a vérlemezkeszám < 30 000/mikroliter alá csökken az eltrombopag-kezelés abbahagyását követő 15 napon belül, a kezelést további 4 hétig folytatják. 4 hét elteltével újra megkíséreljük a gyógyszert visszatartani (ha a vérlemezkeszám >50 000/mikroliter küszöbértéket ismét elérjük).
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Thrombocyta-beültetési arány a transzplantációt követő 50 napig, úgy definiálva, mint a 7 egymást követő nap közül az első, amikor a nem támogatott vérlemezkeszám legalább 20 000/mikroliter.
Időkeret: 50 nap
|
50 nap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A részleges thrombocyta-beültetésig eltelt idő a 7 egymást követő nap közül az első, amikor a nem támogatott vérlemezkeszám legalább 20 000/mikroliter.
Időkeret: 180 nap
|
180 nap
|
|
A tartós teljes vérlemezke-beültetésig eltelt idő a 7 egymást követő nap közül az első, amikor a nem támogatott vérlemezkeszám legalább 50 000/mikroliter.
Időkeret: 180 nap
|
180 nap
|
|
A teljes vérlemezke-beültetési arány a transzplantációt követő 50. napig úgy definiálható, mint a 7 egymást követő nap közül az első, amikor a nem támogatott vérlemezkeszám legalább 50 000/mikroliter.
Időkeret: 50 nap
|
50 nap
|
|
A neutrofil beültetésig eltelt idő a 3 egymást követő nap közül az első, amikor az abszolút neutrofilszám ≥ 500/mikroliter.
Időkeret: 60 nap
|
60 nap
|
Egyéb eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Bármilyen 3/4 fokozatú nemkívánatos esemény
Időkeret: 12 hónap
|
Azon résztvevők száma, akiknél bármely 3/4-es fokozatú nemkívánatos esemény a biztonság és az elviselhetőség mértéke.
|
12 hónap
|
|
Thromboemboliás események
Időkeret: 12 hónap
|
A thromboemboliás eseményben résztvevők száma a biztonság mértékeként.
|
12 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
Elsődleges befejezés (Várható)
A tanulmány befejezése (Várható)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becslés)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 7114
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .