Eltrombopag for å forbedre blodplatetransplantasjon hos voksne pasienter som gjennomgår navlestrengsblodtransplantasjon

Utvinning av blodplater er betydelig hemmet etter transplantasjon av navlestrengsblod (UCB). Median tid til blodplatetransplantasjon (definert som den første av 7 påfølgende dager med et ikke-understøttet blodplatetall på minst 20 000/mikroliter) i en stor retrospektiv studie var mer enn 70 dager og kumulativ forekomst av blodplategjenoppretting etter 6 måneder var 50,5 %. I den pediatriske populasjonen med akutt leukemi var median tid til blodplatetransplantasjon med UCB-transplantasjon 59 dager og kumulativ forekomst av blodplategjenoppretting etter 6 måneder var 43 %-73 %, avhengig av human leukocyttantigen (HLA) forskjell og celledose. Nylig, i en gruppe voksne pasienter gitt myeloablativ kondisjon etterfulgt av dobbel UCB-transplantasjon, var den kumulative forekomsten av blodplategjenoppretting (≥ 50 000/mikroliter) etter 100 dager 53 %. I en annen kohort av pasienter som fikk redusert intensitetsbehandling etterfulgt av enkel eller dobbel UCB-transplantasjon, var median tid til blodplategjenoppretting (≥ 50 000/mikroliter) og kumulativ forekomst av blodplategjenoppretting etter 6 måneder henholdsvis 49 dager og 65 %. Etter UCB-transplantasjoner er pasienter derfor blodplatetransfusjonsavhengige i lengre perioder, noe som resulterer i mange ulemper, som eksponering for blodtransfusjonsfarer, høyere forekomst av blodplate-allo-reaktivitet og lengre perioder med blødningsdiatese og uønskede kostbare og lange sykehusinnleggelser .

Eltrombopag er en trombopoietin-reseptoragonist som initierer trombopoietin-reseptorsignalering og derved induserer proliferasjon og modning av megakaryocytter. Administrering av eltrombopag økte blodplateproduksjonen hos frivillige med normalt antall blodplater, pasienter med trombocytopeni sekundært til hepatitt C-virusinfeksjon og hos kroniske immunpasienter. trombocytopenisk purpura.

Vi vil evaluere sikkerheten og effekten av eltrombopag-behandling gitt tidlig etter UCB-transplantasjon. Studien er en åpen ikke-komparativ studie. Det primære resultatet vil være kumulativ forekomst av partiell blodplateengraftment (første av 7 påfølgende dager med et ikke-støttet antall blodplater på minst 20 000/mikroliter) på dag 50 etter transplantasjon. Sekundære mål er sikkerhet, tolerabilitet og andre transplantasjonsrelaterte utfall.