Behandling Bruk av 3,4-diaminopyridin

CMS-diagnoser stilles basert på kliniske, elektromyografiske og molekylærgenetiske funn, og alle pasienter er henvist til PI for DAP-behandling. Denne studien registrerte mindreårige og voksne.

CMS-pasienter under 18 år ble inkludert hvis foreldre eller foresatte ga skriftlig tillatelse. Mindreårige som fyller 18 år mens de er i programmet, vil bli godkjent på nytt som voksne.

Dosen av DAP bestemmes individuelt for hver pasient. Voksne startes med en dose på 10 mg 3-4 ganger daglig, økt over flere uker til dosen som gir maksimal symptomatisk respons, ikke overstige 100 mg daglig. Pyridostigminbromid (PB) kan tilsettes i lave doser og økes til dosen som ga best respons, ikke overstige 360 ​​mg daglig. Hos barn beregnes ekvivalente doser av disse medisinene på basis av overflateareal. Dosene av DAP og PB justeres med jevne mellomrom for å sikre at de minste effektive dosene brukes.

Pasienter som oppnår betydelig klinisk fordel av DAP, som bedømt av studiens PI og pasienten, kan fortsette å ta DAP så lenge stoffet er tilgjengelig fra sponsoren, og så lenge de kommer tilbake for regelmessige oppfølgingsevalueringer ved Duke MG Klinikk. Pasienter som ikke kan komme tilbake for regelmessig oppfølging, vil bli pålagt å få sin lokale lege til å skaffe DAP for dem fra sponsoren.