3,4-ジアミノピリジンの治療使用

CMS 診断は、臨床、筋電図、および分子遺伝学的所見に基づいて行われ、すべての患者は DAP 治療のために PI に紹介されています。 この研究には、未成年者と成人が登録されました。

親または保護者が書面による許可を与えた場合、18 歳未満の CMS 患者が含まれました。 プログラム中に 18 歳になる未成年者は、成人として再同意されます。

DAPの投与量は、患者ごとに個別に決定されます。 成人は 10 mg を 1 日 3 ～ 4 回服用することから始め、数週間かけて最大の症状反応が得られる用量まで増やしますが、1 日 100 mg を超えないようにしてください。 臭化ピリドスチグミン (PB) を低用量で追加し、1 日 360 mg を超えないように、最良の反応が得られる用量まで増量することができます。 小児では、これらの薬剤の等価用量は表面積に基づいて計算されます。 DAP と PB の投与量は、最小の有効投与量が使用されるように定期的に調整されます。

治験責任者および患者の判断により、DAP から有意な臨床的利益を達成した患者は、治験依頼者から薬剤が入手可能である限り、また Duke MG での定期的なフォローアップ評価のために戻ってくる限り、DAP を服用し続けることができます。診療所。 定期的なフォローアップのために戻ることができない患者は、地元の医師にスポンサーから DAP を取得してもらう必要があります。