Eltrombopag zur Verbesserung der Blutplättchentransplantation bei erwachsenen Patienten, die sich einer Nabelschnurbluttransplantation unterziehen

Die Erholung der Blutplättchen wird nach einer Transplantation von Nabelschnurblut (UCB) erheblich behindert. Die mediane Zeit bis zur Thrombozytenanreicherung (definiert als der erste von 7 aufeinanderfolgenden Tagen mit einer nicht unterstützten Thrombozytenzahl von mindestens 20.000/Mikroliter) betrug in einer großen retrospektiven Studie mehr als 70 Tage und die kumulative Inzidenz der Thrombozytenerholung nach 6 Monaten betrug 50,5 %. In der pädiatrischen Population mit akuter Leukämie betrug die mediane Zeit bis zur Thrombozytenanreicherung mit UCB-Transplantation 59 Tage und die kumulative Inzidenz der Thrombozytenregeneration nach 6 Monaten betrug 43 % bis 73 %, abhängig von der Disparität des humanen Leukozytenantigens (HLA) und der Zelldosis. Kürzlich betrug in einer Kohorte von erwachsenen Patienten, die eine myeloablative Konditionierung gefolgt von einer doppelten UCB-Transplantation erhielten, die kumulative Inzidenz der Thrombozytenerholung (≥ 50.000/Mikroliter) nach 100 Tagen 53 %. In einer anderen Kohorte von Patienten, die ein Konditionierungsregime mit reduzierter Intensität gefolgt von einer einfachen oder doppelten UCB-Transplantation erhielten, betrug die mediane Zeit bis zur Thrombozytenerholung (≥ 50.000/Mikroliter) und die kumulative Inzidenz der Thrombozytenerholung nach 6 Monaten 49 Tage bzw. 65 %. Daher sind Patienten nach UCB-Transplantationen für längere Zeiträume auf Blutplättchentransfusionen angewiesen, was zu vielen Nachteilen führt, wie z .

Eltrombopag ist ein Thrombopoietin-Rezeptor-Agonist, der die Thrombopoietin-Rezeptor-Signalgebung initiiert und dadurch die Proliferation und Reifung von Megakaryozyten induziert. Die Verabreichung von Eltrombopag erhöhte die Thrombozytenproduktion bei Probanden mit normaler Thrombozytenzahl, Patienten mit Thrombozytopenie infolge einer Hepatitis-C-Virusinfektion und bei Patienten mit chronischem Immunsystem thrombozytopenische Purpura.

Wir werden die Sicherheit und Wirksamkeit einer Eltrombopag-Behandlung bewerten, die früh nach einer UCB-Transplantation verabreicht wird. Die Studie ist eine offene, nicht vergleichende Studie. Das primäre Ergebnis ist die kumulative Inzidenz einer partiellen Thrombozytentransplantation (erster von 7 aufeinanderfolgenden Tagen mit einer nicht gestützten Thrombozytenzahl von mindestens 20.000/Mikroliter) am 50. Tag nach der Transplantation. Sekundäre Ziele sind Sicherheit, Verträglichkeit und andere transplantationsbezogene Ergebnisse.