제대혈 이식을 받는 성인 환자의 혈소판 생착 향상을 위한 Eltrombopag
연구 개요
상세 설명
제대혈(UCB) 이식 후 혈소판 회복이 상당히 방해를 받습니다. 대규모 후향적 연구에서 혈소판 생착까지의 평균 시간(지원되지 않는 혈소판 수가 최소 20,000/마이크로리터의 연속 7일 중 처음으로 정의됨)은 70일 이상이었고 6개월에서 혈소판 회복의 누적 발생률은 50.5%였습니다. 급성 백혈병 소아 집단에서 UCB 이식을 통한 혈소판 생착까지의 평균 시간은 59일이었고 6개월째 혈소판 회복의 누적 발생률은 사람 백혈구 항원(HLA) 불균형과 세포 용량에 따라 43%-73%였습니다. 최근 골수파괴 조절 후 이중 UCB 이식을 받은 성인 환자 코호트에서 100일에 혈소판 회복의 누적 발생률(≥ 50,000/마이크로리터)은 53%였습니다. 감소된 강도의 컨디셔닝 요법에 이어 단일 또는 이중 UCB 이식을 받은 또 다른 환자 코호트에서 혈소판 회복까지의 평균 시간(≥ 50,000/마이크로리터) 및 6개월에서의 혈소판 회복 누적 발생률은 각각 49일 및 65%였습니다. 따라서 UCB 이식 후 환자는 오랜 기간 동안 혈소판 수혈에 의존하여 수혈 위험에 대한 노출, 혈소판 동종 반응성 발생률 증가, 출혈 체질 기간 연장, 바람직하지 않은 비용 및 장기 입원과 같은 많은 단점을 초래합니다. .
엘트롬보팍은 트롬보포이에틴-수용체 신호를 개시하여 거핵구의 증식 및 성숙을 유도하는 트롬보포이에틴-수용체 작용제입니다. 엘트롬보팍의 투여는 정상 혈소판 수를 가진 지원자, C형 간염 바이러스 감염에 따른 혈소판 감소증 환자 및 만성 면역 질환 환자에서 혈소판 생성을 증가시켰습니다. 혈소판감소성 자반증.
우리는 UCB 이식 후 초기에 주어진 eltrombopag 치료의 안전성과 효능을 평가할 것입니다. 이 연구는 개방형 비비교 연구입니다. 1차 결과는 이식 후 50일에 부분 혈소판 생착의 누적 발생률(최소 20,000/마이크로리터의 지원되지 않는 혈소판 수의 연속 7일 중 첫 번째)입니다. 이차 목표는 안전성, 내약성 및 기타 이식 관련 결과입니다.
연구 유형
등록 (예상)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Jerusalem, 이스라엘
- 모병
- Hadassah Hospital
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연락하다:
- Michael Shapira, MD
- 전화번호: 972-50-7874433
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Petach Tikva, 이스라엘
- 모병
- Davidof Cancer Center, Beilinson hospital, Rabin medical center
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수석 연구원:
- Moshe Yeshurun, MD
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 환자 ≥ 18세.
- 조작되지 않은 단일 또는 이중 제대혈 동종 이식편을 받는 환자.
- 이식에 대한 악성 및 비악성 적응증.
- Myeloablative 및 감소 강도 컨디셔닝 요법.
- 환자는 허용 가능한 심장, 간, 신장 및 폐 기능 검사를 포함하여 이식 센터의 다른 모든 이식 전 기준을 충족해야 합니다(PI 및 공동 조사자당 이식에 대한 표준 스크리닝).
- 임상 시험에 대한 서면 동의서를 제공할 수 있습니다.
- 연구 프로토콜을 준수할 수 있습니다.
제외 기준:
이식 적응증
- 원발성 골수 섬유증 환자.
- M7(프랑스-미국-영국 분류) 급성 골수성 백혈병. 골수 증식성 신생물에 속발성 급성 백혈병.
- 이식 당시 지속성 급성 백혈병(>5% 골수 모세포)이 있는 환자.
- 이전에 혈전색전증이 있었던 환자. 이전에 카테터 관련 혈전증이 있는 환자는 3개월 이상이 경과한 경우 자격이 됩니다.
- eltrombopag에 대한 과민증.
간 효소 이상:
알라닌 트랜스아미나제(ALT) 수치 > 정상 상한치(ULN)의 3배 또는 혈청 빌리루빈 > 1.5 ULN(길버트 증후군 또는 용혈성 빌리루빈으로 인한 경우 제외).
- 임신: 가임 여성과 남성은 연구 참여 전과 연구 참여 기간 동안 피임법 사용에 동의해야 합니다. 가임 여성은 최소 연속 12개월 동안 자연적으로 폐경 후 상태가 아니거나 이전에 외과적 불임 수술을 받지 않은 여성으로 정의됩니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 엘트롬보팍
Eltrombopag는 1일 1회 경구 투여됩니다. 제대혈 이식 후 +1일부터 eltrombopag 100 mg/d를 시작합니다. 일차 종료점이 +14일에 도달하지 않으면 +15일부터 - 150 mg/d. +28일에 1차 종료점에 도달하지 않으면 +29일부터 - 200 mg/d. +42일에 일차 종료점에 도달하지 않으면 +43일부터 - 300mg/d(최대 용량). 용량이 내약되지 않으면 마지막 내약 용량으로 되돌립니다. Eltrombopag는 혈소판 투여 없이 연속 14일 동안 혈소판 수가 50,000/마이크로리터를 초과하면 중단됩니다. 엘트롬보팍 중단 후 15일 이내에 혈소판수 < 30,000/마이크로리터 감소 시 추가 4주간 재개한다. 4주 후에 우리는 약을 보류하기 위해 다시 시도할 것입니다. |
+1일부터 eltrombopag 100 mg/d를 시작합니다. +14일에 1차 종료점에 도달하지 않으면 +15일부터 150mg/d. +28일에 1차 종료점에 도달하지 않으면 +29일부터 - 200 mg/d. +42일에 1차 종료점에 도달하지 않으면 +43일부터 - 300mg/d 최대 용량). 현재 용량에 내약성이 없으면 마지막 내약 용량으로 되돌립니다. Eltrombopag는 혈소판 투여 없이 연속 14일 동안 혈소판 수가 50,000/마이크로리터를 초과하면 중단됩니다. 엘트롬보팍 중단 후 15일 이내에 혈소판수 < 30,000/마이크로리터 감소 시 추가 4주간 재개한다. 4주 후에 우리는 약을 다시 보류하려고 시도할 것입니다(혈소판 수 >50,000/마이크로리터의 임계값에 다시 도달하는 경우).
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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최소 20,000/마이크로리터의 비지지 혈소판 수의 연속 7일 중 첫 번째로 정의되는 이식 후 최대 50일까지의 혈소판 생착률.
기간: 50일
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50일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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최소 20,000/마이크로리터의 지원되지 않는 혈소판 수치의 연속 7일 중 첫 번째로 정의되는 부분 혈소판 생착까지의 시간.
기간: 180일
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180일
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지속적인 완전한 혈소판 생착까지의 시간은 지지되지 않은 혈소판 수가 최소 50,000/마이크로리터인 연속 7일 중 첫 번째 날로 정의됩니다.
기간: 180일
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180일
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최소 50,000/마이크로리터의 지지되지 않은 혈소판 수의 연속 7일 중 첫 번째로 정의된 이식 후 최대 50일까지 완전한 혈소판 생착률.
기간: 50일
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50일
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호중구 생착까지의 시간은 절대 호중구 수 ≥ 500/마이크로리터를 달성하기 위한 연속 3일 중 첫 번째 날로 정의됩니다.
기간: 60일
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60일
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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모든 등급 3/4 부작용
기간: 12 개월
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안전성 및 내약성의 척도로 3/4등급 부작용이 있는 참가자 수.
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12 개월
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혈전 색전증 사건
기간: 12 개월
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안전 척도로 혈전색전증이 발생한 참가자 수.
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12 개월
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (예상)
연구 완료 (예상)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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혈액 악성종양에 대한 임상 시험
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Ciusss de L'Est de l'Île de MontréalStem Cell Network모병급성 백혈병, 고위험군 | 고위험 골수형성이상증후군 | Hematologic Malignancy Requiring an Allogeneic Hematopoietic Stem Cell Transplant Lacking a Donor캐나다
엘트롬보팍에 대한 임상 시험
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University Children's Hospital BaselNovartis Pharmaceuticals; Stiftung zur Förderung medizinischer und biologischer Forschung; University of Erlangen-Nürnberg, Department of Biology완전한
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The First Affiliated Hospital of Soochow University완전한