Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Eltrombopag voor het verbeteren van de aanhechting van bloedplaatjes bij volwassen patiënten die een navelstrengbloedtransplantatie ondergaan

18 juni 2015 bijgewerkt door: Rabin Medical Center
Het doel van deze studie is om te bepalen of Eltrombopag de tijd tot bloedplaatjestransplantatie kan verkorten na allogene navelstrengbloedtransplantatie.

Studie Overzicht

Toestand

Onbekend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Herstel van bloedplaatjes wordt aanzienlijk belemmerd na transplantatie van navelstrengbloed (UCB). De mediane tijd tot aanhechting van bloedplaatjes (gedefinieerd als de eerste van 7 opeenvolgende dagen van een niet-ondersteund aantal bloedplaatjes van ten minste 20.000/microliter) in een groot retrospectief onderzoek was meer dan 70 dagen en de cumulatieve incidentie van herstel van bloedplaatjes na 6 maanden was 50,5%. Bij de pediatrische populatie met acute leukemie was de mediane tijd tot implantatie van bloedplaatjes bij UCB-transplantatie 59 dagen en de cumulatieve incidentie van herstel van bloedplaatjes na 6 maanden was 43%-73%, afhankelijk van de verschillen in humaan leukocytenantigeen (HLA) en de celdosis. Onlangs was in een cohort van volwassen patiënten die myeloablatieve conditionering kregen gevolgd door dubbele UCB-transplantatie, de cumulatieve incidentie van bloedplaatjesherstel (≥ 50.000/microliter) na 100 dagen 53%. In een ander cohort van patiënten die een conditioneringsregime met verminderde intensiteit kregen gevolgd door enkele of dubbele UCB-transplantatie, waren de mediane tijd tot herstel van bloedplaatjes (≥ 50.000/microliter) en de cumulatieve incidentie van herstel van bloedplaatjes na 6 maanden respectievelijk 49 dagen en 65%. Na UCB-transplantaties zijn patiënten dus langdurig afhankelijk van bloedplaatjestransfusie, wat vele nadelen met zich meebrengt, zoals blootstelling aan de gevaren van bloedtransfusies, hogere incidentie van bloedplaatjesallore-reactiviteit en langere perioden van bloedingsdiathese en ongewenste dure en lange ziekenhuisopnames. .

Eltrombopag is een trombopoëtine-receptoragonist die trombopoëtine-receptorsignalering initieert en daardoor proliferatie en rijping van megakaryocyten induceert. Toediening van eltrombopag verhoogde de productie van bloedplaatjes bij vrijwilligers met een normaal aantal bloedplaatjes, patiënten met trombocytopenie secundair aan hepatitis C-virusinfectie en bij patiënten met een chronisch immuunsysteem trombocytopenische purpura.

We zullen de veiligheid en werkzaamheid evalueren van de behandeling met eltrombopag die kort na de UCB-transplantatie wordt gegeven. Het onderzoek is een open niet-vergelijkend onderzoek. Het primaire resultaat is de cumulatieve incidentie van gedeeltelijke trombocytenimplantatie (eerste van 7 opeenvolgende dagen met een niet-ondersteund aantal trombocyten van ten minste 20.000/microliter) op dag 50 na transplantatie. Secundaire doelstellingen zijn veiligheid, verdraagbaarheid en andere transplantatiegerelateerde uitkomsten.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

20

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Israël
      • Jerusalem, Israël
        • Werving
        • Hadassah Hospital
        • Contact:
          • Michael Shapira, MD
          • Telefoonnummer: 972-50-7874433
      • Petach Tikva, Israël
        • Werving
        • Davidof Cancer Center, Beilinson hospital, Rabin medical center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Moshe Yeshurun, MD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Patiënt ≥ 18 jaar oud.
  2. Patiënten die niet-gemanipuleerde enkelvoudige of dubbele allogene transplantaten van navelstrengbloed krijgen.
  3. Kwaadaardige en niet-kwaadaardige indicaties voor transplantatie.
  4. Myeloablatieve en verminderde intensiteitsregimes.
  5. Patiënten moeten voldoen aan alle andere pre-transplantatiecriteria van het transplantatiecentrum, inclusief acceptabele tests van hart-, lever-, nier- en longfunctie (standaardscreening voor transplantatie per PI en mede-onderzoekers).
  6. In staat om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven voor een klinische proef.
  7. In staat om te voldoen aan het studieprotocol.

Uitsluitingscriteria:

  1. Indicaties voor transplantatie

    1. Patiënten met primaire myelofibrose.
    2. M7 (Frans-Amerikaans-Britse classificatie) acute myeloïde leukemie. Acute leukemie secundair aan een myeloproliferatief neoplasma.
    3. Patiënten met aanhoudende acute leukemie (> 5% beenmergontploffingen) op het moment van transplantatie.
  2. Patiënten met een eerdere trombo-embolische gebeurtenis. Patiënten met eerdere kathetergerelateerde trombose komen in aanmerking als er meer dan 3 maanden zijn verstreken.
  3. Overgevoeligheid voor eltrombopag.

  4. Afwijkingen van leverenzymen:

    Alaninetransaminase (ALAT)-waarden > 3 keer de bovengrens van normaal (ULN) of serumbilirubine > 1,5 ULN (tenzij vanwege het syndroom van Gilbert of hemolytisch bilirubine).

  5. Zwangerschap: Vrouwen in de vruchtbare leeftijd en mannen moeten ermee instemmen anticonceptie te gebruiken voorafgaand aan deelname aan het onderzoek en voor de duur van deelname aan het onderzoek. Een vrouw in de vruchtbare leeftijd wordt gedefinieerd als een vrouw die gedurende ten minste 12 opeenvolgende maanden niet op natuurlijke wijze postmenopauzaal is of zonder eerdere chirurgische sterilisatie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Eltrombopag

Eltrombopag wordt oraal toegediend als een enkele dagelijkse dosis. Start vanaf dag +1 na navelstrengbloedtransplantatie met eltrombopag 100 mg/d. Als het primaire eindpunt niet wordt bereikt op dag +14, dan vanaf dag +15 - 150 mg/d. Als het primaire eindpunt niet wordt bereikt op dag +28, dan vanaf dag +29 - 200 mg/d. Als het primaire eindpunt niet wordt bereikt op dag +42, dan vanaf dag +43 en verder - 300 mg/d (maximale dosis). Als de dosis niet wordt verdragen, ga dan terug naar de laatst getolereerde dosis.

Eltrombopag zal worden stopgezet nadat het aantal bloedplaatjes gedurende 14 opeenvolgende dagen de 50.000/microliter heeft overschreden zonder toediening van bloedplaatjes.

In het geval van een daling van het aantal bloedplaatjes < 30.000/microliter binnen 15 dagen na stopzetting van eltrombopag, zal de behandeling voor nog eens 4 weken worden hervat.

Na 4 weken zullen we opnieuw proberen het medicijn vast te houden.
Geneesmiddel: Eltrombopag

Start vanaf dag +1 eltrombopag 100 mg/d. Indien primair eindpunt niet bereikt op dag +14, dan vanaf dag +15 - 150 mg/d.

Als het primaire eindpunt niet wordt bereikt op dag +28, dan vanaf dag +29 - 200 mg/d. Als het primaire eindpunt niet wordt bereikt op dag +42, dan vanaf dag +43 en verder - 300 mg/d maximale dosis).

Als de huidige dosis niet wordt verdragen, ga dan terug naar de laatst getolereerde dosis. Eltrombopag zal worden stopgezet nadat het aantal bloedplaatjes gedurende 14 opeenvolgende dagen de 50.000/microliter heeft overschreden zonder toediening van bloedplaatjes. In het geval van een daling van het aantal bloedplaatjes < 30.000/microliter binnen 15 dagen na stopzetting van eltrombopag, zal de behandeling voor nog eens 4 weken worden hervat. Na 4 weken zullen we opnieuw proberen het medicijn vast te houden (als de drempel van het aantal bloedplaatjes >50.000/microliter opnieuw wordt bereikt).

Andere namen:
  • Opnieuw vullen

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Aantal bloedplaatjes tot 50 dagen na transplantatie, gedefinieerd als de eerste van 7 opeenvolgende dagen van een niet-ondersteund aantal bloedplaatjes van ten minste 20.000/microliter.
Tijdsspanne: 50 dagen
50 dagen

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Tijd tot gedeeltelijke innesteling van bloedplaatjes, gedefinieerd als de eerste van 7 opeenvolgende dagen van een niet-ondersteund aantal bloedplaatjes van ten minste 20.000/microliter.
Tijdsspanne: 180 dagen
180 dagen
Tijd tot aanhoudende volledige implantatie van bloedplaatjes, gedefinieerd als de eerste van 7 opeenvolgende dagen van een niet-ondersteund aantal bloedplaatjes van ten minste 50.000/microliter.
Tijdsspanne: 180 dagen
180 dagen
Volledige trombocytentransplantatiepercentages tot 50 dagen na transplantatie, gedefinieerd als de eerste van 7 opeenvolgende dagen van een niet-ondersteund aantal trombocyten van ten minste 50.000/microliter.
Tijdsspanne: 50 dagen
50 dagen
Tijd tot neutrofielentransplantatie gedefinieerd als de eerste van 3 opeenvolgende dagen om een ​​absoluut aantal neutrofielen ≥ 500/microliter te bereiken.
Tijdsspanne: 60 dagen
60 dagen

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Elke graad 3/4 bijwerking
Tijdsspanne: 12 maanden
Aantal deelnemers met een bijwerking van graad 3/4 als maatstaf voor veiligheid en verdraagbaarheid.
12 maanden
Trombo-embolische gebeurtenissen
Tijdsspanne: 12 maanden
Aantal deelnemers met een trombo-embolische gebeurtenis als veiligheidsmaatstaf.
12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Rabin Medical Center

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 januari 2013

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 juni 2016

Studie voltooiing (Verwacht)

1 juni 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 december 2012

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

20 december 2012

Eerst geplaatst (Schatting)

28 december 2012

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

19 juni 2015

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 juni 2015

Laatst geverifieerd

1 februari 2013

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 7114

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren